바이엘社 및 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)는 개발이 진행 중인 파킨슨병 치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel‧‘BRT-DA01’)의 임상 1상 시험에서 도출된 상세하고 긍정적인 자료를 28일 공개했다.

벰다네프로셀은 파킨슨병을 치료하기 위한 줄기세포 추출 치료제로 개발이 진행 중이다.

자료는 27~31일 덴마크 코펜하겐에서 열리고 있는 국제 파킨슨병‧운동장애 학술회의(ICPDMD) 석상에서 발표됐다.

벰다네프로셀은 파킨슨병 환자들에게서 소실되는 도파민 생산 뉴런들을 대체하도록 설계된 세포치료제이다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 임상단계 세포치료제 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社는 지난 2019년 8월 바이엘社에 인수되어 지분 100%를 보유한 계열사로 편입된 곳이다.

공개된 임상 1상 시험의 결과를 보면 저용량 및 고용량 벰다네프로셀을 투여받은 총 12명의 환자들은 안전성과 내약성이 입증된 가운데 1년차까지 벰다네프로셀 투여와 관련한 중증 부작용 발생이 보고되지 않아 일차적 시험목표가 충족됐다.

다만 2건의 중증 부작용이 보고됐지만, 벰다네프로셀 투여와 무관한 사례들이어서 1건은 외과적 수술로 인한 발작 증상이, 다른 1건은 ‘코로나19’ 감염사례가 수반된 것으로 나타났다.

중증 부작용으로 수반된 두 증상들은 후유증 없이 해소됐다.

이와 함께 18F-DOPA 양전자 방출 단층촬영(PET)을 진행한 결과를 보면 저용량 및 고용량을 투여한 코호트 그룹에서 세포의 생존 및 생착이 입증됐다.

18F-DOPA PET는 파킨슨병에서 도파민 활성을 시각화하고 평가하기 위해 사용되는 신경방사선학적 기술을 말한다.

또한 이들 두 코호트 그룹은 이차적 탐색적 시험목표를 적용했을 때도 개선이 눈에 띄어 고용량 투여그룹의 경우 ‘MDS-통합 파킨슨병 등급 평가척도 파트 Ⅲ’(MDS-UPDRS Part Ⅲ)와 하우저 다이어리(Hauser Diary)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 개선이 입증됐다.

MDS-UPDRS Part Ⅲ와 하우저 다이어리는 파킨슨병에서 운동증상들의 중증도를 평가할 때 사용되는 도구들이다.

시험을 총괄한 학자의 한 사람인 캘리포니아대학 어바인캠퍼스 의과대학의 클레어 헨치클리프 교수는 “임상 1상 개방표지 시험에서 도출된 자료가 대단히(extremely) 고무적”이라면서 “비록 이 시험이 소규모 개방표지 시험으로 진행된 것이지만, 안전성 및 내약성 관련 일차적 시험목표가 충족된 데다 임상적 개선이 처음으로 관찰된 것은 분명 상당한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라고 평가했다.

이제 우리의 바람은 대조 임상시험에서 파킨슨병 환자들에게 이 같은 추이가 지속적으로 나타나면서 유의미한 유익성이 관찰된 것으로 평가되는 일이라고 덧붙이기도 했다.

증상들이 양호하게 조절되었을 때 환자들을 “약효발현”(ON) 상태로, 증상들이 악회되었을 때 환자들을 “약효소실”(OFF) 상태로 분류하는 하우저 다이어리를 사용했을 때 고용량을 투여한 코호트 그룹은 1년차에 착수시점과 비교해 평가했을 때 운동장애를 수반하지 않으면서 “약효발현” 상태가 2.16시간 늘어난 것으로 나타났다.

이에 따라 1년차 시점에서 평가한 “약효소실” 상태는 1.91시간 줄어든 것으로 분석됐다.

저용량 투여 코호트 그룹으로 눈길을 돌리면 같은 시점에서 착수시점과 비교했을 때 운동장애를 수반하지 않으면서 “약효발현” 상태가 0.72시간 늘어난 것으로 나타남에 따라 “약효소실” 상태는 0.75시간 줄어든 것으로 분석됐다.

다시 고용량 투여 코호트 그룹에서 1년차에 MDS-UPDRS Part Ⅲ 척도를 적용해 벰다네프로셀이 “약효소실” 상태에 미친 영향을 측정한 결과를 보면 착수시점에 비해 13.0점이 감소한 것으로 조사됐다.

저용량 투여 코호트 그룹의 경우에는 이 점수가 7.6점 줄어든 것으로 입증됐다.

블루락 테라퓨틱스社의 아메드 에나예탈라 부사장 겸 개발담당 대표는 “파킨슨병 환자들을 돕기 위한 새로운 치료제의 필요성은 이보다 더 명확할 수 없는 부분”이라면서 “임상 1상 시험에서 확보된 이 같은 결과를 공유할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

벰다네프로셀의 임상시험이 차기단계로 돌입할 수 있도록 하고자 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

임상 1상 시험의 결과를 근거로 임상 2상 시험은 내년 상반기 돌입을 목표로 피험자 충원이 개시될 예정이다.

바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “지난 수 십년 동안 다수의 파킨슨병 환자들을 위한 표준요법제의 개선효과가 미미한 수준에 그쳤다”면서 “인구 전반의 고령화 추세에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 갈수록 높아지게 될 것”이라고 언급했다.

그는 뒤이어 “이제 임상 1상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 보면 분명 진일보가 이루어진 것인 만큼 새로운 치료대안을 환자들에게 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 말할 수 있을 것”이라고 피력했다.