네덜란드의 희귀질환 전문 제약기업 아반자나이트 바이오사이언스社(Avanzanite Bioscience)는 경구용 피루브산 인산화효소 활성화제의 일종으로 용혈성 빈혈 치료제로 사용되고 있는 ‘피루킨드’(Pyrukynd: 미타피바트)의 적응증 추가 신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 17일 공표했다.

CHMP가 지지한 ‘피루킨드’의 새로운 적응증은 수혈 의존성 및 비 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해 빈혈 관련 성인 빈혈 환자들을 위해 사용하는 용도이다.

이날 발표는 아반자나이트 바이오사이언스 측이 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 혁신적인 희귀질환 치료제 전문 제약기업 애지오스 파마슈티컬스社(Agios Pharmaceuticals)와 함께 내놓은 것이다.

앞서 아반자나이트 바이오사이언스는 지난 6월 애지오스 파마슈티컬스 측과 독점적 제휴 계약을 체결한 바 있다.

이에 따라 아반자나이트 바이오사이언스는 유럽경제지역(EEA), 영국 및 스위스에서 ‘피루킨드’의 발매‧공급을 진행할 수 있는 전권을 보유하고 있다.

아반자나이트 바이오사이언스社의 마르크 벡터 의학업무 담당부사장은 “CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것이 성인 지중해 빈혈 환자들을 위해 ‘피루킨드’가 발매될 수 있도록 하는 데 핵심적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “애지오스 파마슈티컬스 측과 긴밀하게 협력해 EU 집행위원회가 허가를 결정하는 대로 유럽 각국의 환자들에게 접근성이 확보될 수 있도록 뒷받침하고자 한다”고 말했다.

CHMP는 각각 수혈 의존성 및 비 수혈 의존성 성인 알파 또는 베타 지중해 빈혈 환자들을 대상으로 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 ‘ENERGIZE-T 시험’과 ‘ENERGIZE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘피루킨드’의 적응증 추가를 지지하는 의견을 제시한 것이다.

이날 애지오스 파마슈티컬스 측은 EU 집행위원회의 최종결정이 내년 초 도출될 수 있을 것으로 전망했다.