미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)는 자사의 새로운 골수이형성 증후군 치료제 ‘라이텔로’(Rytelo: 이메텔스타트)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 내놓았다고 13일 공표했다.

CHMP는 5q 단독결손 세포유전학적 이상을 동반하지 않으면서 초저도, 저도 또는 중등도 골수이형성 증후군(LR-MDS) 위험성을 나타내고, 에리스로포이에틴 기반 치료제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 사용이 부적합한 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 허가를 권고했다.

앞서 ‘라이텔로’는 지난 6월 수혈 의존성 빈혈을 동반하고 저도에서 중등도-1 위험성을 나타내는 성인 골수이형성 증후군 환자들에게 사용하는 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.

CHMP가 허가를 권고함에 따라 EU 집행위원회는 차후 수 개월 이내에 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

제론 코퍼레이션社의 존 A. 스칼렛 대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 유럽연합(EU)에서 ‘라이텔로’의 가치와 환자 접근성을 극대화하고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 중요한 큰 걸음이 내디뎌졌다”면서 “EU에서 이처럼 중요하고 새로운 치료대안이 골수이형성 증후군 위험성으로 인한 수혈 의존성 빈혈 환자들에게 하루빨리 사용될 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.

스칼렛 대표는 뒤이어 “허가를 취득할 경우 ‘라이텔로’가 유럽에서 최초이자 유일한 텔로메라제 저해제로 사용될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

CHMP는 허가신청 건에 대한 심사과정의 일부로 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 도출된 결과를 면밀하게 평가했다.

이와 함께 이중맹검법 대조시험에서 처음 24주 동안 초저도, 저도 또는 중등도 골수이형성 증후군 위험성으로 인한 수혈 의존성 빈혈 환자들에게서 ‘라이텔로’가 적혈구 수혈 필요성을 감소시키는 데 나타낸 효과를 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과를 분석했다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈소판 감소증, 백혈구 감소증, 호중구 감소증, 혈중 아스파르테이트 아미노기 전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 알라닌 아미노기 전이효소(ALT) 수치의 증가, 혈중 알칼리 인산분해효소 수치의 증가, 무기력 및 두통 등이 보고됐다.

‘라이텔로’는 허가를 취득하면 정맥주사를 위해 용액에 넣어 재조성하는 47mg‧188mg 동결건조 분말제로 공급될 예정이다.

‘라이텔로’는 혈액질환들과 치료법에 대한 훈련과 경험을 축적한 의사 및 의료인들의 감독하에 투여와 모니터링이 이루어져야 한다.