미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 자사의 파브리병 유전자 치료제 후보물질과 관련, FDA의 가속승인 허가신청을 협의하기 위한 절차를 성공적으로 마쳤다고 22일 공표했다.

여기서 언급된 파브리병 유전자 치료제 후보물질은 이사랄가진 시바파보벡(isaralgagene civaparvovec: ‘ST-920’)이다.

이날 상가모 테라퓨틱스 측이 전한 내용에 따르면 FDA는 현재 진행 중인 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에서 도출될 자료가 가속승인(Accelerated Approval)을 취득하는 데 일차적인 근거자료가 될 수 있을 것이라는 점에 동의했다.

임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에 참여한 전체 피험자들로부터 52주차에 확보된 사구체 여과율 기울기(eGFR slope)를 중간 임상목표로 사용할 수 있을 것이라는 설명이다.

가속승인 유무를 결정하기 위한 심사경로를 거칠 때 사용된 완전한 자료는 내년 상반기 중에 확보될 수 있을 전망이다.

상가모 테라퓨틱스 측은 이 같은 전망을 근거로 이사랄가진 시바파보벡의 허가신청이 내년 하반기 중 이루어질 수 있을 것으로 예상했다.

내년 하반기는 당초 예상했던 시점보다 3년 정도 이른 시점이라고 상가모 테라퓨틱스 측은 강조했다.

아울러 임상적 효능을 확립하기 위한 추가 등록시험의 필요성도 배제할 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.

상가모 테라퓨틱스 측은 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에서 도출된 자료를 분석한 후 허가취득을 위한 심사경로를 안건으로 FDA와 협의를 진행했다.

‘STAAR 시험’에서 도출된 결과를 보면 신장 기능 개선을 뒷받침하는 유망한 예비적 입증자료를 포함해 고무적인(encouraging) 효능‧안전성 자료가 확보됐다.

이와 관련, 파브리병 환자들은 거의 대부분의 남성환자들과 다수의 여성환자들에게서 단백뇨 또는 사구체 여과율 감소 등의 신장 관련증상들이 생애의 이른 시점에서부터 나타나는 것으로 알려져 있다.

이 같은 증상들은 말기 신장병으로 이어지고, 조기사망을 초래할 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

그런데 상가모 테라퓨틱스 측에 따르면 ‘STAAR 시험’에서 이사랄가진 시바파보벡을 사용해 치료를 진행한 18명의 남‧녀 환자들을 대상으로 1년 이상의 기간 동안 추적조사를 진행한 결과 사구체 여과율이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되면서 긍정적인 연간 사구체 여과율 기울기로 귀결된 것으로 분석됐다.

그리고 이 같은 최신자료를 근거로 FDA는 52주차에 나타난 사구체 여과율 기울기가 가속승인을 결정하는 데 중간 임상목표로 활용될 수 있다는 점에 동의했다고 상가모 테라퓨틱스 측은 설명했다.

또한 FDA는 임상적 유익성을 확인하기 위해 104주차에 나타난 사구체 여과율 기울기를 평가할 수 있을 것이라는 조언을 제공했다고 덧붙였다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “파브리병이 파괴적인 질병의 일종이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라면서 “파브리병에 수반되는 다수의 증상들을 완화시켜 주는 데 ‘ST-920’이 커다란 잠재력을 내포하고 있다는 점에 강력한 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

당초 예상했던 시점보다 훨씬 이른 시점에서 우리의 파브리병 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 해 줄 심사경로를 밟게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

한편 지난 4월 종료된 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에는 총 33명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 이사랄가진 시바파보벡의 투여가 이루어졌다.

이 중 가장 오랜 기간 동안 투여가 이루어졌던 환자의 경우 4년에 걸친 추적조사를 받았다.

또한 시험에서 효소 대체요법제(ERT)를 사용하기 시작했던 환자들이 2024년 9월 현재 ERT 사용을 성공적으로 중단했고, 18명의 전체 환자들이 22일 현재 ERT를 계속 사용하지 않고 있는 것으로 나타났다.

임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에 참여했던 전체 환자들을 대상으로 확보된 52주차 사구체 여과율 기울기 관련자료는 내년 상반기 중으로 공개될 예정이다.