미국 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 중등도 증중에서 중증에 이르는 성인 A형 혈우병 환자 치료제로 개발을 진행해 왔던 유전자 치료제 후보물질 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 개발‧발매와 관련한 전권을 화이자社로부터 환원받았다고 30일 공표했다.

상가모 테라퓨틱스社는 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업이다.

화이자社와 상가모 테라퓨틱스社 양사는 지난 2017년 5월 당시 ‘SB-525’라는 코드네임으로 불렸던 지록토코진 피텔파보벡의 개발‧발매를 진행하기 위한 글로벌 독점계약을 체결한 바 있다.

이후 양사는 지록토코진 피텔파보벡의 공동개발을 진행하면서 화이자 측이 이 A형 혈우병 치료제 후보물질에 대한 전권을 갖기로 했었다.

하지만 화이자 측이 양사간에 체결했던 글로벌 제휴 및 라이센스 합의를 종결짓기로 결정함에 따라 이날 상가모 테라퓨틱스 측이 지록토코진 피텔파보벡의 개발‧발매와 관련한 전원을 환원받았다고 공표하기에 이른 것이다.

화이자 측이 미국과 유럽에서 지록토코진 피텔파보벡의 허가신청서를 제출하거나, 발매를 진행하지 않기로 결정했음을 상가모 테라퓨틱스 측에 통보해 왔기 때문.

이날 상가모 테라퓨틱스 측은 새로운 잠재적 제휴선을 찾는 방안을 포함해 지록토코진 피텔파보벡의 개발 프로그램을 진행하는데 가능한 모든 대안들을 강구할 방침임을 천명했다.

앞서 화이자 측은 지난 7월 지록토코진 피텔파보벡의 효능을 평가한 임상 3상 ‘AFFINE 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 공개한 바 있다.

일차적 시험목표가 충족되었을 뿐 아니라 기존의 예방법과 비교한 핵심적인 이차적 객관적 우위 또한 입증됐다고 발표했던 것.

이달 초였던 지난 9일에는 ‘AFFINE 시험’에서 확보된 자료가 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 구두발표됐다.

당시 발표내용은 ‘최고 발표연제’(Best of ASH)로 선정되기도 했다.

또한 이날 상가모 테라퓨틱스 측에 따르면 화이자 측은 지난달 ‘AFFINE 시험’에서 확보된 자료를 놓고 보건당국들과 협의를 진행 중이어서 내년 초 미국과 유럽에서 허가신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상하고 있음을 자사에 전달하기도 했다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 맥레 대표는 “지록토코진 피텔파보벡이 A형 혈우병 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 유전자 치료제가 될 수 있을 것임이 입증되어 왔다”면서 “임상 3상 ‘AFFINE 시험’에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 우리는 허가신청 절차가 순조롭게 진행 중이어서 발매에 돌입할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있었을 정도”라고 말했다.

맥레 대표는 뒤이어 “허가신청이 임박한 것으로 예상되었던 시점에서 화이자 측이 제휴 중단을 결정한 것에 놀랐고, 대단히 유감스럽게 생각한다”며 “본임상 시험에서 도출된 자료가 주목하지 않을 수 없는(compelling) 것이었기 때문”이라고 언급했다.

그럼에도 불구, 맥레 대표는 “그동안 이루어진 제휴를 통해 임상개발 프로그램이 견고하고 성공적으로 진행될 수 있도록 한 데다 이 자산이 현재와 같이 중요한 단계에 이를 수 있도록 해 준 점에 대해 화이자 측에 감사의 뜻을 표하고 싶다”고 밝혔다.

맥레 대표는 “이 유전자 치료제가 환자들에게 공급될 수 있는 발매 환경에 초점을 맞추고 이해의 폭을 넓히면서 새로운 파트너를 물색하는 등 최적의 길을 강구하기 위해 사세를 집중할 것”이라고 강조했다.

이와 함께 자체 보유한 신경의학 유전자 치료제 파이프라인을 진행하는 데 변함없이 사세를 집중하면서 파브리병 유전자 치료제 프로그램이 내년 하반기 중에 허가신청서가 제출될 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 화이자 측의 결정으로 양사가 합의했던 내용들은 내년 4월 21일부로 공식종결될 예정이다.

이 때까지 화이자 측은 지록토코진 피텔파보벡 프로그램을 상가모 테라퓨틱스 측에 이전하게 된다.

임상시험에 참여해 온 피험자들은 인수‧인계가 이루어지는 기간 동안 예정대로 지속적인 모니터링을 받게 된다.