미국 펜실베이니아州 플리머스 미팅에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 하모니 바이오사이언스社(Harmony Biosciences)는 과도한 주간 졸림증 치료제 ‘와킥스’(피톨리산트)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 반려되었음을 통보받았다고 19일 공표했다.

허가신청이 반려된 ‘와킥스’의 새로운 적응증은 성인 특발성 수면과다증(IH) 환자들에게서 과도한 주간 졸림증(EDS)을 치료하는 용도이다.

이날 하모니 바이오사이언스 측은 허가신청이 반려된 가운데서도 2025 회계연도 매출 전망치로 공개했던 8억2,000만~8억6,000만 달러는 변함없이 유지될 것이라고 설명했다.

하모니 바이오사이언스社의 제프리 M. 데이노 대표는 “단기적인 차질이 빚어지게 된 것이 유감스럽지만, ‘와킥스’를 특발성 수면과다증 치료제로 자리매김시키기 위한 우리의 장기적인 전략은 변함없이 확고하게 진행될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘와킥스’가 특발성 수면과다증에서 나타낸 전체적인 유익성-위험성 프로필에 대한 믿음을 근거로 적응증 추가 신청서를 제출했던 것”이라며 “이번에 허가신청과 관련한 도전요인이 불거졌지만, 환자 커뮤니티를 위해 우리는 변함없이 사세를 집중해 나가고자 한다”고 다짐했다.

우리의 장기적인 사업전략은 ‘와킥스’ 고농도 제형의 개발을 통해 수면/각성 관련 치료제 분야에서 리더십을 강화하는 데 항상 두어져 왔다고 데이노 대표는 설명했다.

특히 데이노 대표는 “오는 2028년 허가취득을 목표로 올해 4/4분기 중 ‘와킥스’ 고농도 제형의 특발성 수면과다증 관련 임상 3상 시험이 착수될 수 있도록 할 것”이라고 강조했다.

하모니 바이오사이언스社의 쿠마르 부두르 최고 의학‧학술 책임자는 “특발성 수면과다증 환자들을 충원한 후 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 병렬그룹 시험으로 착수가 예정된 우리의 임상 3상 시험이 FDA로부터 제공된 의견을 근거로 설계됐다”면서 “이 같은 시험설계에 힘입어 특발성 수면과다증 환자들에게서 ‘와킥스’의 유익성이 효과적으로 입증될 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

이 같은 믿음은 임상 3상 ‘INTUNE 시험’에서 관찰되었던 탄탄한 임상적 반응에 근거를 둔 것이라고 부두르 최고 의학‧학술 책임자는 부연설명했다.

4/4분기 중으로 본임상 3상 시험이 개시될 수 있도록 하면서 우리는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 ‘와킥스’ 기반요법의 개발을 지속적으로 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

하모니 바이오사이언스 측에 따르면 임상 3상 ‘INTUNE 시험’의 피험자 무작위 분류 휴약기(withdrawal phase)에서 ‘와킥스’를 복용한 환자그룹과 플라시보 대조그룹 사이에 과도한 주간 졸림증과 관련한 일차적 시험결과에 통계적으로 괄목할 만한 격차는 확인되지 않았다.

반면 개방표지 시험단계에서 도출된 자료를 보면 ‘엡워스 졸림 척도’(ESS)를 적용해 개선도를 평가했을 때 임상적으로 유의미한 수준을 상회하면서 5배 이상의 개선이 관찰됐다.

이와 함께 장기 연장시험에 참여한 피험자들의 대부분이 각성상태가 정상적인 수준에 도달했고, 1년 이상 그 같은 반응이 지속된 것으로 분석됐다.

한편 하모니 바이오사이언스는 다양한 파이프라인을 구축한 가운데 수면/각성, 희귀 신경계 장애 분야를 변함없이 핵심적인 성장동력으로 유지한 가운데 장기적인 성장 비전을 모색하고 있다.

‘와킥스’는 미국시장에서 과도한 주간 졸림증, 성인 기면증 환자들의 탈력발작(脫力發作), 6세 이상 소아 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증 등을 개선하는 용도로 발매되고 있다.

다만 특발성 수면과다증 치료제로는 아직까지 허가를 취득하지 못했다.