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치료제 부재 레트 증후군 신약 FDA 허가취득
아카디아 파마 ‘데이뷰’(트로피네타이드) 최초 승인
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.17 13:29
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 아카디아 파마슈티컬스社(Acadia Pharmaceuticals)는 2세 이상의 소아 및 성인 레트 증후군 환자들을 위한 치료제 ‘데이뷰’(Daybue: 트로피네타이드)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 지난 10일 공표했다.
이에 따라 ‘데이뷰’는 레트 증후군 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종으로 알려진 레트 증후군(Rett syndrome)은 X 염색체 연관성 우성질환의 일종이다.
생후 6개월에서 18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달이 진행되다가 이후 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복해서 나타내는 특징을 내보인다는 것이 전문가들의 설명이다.
뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양의 변화, 목적이 있는 손 사용능력의 상실, 손 비틀기 및 박수치기 등의 손 상동행동 발달 등의 증상들을 동반하기도 한다.
미국 내 레트 증후군 환자 수는 6,000~9,000명선에 이를 것으로 추정되지만, 이를 진단받은 환자 수는 4,500명 정도에 불과할 것으로 사료되고 있다.
아카디아 파마슈티컬스社의 스티브 데이비스 대표는 “레트 증후군 치료제로는 처음으로 ‘데이뷰’가 FDA로부터 허가를 취득함에 따라 지금까지 레트 증후군에 수반되는 다양하고 파괴적인 증상들을 치료할 대안을 찾기 어려웠던 환자 및 환자가족들의 삶에 유의미한 변화를 가능케 해 줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.
이에 따라 아카디아 파마슈티컬스는 빠른 시일 내에 ‘데이뷰’가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 데이비스 대표는 덧붙이기도 했다.
임상 3상 ‘LAVENDER 시험’을 총괄했던 밴더빌트대학 메디컬센터의 아넷 섀퍼 에스킨드 교수(소아의학‧신경의학)는 “레트 증후군이 환자에 따라 천차만별의 증상을 나타내는 데다 환자들의 평생에 걸쳐 예상치 못했던 다양한 증상들을 수반할 수 있다”면서 “이제 지난 수 십년에 걸친 임상연구 끝에 처음으로 의료인들이 레트 증후군 환자들에게 수반되는 핵심적인 행동, 의사소통 및 신체 증상들에 대응할 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 5~20세 연령대 여성 레트 증후군 환자 총 187명을 대상으로 ‘데이뷰’가 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가한 본임상 3상 ‘LAVENDER 시험’의 결과를 근거로 발매를 승인하는 결론을 도출한 것이다.
시험에서 12주차에 평가했을 때 ‘데이뷰’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용해 두가지 일차적 효능 시험목표를 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.
두가지 지표 가운데 RSBQ 지표는 간병인이 목소리, 안면의 표정, 시선, 손 동작, 반복행동, 호흡, 심야시간 행동 및 기분을 비롯한 레트 증후군의 핵심적인 증상들을 평가한 것이다. CGI-I의 경우 레트 증후군의 악화 또는 개선 유무를 의사가 전반적으로 평가한 지표이다.
시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사(82%)와 구토(29%)가 관찰됐다.
‘데이뷰’는 오는 4월 말경 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.
한편 아카디아 파마슈티컬스 측은 북미시장에서 레트 증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 트로피네타이드의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2018년 뉴렌 파마슈티컬스社(Neuren Pharmaceuticals)와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있다.
아카디아 파마슈티컬스 측은 ‘데이뷰’가 허가를 취득함에 따라 1건의 ‘희귀 소아질환 치료제 신속심사 바우처’를 부여받았다.
‘신속심사 바우처’는 차후 다른 신약후보물질의 허가신청서를 제출했을 때 사용하거나, 다른 제약사에 매각할 수도 있다.
이에 따라 ‘데이뷰’는 레트 증후군 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종으로 알려진 레트 증후군(Rett syndrome)은 X 염색체 연관성 우성질환의 일종이다.
생후 6개월에서 18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달이 진행되다가 이후 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복해서 나타내는 특징을 내보인다는 것이 전문가들의 설명이다.
뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양의 변화, 목적이 있는 손 사용능력의 상실, 손 비틀기 및 박수치기 등의 손 상동행동 발달 등의 증상들을 동반하기도 한다.
미국 내 레트 증후군 환자 수는 6,000~9,000명선에 이를 것으로 추정되지만, 이를 진단받은 환자 수는 4,500명 정도에 불과할 것으로 사료되고 있다.
아카디아 파마슈티컬스社의 스티브 데이비스 대표는 “레트 증후군 치료제로는 처음으로 ‘데이뷰’가 FDA로부터 허가를 취득함에 따라 지금까지 레트 증후군에 수반되는 다양하고 파괴적인 증상들을 치료할 대안을 찾기 어려웠던 환자 및 환자가족들의 삶에 유의미한 변화를 가능케 해 줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.
이에 따라 아카디아 파마슈티컬스는 빠른 시일 내에 ‘데이뷰’가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 데이비스 대표는 덧붙이기도 했다.
임상 3상 ‘LAVENDER 시험’을 총괄했던 밴더빌트대학 메디컬센터의 아넷 섀퍼 에스킨드 교수(소아의학‧신경의학)는 “레트 증후군이 환자에 따라 천차만별의 증상을 나타내는 데다 환자들의 평생에 걸쳐 예상치 못했던 다양한 증상들을 수반할 수 있다”면서 “이제 지난 수 십년에 걸친 임상연구 끝에 처음으로 의료인들이 레트 증후군 환자들에게 수반되는 핵심적인 행동, 의사소통 및 신체 증상들에 대응할 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 5~20세 연령대 여성 레트 증후군 환자 총 187명을 대상으로 ‘데이뷰’가 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가한 본임상 3상 ‘LAVENDER 시험’의 결과를 근거로 발매를 승인하는 결론을 도출한 것이다.
시험에서 12주차에 평가했을 때 ‘데이뷰’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용해 두가지 일차적 효능 시험목표를 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.
두가지 지표 가운데 RSBQ 지표는 간병인이 목소리, 안면의 표정, 시선, 손 동작, 반복행동, 호흡, 심야시간 행동 및 기분을 비롯한 레트 증후군의 핵심적인 증상들을 평가한 것이다. CGI-I의 경우 레트 증후군의 악화 또는 개선 유무를 의사가 전반적으로 평가한 지표이다.
시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사(82%)와 구토(29%)가 관찰됐다.
‘데이뷰’는 오는 4월 말경 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.
한편 아카디아 파마슈티컬스 측은 북미시장에서 레트 증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 트로피네타이드의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2018년 뉴렌 파마슈티컬스社(Neuren Pharmaceuticals)와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있다.
아카디아 파마슈티컬스 측은 ‘데이뷰’가 허가를 취득함에 따라 1건의 ‘희귀 소아질환 치료제 신속심사 바우처’를 부여받았다.
‘신속심사 바우처’는 차후 다른 신약후보물질의 허가신청서를 제출했을 때 사용하거나, 다른 제약사에 매각할 수도 있다.
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2022-07-19 09:53
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전체댓글 2개
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세아이아빠 2023.03.18 11:33 신고하기
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최대한 빨리 국내도입되어서 우리아이들이 좀 더 나은 삶을 살았으면 합니다.답글달기수정 삭제 -
꽃구름 2023.03.17 16:11 신고하기 0
0
국내에서도 빠르게 레트친구들에게도 처방 받을수 있으면 좋겠습니다. 너무 기쁜소식 감사드립니다.답글달기수정 삭제
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치료제 부재 레트 증후군 신약 FDA 허가취득
아카디아 파마 ‘데이뷰’(트로피네타이드) 최초 승인
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.03.17 13:29
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 아카디아 파마슈티컬스社(Acadia Pharmaceuticals)는 2세 이상의 소아 및 성인 레트 증후군 환자들을 위한 치료제 ‘데이뷰’(Daybue: 트로피네타이드)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 지난 10일 공표했다.
이에 따라 ‘데이뷰’는 레트 증후군 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종으로 알려진 레트 증후군(Rett syndrome)은 X 염색체 연관성 우성질환의 일종이다.
생후 6개월에서 18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달이 진행되다가 이후 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복해서 나타내는 특징을 내보인다는 것이 전문가들의 설명이다.
뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양의 변화, 목적이 있는 손 사용능력의 상실, 손 비틀기 및 박수치기 등의 손 상동행동 발달 등의 증상들을 동반하기도 한다.
미국 내 레트 증후군 환자 수는 6,000~9,000명선에 이를 것으로 추정되지만, 이를 진단받은 환자 수는 4,500명 정도에 불과할 것으로 사료되고 있다.
아카디아 파마슈티컬스社의 스티브 데이비스 대표는 “레트 증후군 치료제로는 처음으로 ‘데이뷰’가 FDA로부터 허가를 취득함에 따라 지금까지 레트 증후군에 수반되는 다양하고 파괴적인 증상들을 치료할 대안을 찾기 어려웠던 환자 및 환자가족들의 삶에 유의미한 변화를 가능케 해 줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.
이에 따라 아카디아 파마슈티컬스는 빠른 시일 내에 ‘데이뷰’가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 데이비스 대표는 덧붙이기도 했다.
임상 3상 ‘LAVENDER 시험’을 총괄했던 밴더빌트대학 메디컬센터의 아넷 섀퍼 에스킨드 교수(소아의학‧신경의학)는 “레트 증후군이 환자에 따라 천차만별의 증상을 나타내는 데다 환자들의 평생에 걸쳐 예상치 못했던 다양한 증상들을 수반할 수 있다”면서 “이제 지난 수 십년에 걸친 임상연구 끝에 처음으로 의료인들이 레트 증후군 환자들에게 수반되는 핵심적인 행동, 의사소통 및 신체 증상들에 대응할 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 5~20세 연령대 여성 레트 증후군 환자 총 187명을 대상으로 ‘데이뷰’가 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가한 본임상 3상 ‘LAVENDER 시험’의 결과를 근거로 발매를 승인하는 결론을 도출한 것이다.
시험에서 12주차에 평가했을 때 ‘데이뷰’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용해 두가지 일차적 효능 시험목표를 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.
두가지 지표 가운데 RSBQ 지표는 간병인이 목소리, 안면의 표정, 시선, 손 동작, 반복행동, 호흡, 심야시간 행동 및 기분을 비롯한 레트 증후군의 핵심적인 증상들을 평가한 것이다. CGI-I의 경우 레트 증후군의 악화 또는 개선 유무를 의사가 전반적으로 평가한 지표이다.
시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사(82%)와 구토(29%)가 관찰됐다.
‘데이뷰’는 오는 4월 말경 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.
한편 아카디아 파마슈티컬스 측은 북미시장에서 레트 증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 트로피네타이드의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2018년 뉴렌 파마슈티컬스社(Neuren Pharmaceuticals)와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있다.
아카디아 파마슈티컬스 측은 ‘데이뷰’가 허가를 취득함에 따라 1건의 ‘희귀 소아질환 치료제 신속심사 바우처’를 부여받았다.
‘신속심사 바우처’는 차후 다른 신약후보물질의 허가신청서를 제출했을 때 사용하거나, 다른 제약사에 매각할 수도 있다.
이에 따라 ‘데이뷰’는 레트 증후군 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종으로 알려진 레트 증후군(Rett syndrome)은 X 염색체 연관성 우성질환의 일종이다.
생후 6개월에서 18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달이 진행되다가 이후 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복해서 나타내는 특징을 내보인다는 것이 전문가들의 설명이다.
뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양의 변화, 목적이 있는 손 사용능력의 상실, 손 비틀기 및 박수치기 등의 손 상동행동 발달 등의 증상들을 동반하기도 한다.
미국 내 레트 증후군 환자 수는 6,000~9,000명선에 이를 것으로 추정되지만, 이를 진단받은 환자 수는 4,500명 정도에 불과할 것으로 사료되고 있다.
아카디아 파마슈티컬스社의 스티브 데이비스 대표는 “레트 증후군 치료제로는 처음으로 ‘데이뷰’가 FDA로부터 허가를 취득함에 따라 지금까지 레트 증후군에 수반되는 다양하고 파괴적인 증상들을 치료할 대안을 찾기 어려웠던 환자 및 환자가족들의 삶에 유의미한 변화를 가능케 해 줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.
이에 따라 아카디아 파마슈티컬스는 빠른 시일 내에 ‘데이뷰’가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 데이비스 대표는 덧붙이기도 했다.
임상 3상 ‘LAVENDER 시험’을 총괄했던 밴더빌트대학 메디컬센터의 아넷 섀퍼 에스킨드 교수(소아의학‧신경의학)는 “레트 증후군이 환자에 따라 천차만별의 증상을 나타내는 데다 환자들의 평생에 걸쳐 예상치 못했던 다양한 증상들을 수반할 수 있다”면서 “이제 지난 수 십년에 걸친 임상연구 끝에 처음으로 의료인들이 레트 증후군 환자들에게 수반되는 핵심적인 행동, 의사소통 및 신체 증상들에 대응할 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 5~20세 연령대 여성 레트 증후군 환자 총 187명을 대상으로 ‘데이뷰’가 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보 대조그룹과 비교평가한 본임상 3상 ‘LAVENDER 시험’의 결과를 근거로 발매를 승인하는 결론을 도출한 것이다.
시험에서 12주차에 평가했을 때 ‘데이뷰’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용해 두가지 일차적 효능 시험목표를 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.
두가지 지표 가운데 RSBQ 지표는 간병인이 목소리, 안면의 표정, 시선, 손 동작, 반복행동, 호흡, 심야시간 행동 및 기분을 비롯한 레트 증후군의 핵심적인 증상들을 평가한 것이다. CGI-I의 경우 레트 증후군의 악화 또는 개선 유무를 의사가 전반적으로 평가한 지표이다.
시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사(82%)와 구토(29%)가 관찰됐다.
‘데이뷰’는 오는 4월 말경 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.
한편 아카디아 파마슈티컬스 측은 북미시장에서 레트 증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 트로피네타이드의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2018년 뉴렌 파마슈티컬스社(Neuren Pharmaceuticals)와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있다.
아카디아 파마슈티컬스 측은 ‘데이뷰’가 허가를 취득함에 따라 1건의 ‘희귀 소아질환 치료제 신속심사 바우처’를 부여받았다.
‘신속심사 바우처’는 차후 다른 신약후보물질의 허가신청서를 제출했을 때 사용하거나, 다른 제약사에 매각할 수도 있다.
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