머크&컴퍼니社는 자사의 경구용 저산소증 유도인자-2α(HIF-2α) 저해제 ‘웰리렉’(Welireg: 벨주티판)이 EU 집행위원회로부터 발매를 조건부 승인받았다고 18일 공표했다.

‘웰리렉’은 치료를 필요로 하는 연관 국소 신세포암종(RCC), 중추신경계(CNS) 혈관모세포종 또는 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들로 국소수술이 부적합한 성인 폰 히펠-린다우병(VHL) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 발매를 승인받았다.

이와 함께 ‘웰리렉’은 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 또는 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 저해제와 최소한 두가지 혈관내피 성장인자(VEGF) 표적치료제들을 포함해 앞서 2회 이상 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 성인 진행성 투명세포(clear cell) 신세포암종 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도로도 허가를 취득했다.

폰 히펠-린다우병은 전 세계 환자 수가 20만명선으로 추정되는 가운데 유럽 각국의 환자 수가 10,000~1만5,000명에 이르는 것으로 알려진 희귀 유전성 질환의 일종이다.

EU 집행위는 임상 2상 ‘LITESPARK-004 시험’과 임상 3상 ‘LITESPARK-005 시험’에서 각각 도출된 결과를 근거로 두가지 적응증에 사용하기 위해 ‘웰리렉’을 발매할 수 있도록 승인한 것이다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 12월 ‘웰리렉’에 대해 허가권고 의견을 도출한 바 있다.

EU시장에서 ‘웰리렉’이 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

현재 ‘웰리렉’은 치료를 진행한 전력이 있는 성인 진행성 신세포암종 환자 치료제로 30여개국에서, 성인 폰 히펠 린다우병 연관 종양 환자 치료제로 40여개국에서 발매가 이루어지고 있다.

머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “EU에서 ‘웰리렉’이 허가를 취득함에 따라 국소수술이 부적합한 일부 폰 히펠-린다우병 관련 종양을 앓고 있는 성인환자들을 위한 최초이자 유일한 전신요법제 치료대안이 선을 보일 수 있게 된 데다 PD-1 또는 PD-L1 저해제와 최소한 두가지 VEGF 표적치료제들을 사용한 후에도 종양이 악화된 성인 진행성 투명세포 신세포암종 환자들을 위한 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

동종계열 최초 경구용 저산소증 유도인자-2α 저해제의 일종인 ‘웰리렉’을 필요로 하는 환자들에게 제공해 도움을 줄 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.

조건부 승인을 취득함에 따라 ‘웰리렉’은 1년 동안 사용이 유효하고, 이후로는 일부 폰 히펠-린다우병 관련 종양을 앓는 환자들을 대상으로 진행된 ‘LITESPARK-004 시험’과 기타 현재 진행 중인 임상 2상 시험에서 추가로 임상자료가 도출되기 전까지는 매년 허가갱신이 필요하다.

EU 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 ‘웰리렉’이 발매에 들어갈 시점은 각국별 급여 심사절차를 비롯해 다양한 요인들에 따라 결정될 전망이다.