노보 노디스크社 및 라이프 에디트 테라퓨틱스社(Life Edit Therapeutics)는 일부 선택된 치료표적들을 대응하는 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위한 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 24일 공표했다.

미국 노스 캐롤라이나州 더럼에 소재한 라이프 에디트 테라퓨틱스社는 매사추세츠州 월덤에 본사를 두고 있는 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 계열사로 차세대 유전자 편집 기술‧치료제 개발에 사세를 집중하고 있는 생명공학기업이다.

염기 편집 역량을 끌어올리는 데 주력하고 있는 노보 노디스크는 라이프 에디트 테라퓨틱스 측이 보유한 일련의 유전자 편집 기술을 이용해 희귀 유전성 질환들 뿐 아니라 심대사계 질환들에 대응하는 치료제들을 개발하기 위한 목적으로 유전체를 정확하게 편집하는 데 주안점을 두어 나갈 방침이다.

노보 노디스크社의 마르쿠스 쉰들러 부회장 겸 최고 학술책임자는 “노보 노디스크에서 우리는 각종 중증 만성질환을 앓고 있는 환자들을 위한 잠재적 완치요법제 대안을 선보이기 위한 새로운 기회를 열어줄 기술 플랫폼을 지속적으로 구축하고 이용하는 데 주력하고 있다”면서 “라이프 에디트 테라퓨틱스 측이 보유한 유전자 편집 기술을 근간으로 다양한 유전성 질환들에 대응하는 새로운 치료제들의 개발을 공동으로 진행할 수 있을 게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라는 말로 기대감을 표시했다.

이와 관련, 염기 편집은 유전자를 편집해 DNA의 양쪽 가닥을 절단하지 않으면서 하나의 뉴클레오타이드 염기를 다른 뉴클레오타이드의 염기로 전환하는 방법을 말한다.

정확한 염기 편집은 표적을 벗어나 영향을 미칠 위험성을 감소시키고, 염기 편집이 질병과 관련이 있는 유전자 변이를 교정하기 위한 효과적인 방법이 될 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다.

양사는 이번 제휴를 통해 최대 7개 프로그램의 개발을 진행키로 했다.

합의를 도출함에 따라 라이프 에디트 테라퓨틱스는 최초 2개 개발 프로그램과 관련해서 각각 현금 선불금을 지급받고, 차후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 도달했을 때 3억3,500만 달러를 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.

이와 함께 후속 5개 개발 프로그램과 관련해서 각각 최대 2억5,000만 달러를 지급받기로 했다.

노보 노디스크 측은 연구‧개발을 진행하는 데 소요되는 일체의 비용을 부담키로 했으며, 라이프 에디트 테라퓨틱스 측은 차후 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수하기로 했다.

라이프 에디트 테라퓨틱스 측은 또한 1개 프로그램과 관련해서 글로벌 마켓에서 창출된 이익을 나눠 가질 수 있는 선택권을 확보했다.

이밖에도 노보 노디스크 측은 라이프 에디트 테라퓨틱스의 모회사인 엘레베이트바이오社에 지분투자를 단행키로 했다.

엘레베이트바이오는 4억100만 달러의 ‘시리즈 D’ 파이낸싱을 진행할 예정이다.

라이프 에디트 테라퓨틱스社의 최고경영자를 겸직하고 있는 엘레베이트바이오社의 미첼 파이너 연구‧개발 담당대표는 “우리가 차세대 유전자 편집 플랫폼과 염기 편집 역량을 끌어올림에 따라 DNA 편집을 통해 질병을 치료하는 새로운 지평을 열어 나가고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “라이프 에디트 테라퓨틱스가 보유한 플랫폼과 노보 노디스크 측이 보유한 심도깊은 질병 관련 생물학적 이해와 공학적 기술이 결합되어 가장 난치성 유전성 질환들 가운데 일부에 대응하는 잠재적 완치요법제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.