사노피社는 자사의 1형 당뇨병 치료제 ‘티지엘드’(Tzield: 테플리주맙-mzwv)의 적응증 추가 신청 건이 신속심사 대상으로 지정됐다고 20일 공표했다.

추가신청이 이루어진 ‘티지엘드’의 적응증은 최근 3기 1형 당뇨병을 진단받은 8세 이상의 소아‧성인 환자들에게서 3기 1형 당뇨병의 진행을 지연하기 위해 투여하는 용도이다.

특히 이날 사노피 측은 ‘티지엘드’의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘국가 심사단축 우선권 바우처’(CNPV) 파일럿 프로그램 적용대상으로 지정됐다고 강조했다.

크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대되는 경우에 적용되는 ‘국가 심사단축 우선권 바우처’ 파일럿 프로그램은 통상적으로 10~12개월이 소요되는 심사과정을 1~2개월 정도로 단축하면서도 FDA의 엄격한 효능‧안전성 기준 평가는 유지하면서 진행된다고 이날 사노피 측은 설명했다.

사노피社 제네럴 메디슨 부문의 올리비에 샤메이 부사장은 “우리는 ‘티지엘드’의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘국가 심사단축 우선권 바우처’ 파일럿 프로그램이 적용된 가운데 신속하게 진행될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “덕분에 우리가 환자들에게 좀 더 폭넓고 신속하게 다가서면서 혁신과학(breakthrough science)을 선도할 수 있게 된 것”이라고 말했다.

샤메이 부사장은 뒤이어 “FDA가 ‘국가 심사단축 우선권 바우처’ 파일럿 프로그램 적용대상으로 지정한 것이 ‘티지엘드’의 획기적이고 혁신적인 프로필과 1형 당뇨병의 진행을 예방할 수 있을 것으로 보이는 잠재적 효능, 1형 당뇨병 분야에서 여전히 존재하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈 등을 인식한 결과라 할 수 있을 것”이라며 “1형 당뇨병이 지난 100년 동안 치료제의 진전이 제한적인 범위 내에서 이루어졌을 뿐”이라고 덧붙였다.

FDA는 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘티지엘드’의 적응증 추가 신청 건을 신속하게 진행키로 결정한 것이다.

이 시험의 종료시점에서 평균 C-펩타이드 수치의 감소가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 둔화된 것으로 나타남에 따라 베타세포(인슐린을 만들고 분비하는 세포)의 기능이 보존된 것으로 평가되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

적응증 추가 신청을 위해 진행되었던 ‘티지엘드’의 임상개발 프로그램에는 약 1,000여명의 환자들이 피험자로 참여했다.

임상 3상 ‘PROtECT 시험’에서 관찰된 부작용은 앞서 진행되었던 시험례들로부터 파악된 내용과 대동소이했다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 두통, 구역, 발진, 림프구 감소증, 백혈구 감소증 및 위장관계 제 증상 등이 보고됐다.

이와 함께 ‘PROTECT 시험’에 참여해 ‘티지엘드’를 투여받았던 피험자들의 1.8%에서 사이토킨 방출 증후군이 수반된 것으로 나타났는데, 이는 혹(possibly) 또는 아마도(probably) ‘티지엘드’의 투여와 관련되었을 것으로 추정됐다.

한편 ‘티지엘드’의 적응증 추가 신청 건은 가속승인 프로그램이 적용된 가운데 진행되고 있다.

이에 따라 사노피 측은 가속승인 적용 요건을 이행하기 위한 임상 3상 확증시험으로 설계된 ‘BETA-PRESERVE 시험’을 최근 개시했다.

이 시험은 현재 피험자 충원이 진행 중이다.

‘티지엘드’는 미국, 영국, 중국, 캐나다, 이스라엘, 사우디 아라비아, 아랍 에미리트(UAE) 및 쿠웨이트 등에서 2기 1형 당뇨병을 진단받은 8세 이상의 소아‧성인 환자들에게서 3기 1형 당뇨병의 발병(onset)을 지연시키는 용도의 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

아울러 EU와 기타 세계 각국에서 허가를 결정하기 위한 심사가 진행되고 있다.

앞서 ‘티지엘드’는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’와 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.