아스트라제네카社는 3세 이상 소아 제 1형 신경섬유종증(NF1) 환자들의 증후성, 수술 불가성 망상(網狀) 신경섬유종(PN) 치료제 ‘코셀루고’(Koselugo: 셀루메티닙)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 8일 공표했다.
NMPA는 ‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘코셀루고’의 발매를 승인한 것이다.
경구용 치료제의 일종인 ‘코셀루고’는 이 시험에서 소아환자들의 수술 불가성 종양 크기를 감소시켜 준 것으로 입증됐다.
제 1형 신경섬유종증은 세계 각국에서 3,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는 희귀, 진행성 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
10세 미만의 소아들에게서 가장 빈도높게 진단이 이루어지고 있다.
전체 환자들의 30~50%에서 신경초(神經鞘) 부위에 종양이 발생해 외모손상, 운동장애, 통증, 기도(氣道) 장애, 시각손상 및 방광 또는 대장 기능장애 등을 나타내게 된다.
자오퉁대학 의과대학의 리칭펑 교수(성형외과‧재건정형외과)는 “소아 신경섬유종 환자들이 운동장애로 인해 일상생활에 매우 파괴적인 영향을 나타내는 만큼 종양이 빠르게 진행되는 상황에 대응하기 위한 조기치료가 필수적이라 할 수 있을 것”이라면서 “중국에서 ‘코셀루고’가 승인됨에 따라 이 파괴적인 유전성 질환에 대응하기 위한 치료궤적에 커다란 변화가 뒤따를 수 있게 될 것”이라고 말했다.
무엇보다 MEK 단백질 저해를 통해 종양 성장의 기저원인을 표적으로 작용해 수술 불가성 종양에 대응하는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 리칭펑 교수는 전망했다.
미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업으로 아스트라제네카社의 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “전신에 걸친 파괴적인 종양과 통증의 증가로 인해 삶의 질과 전체적인 웰빙이 영향을 받고 있는 소아환자들에게 ‘코셀루고’가 희망을 안겨줄 것”이라고 말했다.
중국 내 제 1형 신경섬유종증 환자들을 위해 새롭고 혁신적인 치료대안을 공급할 수 있게 되면서 더 많은 수의 희귀질환 환자들을 위해 알렉시온 파마슈티컬스가 헌신할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.
임상 2상 ‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.
이에 따르면 제 1형 신경섬유종증에 수반된 신경섬유종을 나타낸 소아환자들에게 ‘코셀루고’ 1일 2회 단독요법을 진행한 결과 66%(50명 중 33명)의 객관적 반응률을 나타낸 것으로 입증됐다.
객관적 반응률은 완전반응(신경섬유종증 제거)과 부분반응(종양의 크기가 최소한 20% 감소)을 나타낸 환자들의 비율을 포함해 산출됐다.
‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구토, 혈중 크레아틴 포스포인산화효소 수치의 증가, 설사 및 구역 등이 관찰됐다.
‘코셀루고’는 중국에 앞서 미국, EU, 일본 및 기타 일부국가에서 소아 제 1형 신경섬유종증 및 증후성, 수술 불가성 신경섬유종 치료제로 승인받아 사용되고 있다.
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아스트라제네카社는 3세 이상 소아 제 1형 신경섬유종증(NF1) 환자들의 증후성, 수술 불가성 망상(網狀) 신경섬유종(PN) 치료제 ‘코셀루고’(Koselugo: 셀루메티닙)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 8일 공표했다.
NMPA는 ‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘코셀루고’의 발매를 승인한 것이다.
경구용 치료제의 일종인 ‘코셀루고’는 이 시험에서 소아환자들의 수술 불가성 종양 크기를 감소시켜 준 것으로 입증됐다.
제 1형 신경섬유종증은 세계 각국에서 3,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는 희귀, 진행성 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
10세 미만의 소아들에게서 가장 빈도높게 진단이 이루어지고 있다.
전체 환자들의 30~50%에서 신경초(神經鞘) 부위에 종양이 발생해 외모손상, 운동장애, 통증, 기도(氣道) 장애, 시각손상 및 방광 또는 대장 기능장애 등을 나타내게 된다.
자오퉁대학 의과대학의 리칭펑 교수(성형외과‧재건정형외과)는 “소아 신경섬유종 환자들이 운동장애로 인해 일상생활에 매우 파괴적인 영향을 나타내는 만큼 종양이 빠르게 진행되는 상황에 대응하기 위한 조기치료가 필수적이라 할 수 있을 것”이라면서 “중국에서 ‘코셀루고’가 승인됨에 따라 이 파괴적인 유전성 질환에 대응하기 위한 치료궤적에 커다란 변화가 뒤따를 수 있게 될 것”이라고 말했다.
무엇보다 MEK 단백질 저해를 통해 종양 성장의 기저원인을 표적으로 작용해 수술 불가성 종양에 대응하는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 리칭펑 교수는 전망했다.
미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업으로 아스트라제네카社의 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “전신에 걸친 파괴적인 종양과 통증의 증가로 인해 삶의 질과 전체적인 웰빙이 영향을 받고 있는 소아환자들에게 ‘코셀루고’가 희망을 안겨줄 것”이라고 말했다.
중국 내 제 1형 신경섬유종증 환자들을 위해 새롭고 혁신적인 치료대안을 공급할 수 있게 되면서 더 많은 수의 희귀질환 환자들을 위해 알렉시온 파마슈티컬스가 헌신할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.
임상 2상 ‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.
이에 따르면 제 1형 신경섬유종증에 수반된 신경섬유종을 나타낸 소아환자들에게 ‘코셀루고’ 1일 2회 단독요법을 진행한 결과 66%(50명 중 33명)의 객관적 반응률을 나타낸 것으로 입증됐다.
객관적 반응률은 완전반응(신경섬유종증 제거)과 부분반응(종양의 크기가 최소한 20% 감소)을 나타낸 환자들의 비율을 포함해 산출됐다.
‘SPRINT Stratum 1 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구토, 혈중 크레아틴 포스포인산화효소 수치의 증가, 설사 및 구역 등이 관찰됐다.
‘코셀루고’는 중국에 앞서 미국, EU, 일본 및 기타 일부국가에서 소아 제 1형 신경섬유종증 및 증후성, 수술 불가성 신경섬유종 치료제로 승인받아 사용되고 있다.