미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)가 찬성 9표‧반대 3표로 유익성이 위험성을 상회한다는 요지의 긍정적인 심사결과를 제시했다고 13일 공표했다.

자문위가 이처럼 긍정적인 결론을 내놓은 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 수반된 심근병증을 치료하는 용도이다.

앨나이램 파마슈티컬스社의 푸쉬칼 가르그 최고 의학책임자는 “자문위가 사려깊은 심사와 논의를 진행해 준 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다”면서 “오늘 자문위 회의에서 긍정적인 결과가 나온 것은 임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 효능 및 안전상 자료에 힘을 실어주는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

자문위의 지지는 아울러 증상의 기저원인에 대응하는 새로운 치료대안이 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 수반 심근병증 환자들을 위한 치료대안이 선을 보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것이자 환자들의 기능 수행력(functional capacity)과 삶의 질에 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있으리라는 잠재성을 방증하는 것이라고 풀이했다.

이에 따라 앨나이램 파마슈티컬스는 FDA가 우리의 적응증 추가신청 건에 대한 심의를 마칠 때까지 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 가르그 최고 의학책임자는 덧붙였다.

이와 관련, 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 단백질에 의해 유발되는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 진단률이 낮은 데다 신속하게 진행되고 파괴적이면서 치명적인 질환의 일종으로 알려져 있다.

트랜스티레틴 단백질이 잘못 접히면 심장을 비롯한 체내의 다양한 부위들에 아밀로이드 침적물이 축적되고, 이로 인해 심근병증과 심부전의 발생으로 이어지게 된다.

트랜스티레틴 매개 아밀로이드증과 관련해서 심장에 나타나는 증상들은 환자의 삶에 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 데다 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이고, 다수의 환자들은 현재의 표준요법제를 사용해 치료를 진행하더라도 증상이 계속 악화되거나, 치료대안에 대한 접근성을 확보하지 못하고 있는 형편이다.

자문위의 긍정적인 결정은 적응증 추가 신청서레 동봉된 자료에 대한 논의를 근거로 이루어진 것이다.

동봉된 자료에는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 수반 심근병증 환자들의 기능 수행력과 건강상태, 삶의 질 등에 미친 ‘온파트로’의 호의적인 영향을 플라시보 대조그룹과 비교평가해 효과를 입증한 임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’의 긍정적인 자료가 포함되어 있다.

시험에서 약효의 비교평가는 6분 보행검사(6-MWT)와 캔자스시티 심근병증 설문조사 총괄개요(KCCQ-OS) 점수 등의 지표를 적용해 이루어졌다.

FDA는 자문위의 표결결과를 반드시 수용해야 하는 것은 아니지만, ‘온파트로’의 적응증 추가 여부를 결정할 때 중요한 자료의 하나로 참조하게 된다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.