일본 제약기업 오노 파마슈티컬社(小野藥品)는 자사의 성인 전신성 건활막 거대세포종양(TGCT: 또는 힘줄 윤활막 거대세포종양) 환자 치료제 ‘롬빔자’(Romvimza: 빔셀티닙)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 17일 공표했다.

‘롬빔자’는 임상적으로 신체기능의 악화와 관련이 있고, 외과적 대안이 소진되었거나 수용할 수 없는 이환률 및 장애를 수반할 수 있는 성인 전신성 건활막 거대세포종양 환자 치료제로 허가를 취득했다.

만성적으로 파괴적인 영향을 미치는 희귀질환의 일종으로 알려져 있는 건활막 거대세포종양은 무릎, 고관절 및 발목관절의 윤활막과 건초(腱鞘), 윤활주머니막 등에 주로 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

건활막 거대세포종양이 나타나면 관절의 기능이 상실될 수 있을 뿐 아니라 통증, 경직, 동작제한 등이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

오노 파마슈티컬社가 지분 100%를 보유한 미국 매사추세츠州 월덤 소재 전문 제약기업 디사이퍼라 파마슈티컬스社(Deciphera Pharmaceuticals)의 료타 우다가와 대표는 “EU 집행위가 ‘롬빔자’를 건활막 거대세포종양 치료제로 승인한 것이 비단 디사이퍼라 파마슈티컬스 뿐 아니라 오노 파마슈티컬스, 그리고 유럽 각국에서 건활막 거대세포종양을 앓고 있는 환자들을 위해 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “지금까지 환자들이 최소 침습적인 치료대안을 절실하게 요망해 왔기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리가 보유한 글로벌 영업 인프라를 이용해 ‘롬빔자’를 환자들에게 공급할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”며 “보건당국들과 긴밀하게 협력해 ‘롬빔자’의 사용을 통해 유익성을 얻을 수 있는 전체 환자들에게 하루빨리 접근성이 확보될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

프랑스 리옹 소재 리옹 베라르 암센터의 장-이브 블레 박사는 “유럽에서 최초의 건활막 거대세포종양 치료제로 ‘롬빔자’가 허가를 취득한 만큼 환자 커뮤니티에 환영할 만한 소식으로 받아들여질 것”이라면서 “건활막 거대세포종양은 통증과 강직을 유발하고 이동성을 제한해 환자들의 일상적인 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있다”고 지적했다.

‘롬빔자’는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것임이 입증된 데다 양호한 내약성을 유지하는 것으로 입증된 차별화된 치료제라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

EU 집행위는 외과적 수술이 적합하지 않은 데다 앞서 항-집락촉진인자 1(CSF1)/집락촉진인자 1 수용체(CSF1R) 치료제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 건활막 거대세포종양 환자들을 대상으로 ‘롬빔자’ 또는 플라시보를 투여하면서 이루어진 본임상 3상 ‘MOTION 시험’과 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능‧안전성 평가결과를 근거로 발매를 허가한 것이다.

시험에서 일차적 목표를 적용해 평가한 결과를 보면 25주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 ‘롬빔자’를 투여한 피험자 그룹의 동작 가동범위(ROM), 환자가 보고한 신체기능, 환자가 보고한 통증 등이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.

플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 나타난 ‘롬빔자’ 투여 피험자 그룹의 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선은 25주차에 핵심적인 6개 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 확인됐다.

6개 지표들은 종양 용적점수(TVS)를 근거로 평가한 객관적 반응률, 동작 가동범위, 신체 기능, 강직, 삶의 질 및 통증 등이다.

이와 함께 97주차에 기술적(記述的) 분석을 진행한 결과를 보면 무작위 분류를 거쳐 ‘롬빔자’를 투여받았던 환자들의 23%가 맹검사외방사선학심사(IRR)에 의한 평가에서 완전반응에 도달한 것으로 나타났다.

완전반응에 도달하는 데 소요된 평균기간은 11.5개월로 집계됐다.

‘롬빔자’의 안전성 프로필을 관리할 만한 수준의 것으로 나타났으며, 앞서 임상 1/2상 시험에서 공개되었던 결과들과 궤를 같이했다.