미국 뉴저지州의 소도시 워런에 소재한 전문 제약기업 어퀘스티브 테라퓨틱스社(Aquestive Therapeutics)는 다빈도 발작활동의 간헐적‧상동증적 삽화(常同症的 揷話‧stereotypic episodes) 응급치료용 ‘리버반트’(Libervant: 디아제팜) 구강 내 필름제에 대해 FDA가 7년의 희귀의약품 독점권(ODE)을 부여했다고 19일 공표했다.

‘리버반트’ 구강 내 필름제는 2~5세 연령대 소아 뇌전증 환자들 가운데 통상적인 발작패턴과는 상이한 간헐적‧상동증적 삽화를 나타내는 환자들을 위해 사용하는 응급치료제이다.

앞서 ‘리버반트’ 구강 내 필름제는 지난 4월 26일 FDA로부터 2~5세 연령대 소아 뇌전증 환자 치료제로 발매를 승인받은 바 있다.

FDA는 ‘리버반트’ 구강 내 필름제 투여경로가 기존의 직장(直腸) 내 좌제 투여경로에 비해 괄목할 만한 수준의 사용 편의성을 제공하면서 환자들을 치료하는 데 크게 공헌할 수 있다는 평가결과를 근거로 7년의 희귀의약품 독점권을 부여한 것이다.

어퀘스티브 테라퓨틱스社의 대니얼 바버 대표는 “간헐적‧상동증적 삽화를 나타내는 2~5세 연령대 소아 뇌전증 환자들을 위한 최초이자 유일의 경구용 구제요법제인 ‘리버반트’가 환자와 간병인들에게 중요하고도 비 침습적인 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

어퀘스티브 테라퓨틱스는 의료인들이 ‘리버반트’의 유익성에 대해 교육받고, 환자와 간병인들에게 이 제품에 대한 접근성이 최대한 확보될 수 있도록 하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있다고 바버 대표는 덧붙였다.

FDA 희귀의약품 개발사무국은 각종 희귀질환 또는 미국 내 환자 수가 20만명 미만으로 나타나고 있는 증상들을 안전하고 효과적으로 치료하고, 진단하거나, 예방하기 위한 목적의 의약품 및 생물학적 제제들을 대상으로 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품’ 지위를 부여받으면 임상개발을 지원하기 위한 금전적 인센티브에서부터 허가를 취득했을 때 최대 7년의 미국시장 독점발매권을 포함한 갖가지 혜택을 보장받게 된다.

원래 ‘리버반트’는 지난 2016년 11월 10일 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

이번에 2~5세 연령대 환자용이 새로 7년의 희귀의약품 독점권을 부여받음에 따라 오는 2031년 4월까지 기간이 연장될 수 있게 됐다.

‘리버반트’ 구강 내 필름제는 2~5세 연령대 소아 뇌전증 환자들에게서 군발성 발작을 치료하는 용도의 경구용 구제요법제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 바 있다.