미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아에 소재한 생명공학기업 시드 테라퓨틱스社(SEED Therapeutics)는 새로운 분자 접합 분해제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 에자이社와 전략적 연구 제휴계약을 체결했다고 6일 공표했다.

외부에 구체적인 표적들이 공개되지는 않았지만, 양사는 신경퇴행성 질환과 종양들을 표적으로 겨냥한 가운데 전략적 연구 협력을 진행해 나간다는 복안이다.

시드 테라퓨틱스는 질병을 유발하는 단백질들을 겨냥한 표적 단백질 분해(TPD)에 목표를 둔 분자 접착제를 개발하는 데 주력하고 있는 생명공학기업이다.

양사의 협력관계는 시드 테라퓨틱스를 위해 에자이 측이 주도한 ‘시리즈 A-3’ 파이낸싱과 관련해서 성사된 것이다.

제휴계약이 체결됨에 따라 시드 테라퓨틱스 측은 최적의 분자 접합 분해제로 선택된 E3 연결효소(ligase)를 포함한 표적들을 겨냥한 가운데 전임상 단계의 발굴활동을 진행키로 했다.

에자이 측의 경우 양사의 제휴를 통해 확보된 후보물질들의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독자적 전권을 갖기로 했다.

시드 테라퓨틱스 측은 전임상, 임상, 허가 및 발매 성과금 등으로 최대 15억 달러를 지급받기로 했으며, 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 확보했다.

양사의 제휴는 시드 테라퓨틱스 측이 지난 2020년 11월 일라이 릴리社와 합의하고 진행 중인 연구협력과는 별개의 사안으로 진행될 예정이다.

시드 테라퓨틱스는 에자이 측이 주도한 ‘시리즈 A-3’ 파이낸싱을 통해 일차적으로 2,400만 달러의 자금을 조성했으며, 2차 파이낸싱은 오는 4/4분기 중 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다.

‘시리즈 A-3’ 파이낸싱을 통해 조성한 자금은 시드 테라퓨틱스 측이 암과 신경퇴행성 질환 분야에서 내부적으로 독자보유한 프로그램들의 임상개발 진행을 가속화하고, 표적 단백질 분해 플랫폼 및 파이프라인을 확대하고, 앞서 일라이 릴리社와 미국 뉴저지州 플로엄 파크 소재 임상개발 전문 제약기업 비욘드스프링社(BeyondSpring)로부터 유치한 투자에 이은 추가 수혈자금으로 유용하게 사용될 수 있을 것으로 보인다.

실제로 시드 테라퓨틱스 측은 자체 보유한 잠재적 동종계열 최고 경구용 RBM39 분해제를 항암제로 개발하기 위한 임상 1상 안전성/효능 평가시험을 내년에 개시한다는 방침이다.

시드 테라퓨틱스 측의 프로그램은 에자이가 지난 30여년 동안 RBM39 분해제 계열 약물들의 발굴을 선도적으로 진행해 왔던 기반 위에서 구축된 것이다.

이와 함께 시드 테라퓨틱스 측은 알쯔하이머 치료용 타우 단백질 분해제 프로그램과 관련, 내년에 생체 내 효능 시험을 진행한 후 2026년에 임상시험 계획(IND)을 신청한다는 복안이다.

시드 테라퓨틱스 측은 이밖에도 자체보유한 표적 단백질 분해 플랫폼 개발을 확대해 나갈 예정이다.

신경퇴행성 질환 치료제 개발 분야의 글로벌 리더기업들인 에자이 및 일라이 릴리를 자사의 투자자와 연구 제휴기업으로 연을 맺은 만큼 각종 신경퇴행성 질환들을 치료하기 위한 경구용 분자 접착제의 발굴‧개발을 위한 연구를 확대해 나가겠다는 것이다.

에자이社의 오와 타카시 최고 학술책임자는 “시드 테라퓨틱스가 분자 접합 표적 단백질 분해제 분야의 발굴을 진행하기 위한 첨단 기술 플랫폼을 보유하고 있다”면서 “이 분자 접합 표적 단백질 분해제는 현대적인 약물발굴에서 가장 강조되고 있는 양식의 하나”라고 말했다.

골수종 치료제 ‘레블리미드’(레날리도마이드)가 분자 접합 계열에서 성공적으로 개발된 가운데 우리는 연구협력을 통해 신경계 질환 분야에 초점을 맞춰 나갈 것이라고 타카시 최고 학술책임자는 설명했다.

시드 테라퓨틱스 측과 구축한 제휴 분명 차별화된 것이어서 양사가 사회적 선(Social Good)을 위해 중요한 진일보 행보를 이어갈 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

시드 테라퓨틱스社의 랜 황 대표는 “약물로 표적화할 수 없는 표적들을 겨냥한 가운데 임팩트 있는 약물들을 발굴하고 개발하는 글로벌 리더기업의 한곳으로 손꼽히는 에자이와 손을 잡은 것을 환영해 마지 않는다”면서 “차후 시드 테라퓨틱스가 독자보유한 신경퇴행성 질환 분야의 분자 접착 발굴 플랫폼이 일라이 릴리 및 에자이와의 제휴를 통해 한층 더 강화될 수 있을 것”이라고 말했다.

일라이 릴리와 에자이가 이미 허가를 취득한 알쯔하이머 치료제를 포함해 다양한 신경퇴행성 질환 치료제들을 시의적절하게 개발해 온 선구적인 기업들이기 때문이라는 것.

황 대표는 뒤이어 “다양하고 핵심적인 치료 적응증들에 걸쳐 일궈낸 다각적인 파이프라인 프로그램 구축의 성공을 통해 우리가 보유한 표적 단백질 분해 플랫폼의 확장성과 다목적성이 입증되어 온 만큼 ‘시리즈 A-3’ 파이낸싱과 일라이 릴리‧에자이 측으로부터 지급받은 연구‧개발비를 종잣돈삼아 임상시험을 진행하고 환자와 투자자들을 위한 최고의 가치를 창출해 나갈 것”이라고 다짐했다.