미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)는 자사의 낭성섬유증 치료제 ‘트리카프타’(Trikafta: 엘렉사카프토+테자카프토+아이바카프토)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.

새로 추가된 ‘트리카프타’의 적응증은 임상시험과 체외시험 자료를 근거로 낭성섬유증 막(膜) 횡단조절(CFTR) 유전자에서 최소한 하나의 ‘F508del’ 유전자 변이 또는 ‘트리카프타’에 반응을 나타내는 변이를 동반한 2세 이상의 낭성섬유증 환자들을 치료하는 용도이다.

이와 함께 FDA는 간손상 및 간부전과 관련한 안전성 정보를 개정해 기존의 주의‧경고문을 돌출주의문(boxed warning)으로 변경토록 했다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 94개 비 ‘F508del’ CFTR 유전자 변이가 추가로 ‘트리카프타’의 상표 표기내용에 추가되면서 미국에서만 약 300명의 낭성섬유증 환자들이 증상의 기저원인을 치료하기 위해 ‘트리카프타’를 사용해 치료를 진행할 수 있는 자격을 처음으로 갖추게 됐다.

‘트리카프타’는 유럽시장의 경우 ‘카프트리오’(Kaftrio) 제품명으로 발매되고 있는 낭성섬유증 치료제이다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 카멘 보지크 글로벌 신약개발‧의학업무 담당부회장은 “지난 2019년 처음으로 허가를 취득한 이래 ‘트리카프타’가 수많은 낭성섬유증 환자들에게 전환적인(transformative) 영향을 끼쳤다”면서 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 더욱 많은 수의 환자들이 질병의 기저원인을 치료하는 의약품을 사용하면서 유익성을 얻을 수 있게 될 것”이라고 말했다.

앞으로도 우리가 보유한 치료제들의 적응증 추가와 사용확대를 통해 한층 더 많은 환자들이 유익성을 얻을 수 있도록 하고자 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.