글락소스미스클라인社는 성인 빈혈 동반 중등도 또는 고도 위험성 골수섬유증 치료제 ‘오자라’(Ojjaara: 모멜로티닙)가 FDA의 허가를 취득했다고 15일 공표했다.

‘오자라’가 허가를 취득한 골수섬유증에는 일차성 골수섬유증 또는 이차성 골수섬유증이 포함되어 있다.

FDA는 지난 6월 심사기간을 3개월 연장한 끝에 ‘오자라’의 발매를 승인하는 결론을 도출했다.

‘오자라’는 1일 1회 복용, 경구용 야누스 인산화효소 1(JAK1)/야누스 인산화효소 2(JAI2) 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 저해제이다.

지금까지 새로 진단받았거나 치료를 진행한 전력이 있는 빈혈 동반 골수섬유증 환자들에게 수반되는 빈혈, 전신증상 및 비장종대 등의 핵심적인 증상들에 모두 대응하는 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘오자라’가 유일하다.

글락소스미스클라인社의 니나 모하스 항암제 글로벌 제품전략 담당부회장은 “대다수의 골수섬유증 환자들에게서 결국 빈혈이 수반되고, 이로 인해 치료를 중단하고 수혈을 필요로 하는 상태에 도달하게 된다”면서 “이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 ‘오자라’가 우리의 항암제 포트폴리오에 추가될 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일인 데다 환자 커뮤니티의 커다란 의료상의 니즈에도 대응할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라고 말했다.

우리가 이 같은 난치성 혈액암 환자들의 치료결과를 개선하는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.

골수섬유증은 미국 내 환자 수가 약 2만5,000명선에 달하는 것으로 알려진 혈액암의 일종이다.

골수섬유증 환자들은 빈혈과 혈소판 감소증을 포함해 혈액 수치가 크게 낮아질 수 있는 데다 피로, 도한증(盜汗症), 뼈 통증 등의 전신증상 및 비장종대 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

전체 환자들의 40% 정도가 진단시점에 중등도에서 중증에 이르는 빈혈 증상을 동반하는 것으로 알려져 있을 뿐 아니라 거의 전체 환자들에게서 증상이 진행됨에 따라 빈혈이 수반되는 것으로 추정되고 있다.

하지만 의사들은 이처럼 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자들에게 사용할 수 있는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편이다.

이 환자들은 수혈을 필요로 하는 경우가 많고, 30% 이상의 환자들이 빈혈로 인해 치료를 중단하고 있다.

수혈 의존성 환자들의 경우 예후가 취약하고 생존기간의 단축으로 귀결되게 된다.

노스 캐롤라이나州의 주요도시 윈스턴-세일럼에 소재한 에이트리엄 헬스 웨이크 포레스트 침례교 종합암센터의 루벤 A. 메사 소장은 “이번에 허가를 취득한 ‘오자라’가 빈혈 동반 골수섬유증 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 잠재성에 무게를 실을 수 있게 됐다”면서 “빈혈, 전신증상 및 비장종대를 포함해 골수섬유증에 수반되는 핵심적인 증상들에 대응할 수 있게 되면 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 환자들을 위한 치료법에 괄목할 만한 차이를 가져올 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

FDA는 본임상 시험으로 이루어진 ‘MOMENTUM 시험’과 임상 3상 ‘SIMPLIFY-1 시험’에 참여한 빈혈 동반 성인 골수섬유증 환자그룹의 한 세부 하위그룹에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘오자라’의 발매를 승인한 것이다.

‘MOMENTUM 시험’은 빈혈과 증후성을 나타내고 야누스 인산화효소 저해제 치료경험이 있는 골수섬유증 환자들에게 나타난 핵심적인 증상들을 치료하고 감소시키는 데 ‘오자라’가 나타낸 효능 및 안전성을 다나졸(danazol)과 비교평가하기 위해 설계된 시험례이다.

‘MOMENTUM 시험’은 일차적 시험목표들과 핵심적인 이차적 시험목표들이 모두 충족되어 ‘오자라’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 다나졸 대조그룹과 비교했을 때 전신증상들과 비장 반응, 수혈 의존성 등의 측면에서 통계적으로 괄목할 만한 반응이 입증됐다.

‘SIMPLIFY-1 시험’은 앞서 야누스 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들을 대상으로 ‘오자라’와 ‘옵젤루라’(룩솔리티닙)의 효능 및 안전성을 비교평가하기 위한 설계된 시험례이다.

이들 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 혈소판 감소증, 출혈, 세균감염증, 피로, 현기증, 설사 및 구역 등이 관찰됐다.