스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum, 또는 소비社) 북미지사는 경구용 혈소판 감소증 치료제 ‘도프텔렛’(Doptelet: 아바트롬보팍)의 소아 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 12일 공표했다.

허가신청이 이루어진 ‘도프텔렛’의 적응증은 선행치료에서 불충분한 반응을 나타낸 1세 이상의 소아 지속성 또는 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자들의 혈소판 감소증을 치료하는 용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 7월 24일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

FDA는 이와 함께 ‘도프텔렛’ 경구용 현탁액 제형의 허가신청 건도 접수했다.

‘도프텔렛’ 경구용 현탁액은 캡슐제여서 내부의 과립들이 연한 식품 또는 액상 식품에 흩뿌려지면서 간편한 복용을 돕는 제형이다.

소비社 북미지사의 제이미 프리드먼 최고 의학책임자는 “이번에 ‘도프텔렛’의 적응증 추가 신청 건이 접수됨에 따라 소아 및 성인 지속성 또는 만성 면역성 혈소판 감소증 환자들을 위해 절실하게 요망되어 왔던 추가적인 치료대안이 확보되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

일부 환자들의 경우 사용이 좀 더 적합한 제형인 경구용 현탁액 대안이 허가를 취득할 경우 소아환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 기회를 얻게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘도프텔렛’의 적응증 추가 신청서는 ‘AVA-PED-301 시험’에서 확보된 결과에 근거를 두고 제출되었던 것이다.

이 시험은 증상이 최소한 6개월 이상 지속적으로 나타난 소아 면역성 혈소판 감소증 환자들에게서 ‘도프텔렛’이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험결과를 보면 지속 혈소판 반응과 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

‘지속 혈소판 반응’이란 8주 가운데 최소한 6주 동안 주간 혈소판 수치가 50×109/L 이상으로 나타난 환자들의 비율을 평가하는 지표이다.