미국 뉴저지州 플로햄 파크에 소재한 위장관계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 패썸 파마슈티컬스社(Phathom Pharmaceuticals)는 자사의 칼륨 경쟁적 위산분비 차단제(PCAB) ‘보케즈나’(Voquezna: 보노프라잔) 10mg 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.

‘보케즈나’ 10mg 정제는 성인 비 미란성(非靡爛性) 위식도 역류질환(Non-Erosive GERD) 환자들에게서 속쓰림 증상을 완화시켜 주는 치료제로 발매를 승인받았다.

비 미란성 위식도 역류질환은 미국 내 위식도 역류질환 환자들 가운데 상당부분을 점유하는 것으로 알려져 있다.

다수의 위식도 역류질환 환자들이 잦은 속쓰림 증상으로 인해 고통받고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘보케즈나’가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 3번째이다.

앞서 ‘보케즈나’는 미란성 위식도 역류질환(또는 미란성 식도염) 치료용도, 그리고 헬리코박터 파이로리 감염을 제거하기 위해 항생제와 병용하는 용도로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

패썸 파마슈티컬스社의 테리 커랜 대표는 “오늘이 수많은 위식도 역류질환 환자들을 위해 괄목할 만한 성과에 도달한 날이라고 할 수 있을 것”이라면서 “우리가 비 미란성 위식도 역류질환 치료제로 ‘보케즈나’가 허가를 취득했음을 자부심을 갖고 공표했기 때문”이라는 말로 고무된 반응을 내보였다.

커랜 대표는 뒤이어 “지난 수 십년 동안 위식도 역류질환 환자들이 새로운 계열의 치료제를 접하지 못했다”며 “이번 승인으로 환자와 의료인들이 이 같은 유형의 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료제에 대한 접근성을 확보하게 된 것”이라고 의의를 설명했다.

즉, 새로운 계열의 위산억제제를 확보할 수 있게 된 데다 24시간 무(無)속쓰림일(heartburn-free days and nights)을 누릴 수 있게 되었다는 것이다.

커랜 대표는 “위식도 역류질환 커뮤니티에 보다 폭넓게 ‘보케즈나’를 공급하면서 환자들의 치료방법을 바꿔놓을 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다”고 덧붙였다.

비 미란성 위식도 역류질환은 전체 위식도 역류질환에서 최대 부분을 점유하고 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

식도 점막에 미란(靡爛)을 수반하지 않으면서 역류 관련 증상들을 나타내는 특징을 내보인다.

미국성인들 가운데 비 미란성 위식도 역류질환 환자 수는 4,500만명 정도로 추산되고 있는 가운데 이 중 1,500만명 정도가 매년 전문의약품사용해 치료를 진행하고 있다.

하지만 장기간에 걸쳐 치료를 지속했음에도 불구하고 다수의 환자들은 치료효과에 만족하지 못하고 있고, 여전히 속쓰림 증상들로 인해 고통받으면서 밤낮없이 나타나는 돌발성 속쓰림 증상으로 인해 전체적인 삶의 질에 영향이 미치고 있는 것이 현실이다.

테네시대학 의과대학의 콜린 W. 하우든 교수는 “다수의 비 미란성 위식도 역류질환 환자들이 기존의 치료대안들을 사용하고 있음에도 불구하고 속쓰림 증상으로 인해 고통받고 있는 형편”이라면서 “이번 승인결정으로 이어진 본임상 시험에서 ‘보케즈나’는 비 미란성 위식도 역류질환 환자들에게서 돌발성 속쓰림 증상을 괄목할 만하게 감소시켜 준 데다 탄탄한 안전성 프로필 또한 입증됐다”고 강조했다.

오늘 ‘보케즈나’가 허가를 취득함에 따라 의사들은 새로운 동종계열 최초 치료대안을 확보하면서 다수의 성인환자들에게서 속쓰림 증상을 신속하고 괄목할 만하게 감소시켜 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 임상 3상 ‘PHALCON-NERD-301 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘보케즈나’의 3번째 적응증 추가를 승인한 것이다.

피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법, 다기관 시험으로 설계된 이 시험은 성인 비 미란성 위식도 역류질환 환자들을 대상으로 ‘보케즈나’를 매일 복용토록 하면서 효능과 안전성에 대한 평가가 이루어졌다.

시험에 충원되었던 총 772명의 성인 비 미란성 위식도 역류질환 환자들은 주당 속쓰임 일수가 4일 이상으로 나타난 데다 이들 중 상당수는 주당 속쓰림 일수가 6~7일에 달하는 환자들이었다.

그런데 시험에서 ‘보케즈나’ 10mg을 복용한 환자그룹은 4주 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 속쓰림 증상이 괄목할 만하게 완화된 것으로 나타났다.

이 시험에는 20주 연장시험이 포함되어 전체 피험자들이 장기간 동안 ‘보케즈나’를 복용하면서 효능을 평가받았다.

본임상 시험에서 ‘보케즈나’를 4주 동안 매일 복용한 환자그룹은 속쓰림 증상이 신속하고 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

‘보케즈나’를 복용한 환자그루의 경우 4주 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 무(無)속쓰림 일수와 24시간 이상 무속쓰림 일수가 괄목할 만하게 높게 나타나면서 일차적 시험목표가 충족되었던 것.

실제로 ‘보케즈나’를 복용한 환자그룹의 평균 무속쓰림 일수를 보면 45%에 달해 플라시보 대조그룹의 28%를 상회했으며, 평균 24시간 이상 무속쓰림 일수를 보더라도 ‘보케즈나’를 복용한 환자그룹은 48%로 조사되어 플라시보 대조그룹의 17%를 크게 상회했다.

또한 ‘보케즈나’를 복용한 환자그룹은 주야(晝夜) 무속쓰림 일수의 비율과 구제요법제로 제산제를 사용하지 않은 일수의 비율이 대조그룹에 비해 높게 나타났다.

이 같은 시험결과는 지난 5월 18~21일 워싱턴 D.C.에서 열렸던 ‘소화기 질환 주간’(DDW) 2024년 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘임상 위장병학‧간장병학’誌에 게재됐다.

한편 ‘보케즈나’를 4주 동안 복용한 피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 복통, 변비, 설사, 구역 및 비뇨기 감염증 등이 보고됐다.

20주 연장시험에서 ‘보케즈나’를 복용한 피험자들에게 가장 빈노돞게 수반된 부작용들로는 상기도 감염증과 부비강염이 관찰됐다.