길리어드 사이언스社는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 셀라델파(selasdelpar)가 EU 집행위원회로부터 조건부 허가를 취득했다고 20일 공표했다.

셀라델파는 우르소데옥시콜린산(UDCA) 단독요법을 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 UDCA와 함께 복용하는 병용요법제, 그리고 UDCA에 내약성을 나타내지 않는 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 단독요법제 용도로 이번에 허가를 취득했다.

이에 따라 셀라델파는 유럽경제지역(EEA) 각국에서 이 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 공급될 수 있게 됐다.

셀라델파는 미국과 영국 등에서 ‘리브델지’(Livdelzi) 상품명으로 허가를 취득해 발매되고 있다.

스페인 바르셀로나 병원의 마리아-카를로타 론도노 박사는 “오늘 결정이 셀라델파의 임상적 유익성과 가치를 강화시켜 주는 것이자 유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 공급될 중요하로 새로운 치료대안으로 자리매김하게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “기존의 1차 약제들을 사용했을 때 충분한 반응을 나타내지 않은 유럽 각국의 환자들에게서 셀라델파가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하면서 효과적이고 증상을 직접적인 표적으로 작용하는 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

원발성 담즙성 담관염은 담관에서 나타나는 희귀, 만성, 자가면역성 질환의 일종으로 유럽 내 환자 수가 10만명당 22명 정도로 추정되고 있다.

여성들에게서 보다 빈도높게 나타나고 있는 가운데 간 손상을 수반하는데, 치료하지 않은 채 방치할 경우 간 부전으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

원발성 담즙성 담관염에 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 소양증과 피로가 손꼽히고 있는데, 일부 환자들의 경우에는 이 같은 증상들이 파괴적으로 나타날 수 있는 형편이다.

현재까지 원발성 담즙성 담관염을 완치시켜 주는 치료법은 부재한 것이 현실이어서 치료목표는 증상의 진행속도를 둔화시키고, 담즙정체성 소양증과 같은 담즙정체 관련증상들을 감소시키는 데 두어지고 있다.

치료효과는 간 생화학 검사 결과의 개선을 통해 평가되고 있는데, 원발성 담즙성 담관염의 중요한 생체지표인자 가운데 하나로 알려진 알칼리 산분해효소(ALP) 수치의 정상화가 대표적인 측정지표의 하나이다.

길리어드 사이언스社의 티모시 왓킨스 염증 치료 임상개발 담당부회장은 “유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들이 오랜 기간 동안 치료상의 진전을 학수고대해 왔다”면서 “지금까지 기저질환의 매개 생체지표인자들과 가장 빈도높게 수반되는 파괴적인 증상이라 할 수 있는 소양증에 대응하는 원발성 담즙성 담관염 치료제가 부재했던 것이 현실”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “오늘 셀라델파가 조건부 허가를 취득하면서 이루어진 변화 덕분에 증상을 치료하고 소양증을 감소시킬 수 있게 된 것”이라며 “유럽 각국의 보건당국들과 협력해 새롭고 유망한 이 치료제가 하루빨리 환자들에게 사용되어 효과를 볼 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

EU 집행위의 이번 결정에 앞서 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 주로 본임상 3상 ‘RESPONSE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 셀라델파에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

‘RESPONSE 시험’은 플라시보 대조시험으로 진행되었던 본임상 시험이다.

이 시험에서 셀라델파를 복용한 피험자들의 62%가 12개월차에 생화학적 반응을 평가했을 때 일차적 시험목표에 도달한 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 20%를 크게 상회했다.

예를 들면 12개월차에 평가했을 때 셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 25%에서 알칼리 산분해효소 수치가 정상화된 것으로 집계되었던 것.

이 같은 변화는 플라시보 대조그룹에서는 관찰되지 않았다.

6개월차에 착수시점과 비교한 소양증 점수의 변화를 보더라도 셀라델파를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다.

셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 경우 6개월차에 평가했을 때 중등도에서 중증에 이르는 소양증이 0~10점에서 3.2점 개선된 것으로 나타나 1.7점이 감소한 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미하게 개선되었음이 눈에 띄었던 것이다.

약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 경우는 관찰되지 않았다.

셀라델파를 복용한 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 1% 이상 높게 나타난 부작용을 보면 두통, 구역, 복통 및 복부 고창(鼓脹) 정도가 보고됐다.

셀라델파는 이번에 조건부 허가를 취득한 것이어서 승인지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

셀라델파는 지난해 8월 FDA의 가속승인을 취득했으며, 올해 1월 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 발매를 승인받았다.

이밖에 캐나다와 호주 등에서는 심사가 진행 중이다.