미국 노스 캐롤라이나州 중북부 도시 더럼에 소재한 암‧기타 중증질환 치료제 개발 전문 제약기업 키메릭스社(Chimerix)는 항암제 후보물질 도르다비프론(dordaviprone)의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

도르다비프론은 재발성 H3 K27M 변이 미만성(彌慢性) 신경교종 치료제로 지난해 12월 말 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.

‘H3 K27M 변이’는 세포핵 내부에서 유전정보를 보관하는 히스톤 H3 단백질 합성에 관여하는 유전자에 비정상적으로 나타나는 것으로 알려져 있다.

H3 K27M 변이 미만성 신경교종은 매우 공격적인 데다 예후가 취약한 종양이라는 것이 전문가들의 지적이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 8월 18일까지 도르다비프론의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

다만 FDA는 현재로선 도르다비프론의 허가신청 건을 심사하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다.

키메릭스社의 마이크 앤드리올 대표는 “재발성 H3 K27M 변이 미만성 신경교종을 진단받은 환자들을 위한 최초의 치료제에 대한 접근성이 하루빨리 확보될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “이처럼 고등급 신경교종의 한 유형을 진단받은 환자들은 예후가 대단히 취약한 데다 완화의료 이외에 별다른 치료대안을 찾기 어려운 것이 현실”이라며 “우리 팀이 FDA가 심사를 진행하는 동안 신속한 협력을 진행하는 한편으로 환자들이 빠른 시일 내에 사용할 수 있도록 하기 위한 발매준비에도 만전을 기할 것”이라고 말했다.

도르다비프론은 미토콘드리아 단백질 분해효소 ‘ClpP’와 도파민 수용체 D2(DRD2)를 선택적인 표적으로 작용하는 새로운 동종계열 최초 저분자 이미프리돈(imipridone)의 일종이다.

앞서 도르다비프론은 FDA에 의해 H3 K27M 변이 신경교종을 치료하기 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정받았으며, 허가신청서가 제출되었을 때 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’(PRV)dml 적용이 요청된 바 있다.

‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어짐에 따라 도르다비프론은 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 1매를 제공받을 수 있을 것으로 보인다.

또한 도르다비프론은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았으며, 미국과 유럽, 호주 등에서 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.