EU 허가 뒤시엔느 근이영양증 신약 獨서 데뷔
지난달 EU 승인 잔테라 파마 ‘아감리’ 세계 최초 발매
입력 2024.01.16 10:52
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스위스의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 잔테라 파마슈티컬스社(Santhera Pharmaceuticals)는 자사의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 ‘아감리’(Agamree: 바모롤론)가 독일에서 세계 최초로 발매에 돌입했다고 15일 공표했다.

앞서 ‘아감리’는 기저변이 및 이동성(ambulatory)과 무관한 가운데 4세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료제로 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받은 바 있다.

EU에서 완전허가를 취득한 뒤시엔느 근이영양증 치료제는 ‘아감리’가 최초이자 유일하다.

‘아감리’는 지난해 10월 미국에서 허가를 취득한 데 이어 지난주에는 영국에서도 발매를 승인받았다.

이에 따라 ‘아감리’는 미국, 유럽 및 영국에서 모두 허가를 취득한 최초의 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘뒤시엔느 근이영양증’이란 거의 남성들에 한해 영향을 미치는 것으로 알려진 희귀 유전성 X-염색체 연관질환의 일종을 말한다.

잔테라 파마슈티컬스社의 다리오 에크룬트 대표는 “이제 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘아감리’가 세계 최초로 독일에서 발매에 돌입할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “이처럼 괄목할 만한 성과는 산테라 파마슈티컬스가 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하면서 안전하고 효과적인 치료제를 공급하고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 말했다.

이번에 독일에서 발매가 이루어진 것은 잔테라 파마슈티컬스가 상용화 단계에 들어섰음을 의미하는 도약이라 할 수 있을 것이라고 에크룬트 대표는 설명했다.

그는 뒤이어 “잔테라 파마슈티컬스가 유럽시장 각국에서 순차적으로 발매에 돌입할 수 있기 위한 협력을 지속해 나가면서 기타 지역의 공급 제휴선들과도 협의를 지속하고 있는 중”이라고 덧붙였다.

독일 뒤시엔느재단(GDF)의 질비아 호른캄프 이사는 “잔테라 파마슈티컬스가 여러 해에 걸쳐 뒤시엔느 근이영양증 분야의 연구를 진행하기 위해 투자를 지속해 온 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이제 ‘아감리’가 발매에 들어감에 따라 뒤시엔느 근이영양증 환자들이 스테로이드를 대체할 내약성이 우수한 치료대안에 대한 접근성을 확보하게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

지금까지 장기간에 걸친 스테로이드 사용으로 인해 수반되는 많은 부작용 때문에 큰 부담을 감수해야 했던 소아환자들이 유익성을 얻게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘아감리’는 지난달 18일 EU 집행위원회로부터 허가를 취득함에 따라 EU 27개 전체 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 발매를 예약한 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA)은 기존의 표준요법제인 코르티코스테로이드와 비교했을 때 정상적인 골 대사, 골 농도 및 성장 등의 측면에서 유사한 효능을 나타내는 ‘아감리’가 안전성 측면에서도 임상적으로 중요한 유익성을 내포한 신약임을 인정했다.

실제로 ‘아감리’ 또는 플라시보를 사용해 치료를 진행한 환자들은 정상적이고 유사한 성장이 나타난 것으로 입증된 반면 프레드니손을 사용한 치료를 받은 소아환자들의 경우 성장부전이 관찰됐다.

마찬가지로 표준요법제 코르티코스테로이드에서 ‘아감리’로 전환한 환자들의 경우 효능이 유지되면서 성장 및 골 건강이 회복된 것으로 나타나기도 했다.

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