바이엘社 및 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical 또는 ASKBio)는 중등도 파킨슨병 치료제로 개발이 진행 중인 ‘AB-1005’가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 11일 공표했다.

이날 양사에 따르면 ‘AB-1005’는 아울러 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)을 부여받았다.

미국 노스캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 및 영국 스코틀랜드 에딘버러에 본사를 둔 유전자 치료제 연구‧개발 및 제조 전문 제약기업 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical)는 바이엘社가 지분 100%를 보유한 가운데 독립적인 경영이 이루어지고 있는 유전자 치료제 전문 자회사이다.

‘AB-1005’는 중등도 파킨슨병 치료제로 개발이 진행 중인 아데노 연관 바이러스 2 신경교(神經膠) 세포주 유래 신경영양인자(AAV2-GDNF) 신경복구 유전자 치료제의 일종이다.

올초 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스는 18개월 동안 진행되었던 ‘AB-1005’의 임상 1b상 시험 결과를 공개한 바 있다.

그 결과를 보면 ‘AB-1005’를 담체 부위에 직접적으로 한차례 투여했을 때 안전성 평가 관련 일차적 시험목표가 충족됐다.

아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社의 크리스토프 뱅키에비치 학술이사는 “FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로, 영국에서 ‘혁신 여권’ 적용대상으로 지정받은 것이 아직까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 파킨슨병을 앓는 환자들을 위한 혁신적인 치료제 개발의 중요성을 방증한다”면서 “FDA와 MHRA가 ‘AB-1005’의 신속한 개발을 지원하겠다는 의지를 드러낸 것”이라고 말했다.

FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정하면 임상개발 계획과 관련해서 FDA와 잦은 회의를 가질 수 있는 자격을 부여받게 될 뿐 아니라 기준을 충족할 경우 ‘가속승인’(Accelerated Approval)과 ‘신속심사’ 대상으로 지정받을 수 있게 된다.

‘혁신 여권’은 생명을 위협하거나 고도로 파괴적인 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 혁신 치료제들의 시장발매를 가속화하고 환자 접근성을 촉진하기 위해 MHRA가 도입한 프로그램이다.

허가를 신청했던 제약사가 ‘혁신 여권’을 부여받으면 MHRA 등과 긴밀하게 협력할 수 있는 기회를 누리게 된다.

아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社의 칸웬 지앙 최고 개발책임자 겸 최고 의학책임자는 “FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 대상으로, MHRA로부터 ‘혁신 여권’ 적용대상으로 지정받은 것이 ‘AB-1005’의 임상개발을 진행하는 과정에서 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “덕분에 중등도 파킨슨병 환자들을 위해 안전한 신경복구 치료제를 선보이고자 하는 우리의 목표를 달성하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”고 말했다.

그는 뒤이어 “현재 미국에서 피험자 충원이 진행 중인 임상 2상 ‘REGENERATE-PD 시험’이 빠르게 진행될 수 있도록 힘쓸 것”이라며 “유럽과 영국에서도 올해 하반기 중으로 피험자 충원이 개시될 예정”이라고 설명했다.

바이엘 그룹 전문의약품 사업부의 크리스티안 롬멜 이사 겸 글로벌 연구‧개발 대표는 “우리는 관계기관들과 잦은 회동과 의사소통을 통해 ‘AB-1005’의 개발이 가속페달을 밟을 수 있는 기회를 얻게 된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번에 ‘AB-1005’가 ‘패스트 트랙’과 ‘혁신 여권’ 대상으로 지정받은 것은 파킨슨병과 같이 파괴적인 영향을 미치는 질환들을 앓고 있는 환자들을 위해 유전자 치료제와 같은 새로운 치료양식을 원하는 수요가 높게 일고 있음을 방증하는 것”이라고 강조했다.

‘AB-1005’는 아직 개발이 진행 중인 유전자 치료제여서 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.

이에 따라 ‘AB-1005’의 효능과 안전성 또한 아직까지 완전한 평가가 이루어지지 못했다.

한편 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스는 파킨슨병 이외의 신경교 세포주 유래 신경영양인자(GDNF) 치료제 개발을 진행 중이다.

파킨슨병의 한 유형에 속하는 다계통 위축증(MSA-P) 치료제를 개발하기 위한 임상 1상 시험의 개시를 앞두고 미국에서 피험자들을 충원하고 있는 것.

이 시험은 GDNF 치료제가 나타내는 예비적 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 데 주안점이 두어져 있다.