바이오젠社가 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료제로 개발 중인 잠재적 동종계열 초히초 질환조절제 조레부너센(zorevunersen)의 개발‧발매를 진행하기 위한 제휴 계약을 체결했다고 18일 공표했다.

미국, 캐나다 및 멕시코를 제외한 글로벌 마켓에서 바이오젠 측이 조레부너센의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보했다는 것이다.

바이오젠 측과 손잡은 파트너는 미국 매사추세츠州 중부도시 베드퍼드에 소재한 전문 생명공학기업 스토크 테라퓨틱스社(Stoke Therapeutics)이다.

조레부너센은 중증 소아 뇌전증을 의미하는 드라베 증후군이 나타나는 데 기저원인의 역할을 하는 ‘SCN1A’ 유전자를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다.

스토크 테라퓨틱스 측은 미국, 유럽 및 일본의 보건당국들과 성공적인 의견조율을 거쳐 최근 조레부너센의 글로벌 임상 3상 ‘EMPEROR 시험’에 착수할 계획을 공표한 바 있다.

2/4분기 중 개시될 예정인 이 시험의 핵심적인 자료는 오는 2027년 하반기경 도출되어 공개된 후 세계 각국에서 허가신청서 제출로 이어질 수 있을 전망이다.

중증의 유전성 발달성‧뇌전증성 뇌병증의 일종인 드라베 증후군을 앓는 환자들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 것으로 알려져 있다.

드라베 증후군은 중증 발작이 재발할 뿐 아니라 심각한 인지‧행동장애를 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 드라베 증후군 환자들에게 사용되는 질환조절제는 부재한 형편이어서 치료가 어렵고 장기적인 예후 또한 취약한 것으로 알려져 있다.

미국, 영국, EU 주요 4개국 및 일본의 전체 드라베 증후군 환자 수는 최대 3만8,000명선에 이를 것으로 추정되고 있다.

스토크 테라퓨틱스社의 에드워드 M. 케이 대표는 “신경계 질환 분야에서 바이오젠 측이 축적하고 있는 심도깊은 전문성과 세계 각국에서 희귀 유전성 질환 치료용 고부가가치 질환조절제들을 성공적으로 발매한 전력을 지원받게 됨에 따라 조레부너센이 환자들에게 활발하게 공급되어 드라베 증후군 치료의 새로운 시대를 열어젖히고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 성큼 다가서게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

케이 대표는 뒤이어 “제휴가 성사됨에 따라 현금유동성을 추가로 확보하면서 스토크 테라퓨틱스의 기존 자금력과 결합되어 오는 2028년 중반경까지 현금흐름이 원활하게 수혈될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “이번에 성사된 제휴 덕분에 임상 3상 시험이 준비 중인 하나의 질환조절제 후보물질을 추가로 확보하면서 우리의 후기단계 파이프라인을 확대할 수 있게 됐다”면서 “우리가 보유한 희귀질환 치료제 발매 노하우와 글로벌 마켓 존재감을 활용할 수 있는 또 하나의 기회를 갖게 된 것”이라고 말했다.

조레부너센은 이미 표준요법제를 사용 중인 환자들에게서 발작횟수를 낮추면서 인지력‧행동과 관련한 다양한 부분들의 개선을 가능케 해 줄 것임이 입증됐다고 싱할 대표는 설명했다.

바꿔 말하면 조레부너센이 드라베 증후군의 기저원인에 대응할 첫 번째 질환조절제로 올라설 수 있는 잠재적 가능성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 스토크 테라퓨틱스 측은 미국, 캐나다 및 멕시코에서 조레부너센의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 변함없이 갖기로 했다.

바이오젠 측의 경우 북미시장을 제외한 글로벌 마켓에서 조레부너센의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 보장받기로 했다.

계약이 체결됨에 따라 스토크 테라퓨틱스 측은 1억6,500만 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 추후 개발‧발매를 진행하는 과정에서 최대 3억8,500만 달러의 성과금을 추가로 지급받기로 했다.

이와 함께 발매가 이루어졌을 때 바이오젠 측이 전권을 보유한 국가‧지역에서 창출된 매출액에서 두자릿수 초반에서부터 10% 후반대에 이르는 매출액 단계별 로열티를 받기로 했다.

스토크 테라퓨틱스 측은 이밖에도 미국, 캐나다 및 멕시코를 제외한 글로벌 마켓에서 ‘SCN1A’ 유전자를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 제품들과 관련한 권한을 주되 성과금 지급, 비용분담 및 로열티 수수 등을 조건으로 하는 선택권을 바이오젠 측에 부여키로 했다.