존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 자사의 인산화효소 저해제 ‘발버사’(Balversa: 어다피티닙)의 완전승인(full approval) 신청서를 FDA에 제출했다고 28일 공표했다.

섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR)3 유전자 변이에 취약하고, 축소진행성 또는 전이성 단계에서 최소한 한가지 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 또는 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1) 저해제를 사용해 치료를 진행한 동안이나 진행한 후에 종양이 악화되었거나, 신보조요법제 및 보조요법제를 사용해 치료를 진행한 후 12개월 이내의 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종(mUc) 환자 치료제로 완전승인을 요청했다는 것.

'발버사‘는 지난 2018년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정 된 후 이듬해 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이에 취약하고, 최소한 한가지 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용한 동안 또는 사용한 후에도 종양이 악화된 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 치료제로 가속승인을 취득한 바 있다.

앞서 사용한 백금착제 포함 항암화학요법제 가운데는 12개월 이내의 신보조요법 또는 백금착제 항암화학요법제 포함 보조요법 등이 포함되어 있다.

‘발버사’의 완전승인 신청서는 임상 3상 ‘THOR 시험’의 코호트 1 그룹에서 확보된 자료를 근거로 임상적 유익성을 확인하는 데 필요로 한 요건을 충족시키고자 제출됐다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 피터 레보위츠 글로벌 항암제 부문 대표는 “취약한 결과에 직면하기 십상인 FGFR 변이 전이성 요로상피세포암 환자들에게서 지속적으로 괄목할 만한 ‘발버사’의 임상적 유익성 자료가 만들어지고 있다”면서 “현재 진행 중인 이 표적요법제의 개발과정을 통해 우리는 방광암 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘발버사’의 완전승인 신청서는 피험자 무작위 분류, 대조, 개방표지, 다기관 시험으로 이루어진 임상 3상 ‘THOR 시험’의 코호트 1 그룹에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.

이 시험은 ‘발버사’의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 취지에서 진행된 시험례이다.

시험에서 ‘발버사’를 투여받은 환자그룹은 사전에 정한 중반분석 자료 컷오프 시점에서 평균 총 생존기간이 1년을 상회한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

중간분석에서 사전에 정한 기준을 적용해 항암화학요법제 대조그룹과 비교했을 때 ‘발버사’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 우위가 충족된 것으로 나타남에 따라 사외 자료안전성모니터링위원회는 시험을 중단토록 권고했다.

모니터링위는 이와 함께 시험에서 항암화학요법제 대조그룹으로 무작위 분류되었던 환자들에게 ‘발버사’를 투여받을 기회를 제공토록 했다.

‘THOR 시험’에서 관찰된 ‘발버사’의 안전성 프로필을 보면 요로상피세포암종과 관련해서 이미 알려진 이 항암제의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

코호트 1 그룹에서 도출된 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.