스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)가 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 지난달 24일 공표했다.

‘필스파리’는 요단백 배출량이 1일 1.0g 이상으로 나타나는(또는 요단백/크레아티닌 비율 0.75g/g 이상) 성인 원발성 면역글로불린A 신병증 환자들을 위한 치료제로 이번에 허가관문을 통과했다.

조건부 승인 결정은 EU 전체 회원국 뿐 아니라 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서도 적용된다.

임상 3상 ‘PROTECT 시험’ 운영위원회에 참여한 독일 아헨공과대학 부속병원의 위르겐 플뢰게 교수(신장병‧임상면역학)는 “조건부 승인이 이루어진 것이 유럽 각국에서 희귀하게 발생하고 중증을 나타내는 데다 말기 신장병으로 이어지는 원인으로 작용할 수 있는 면역글로불린A 신병증 환자들을 위해 중요한 성과가 도출된 것이라 할 수 있다”면서 “면역글로불린A 신병증 환자들을 대상으로 직접적인 일대일 비교 임상 3상 시험에서 확보된 자료를 근거로 이처럼 혁신적인 치료제가 승인된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

신부전으로 진행될 위험성이 높은 성인 면역글로불린A 신병증 환자들이 이제 단백뇨 수치를 괄목할 만하게 감소시켜 주면서 신장병으로의 진행속도를 늦춰주는 새로운 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

CSL 피포르社의 에마뉘엘 르콩트 브리세 부사장 겸 글로벌 법무담당대표는 “EU 집행위원회가 허가를 결정한 것이 유럽 각국의 면역글로불린A 신병증 환자 커뮤니티를 위해 이루어진 중요한 개가라 할 수 있을 뿐 아니라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에 초점을 맞춘 가운데 혁신적인 치료제를 개발‧공급하겠다는 우리의 약속이 이행된 것”이라고 말했다.

EU 각국 및 제휴기업들과 함께 긴밀하게 협력해 이처럼 혁신적인 치료제가 유럽 내 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “면역글로불린A 신병증 치료제로는 최초이자 유일하게 비 면역억제(non-immunosuppressive) 치료제가 허가를 취득한 만큼 우리는 ‘필스파리’가 의사들이 이처럼 드물게 나타나는 신장병을 치료하기 위해 레닌-안지오텐신-알도스테론 계열(RAAS) 저해제를 대체하는 새로운 근간요법제로 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

조건부 승인을 취득함에 따라 영업 부문에 전문성과 강점을 갖춘 우리의 제휴기업인 CSL 피포르와 함께 유럽 각국의 면역글로불린A 신병증 환자들이 이처럼 중요한 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

EU 집행위의 이번 결정은 앞서 지난 2월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고한 데 이어 나온 것이다.

CHMP는 면역글로불린A 신병증 환자들을 대상으로 ‘필스파리’의 효능을 평가한 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’의 결과를 근거로 긍정적인 검토의견을 내놓은 바 있다.

‘PROTECT 시험’에서 사전에 정한 중간분석을 진행한 결과를 보면 통계적으로 괄목할 만한 기준을 통과하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

36주가 지난 후 평가한 결과를 보면 ‘필스파리’를 투여한 환자그룹의 경우 착수시점에 비해 단백뇨가 평균 49.8% 감소한 것으로 나타나 ‘아프로벨’(이르베사르탄)을 사용한 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

이 2개년 확증시험에서 도출된 결과에 따르면 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 사구체 여과율 기울기(slope)가 ‘아프로벨’ 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였고, 신장 기능이 임상적으로 유의할 만하게 보존된 것으로 분석됐다.

CSL 피포르 측은 올해 하반기 중으로 유럽 각국시장에 ‘필스파리’가 공급될 수 있도록 할 예정이다.