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모더나, 유전자 편집 치료제 개발 전략적 제휴
라이프 이딧 테라퓨틱스와 R&D 협력 계약 체결
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.23 06:00
수정 2023.02.23 06:00
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社는 노스 캐롤라이나州 모리스빌에 위치한 차세대 유전자 편집기술 및 치료제 개발 전문 생명공학기업 라이프 이딧 테라퓨틱스社(Life Edit Therapeutics)와 전략적 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 22일 공표했다.
양사는 생체 내 mRNA 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
이에 따라 양사는 염기편집을 포함해 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 독자보유한 일련의 유전자 편집기술을 모더나 테라퓨틱스 측이 자랑하는 mRNA 플랫폼과 결합시켜 선택한 치료표적들에 작용하는 생체 내 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행할 수 있게 됐다.
mRNA는 희귀 유전성 질환 등을 치료하거나 치유를 가능케 할 유전자 편집 기술을 전달해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스社의 대표이자 이 회사를 계열사로 보유하고 있는 매사추세츠州 월덤 소재 첨단기술 기업 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 미첼 파이너 박사는 “라이프 이딧 테라퓨틱스와 모더나 테라퓨틱스의 제휴야말로 좀 더 특정한 표적질환을 겨냥한 가운데 프로그래밍이 가능한 의약품(programmable medicines)의 개발을 진행하기 위해 우리가 소유한 개별기술들의 강점을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “우리의 새로운 편집 시스템이 생체 내 및 탈체(脫體) 치료제 개발 양측면에서 유전자 표적들을 정밀하게 조작할(modify) 수 있도록 해 줄 것”이라며 “모더나 테라퓨틱스와 같은 제휴선들이 우리가 보유한 기술의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
라이프 이딧 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼은 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산가수분해효소들(RGNs)의 라이브러리를 제공해 주고 있다는 평가이다.
RNA 가이드 핵산가수분해효소들은 기존의 핵산가수분해효소들과 비교했을 때 크기는 작지만, 한층 더 유통성 있는 전달을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 다양한 PAMs(Protospacer Adjacent Motifs) 컬렉션에 힘입어 유전체에서 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 DNA 부위를 결정할 수 있도록 도움을 줄 것이기 때문.
이처럼 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유한 PAM 컬렉션의 다양성은 다른 어떤 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 것보다 많은 수의 부위에서 염기 편집을 가능케 해 주고, 이를 통해 표적질환에서 예상치 못했던 유전체 접근성을 확보할 수 있게 될 것이라는 관측이다.
모더나 테라퓨틱스社의 계열사인 모더나 지노믹스社의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리가 언젠가는 환자들을 위한 전환적인(transformative) 차세대 RNA 치료제들을 선보일 수 있도록 해 줄 새로운 치료표적들을 신속하게 찾기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “라이프 이딧 테라퓨틱스 측과 제휴를 통해 보다 광범위한 연구‧개발 엔진의 일부로 유전자 편집기술의 힘을 이용해 mRNA의 약속을 이행하고자 하는 우리의 사명을 이루는 데 도움을 받을 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다.
한편 양사는 가장 도전적인 일부 유전성 질환들을 겨냥한 치유 요법제들을 개발한다는 목표를 수립했다.
합의를 도출함에 따라 양사는 모더나 테라퓨틱스 측이 비용을 부담하는 가운데 연구 및 전임상 연구를 함께 진행하기로 했다.,
이후 단계에서 모더나 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하면 후속 개발, 제조 및 상용화 부분을 책임지고 진행키로 했다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사금과 함께 차후 개발, 허가 및 발매 부분에서 성과가 도출되었을 때 개별표적별로 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 순매출에서 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.
양사는 생체 내 mRNA 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
이에 따라 양사는 염기편집을 포함해 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 독자보유한 일련의 유전자 편집기술을 모더나 테라퓨틱스 측이 자랑하는 mRNA 플랫폼과 결합시켜 선택한 치료표적들에 작용하는 생체 내 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행할 수 있게 됐다.
mRNA는 희귀 유전성 질환 등을 치료하거나 치유를 가능케 할 유전자 편집 기술을 전달해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스社의 대표이자 이 회사를 계열사로 보유하고 있는 매사추세츠州 월덤 소재 첨단기술 기업 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 미첼 파이너 박사는 “라이프 이딧 테라퓨틱스와 모더나 테라퓨틱스의 제휴야말로 좀 더 특정한 표적질환을 겨냥한 가운데 프로그래밍이 가능한 의약품(programmable medicines)의 개발을 진행하기 위해 우리가 소유한 개별기술들의 강점을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “우리의 새로운 편집 시스템이 생체 내 및 탈체(脫體) 치료제 개발 양측면에서 유전자 표적들을 정밀하게 조작할(modify) 수 있도록 해 줄 것”이라며 “모더나 테라퓨틱스와 같은 제휴선들이 우리가 보유한 기술의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
라이프 이딧 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼은 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산가수분해효소들(RGNs)의 라이브러리를 제공해 주고 있다는 평가이다.
RNA 가이드 핵산가수분해효소들은 기존의 핵산가수분해효소들과 비교했을 때 크기는 작지만, 한층 더 유통성 있는 전달을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 다양한 PAMs(Protospacer Adjacent Motifs) 컬렉션에 힘입어 유전체에서 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 DNA 부위를 결정할 수 있도록 도움을 줄 것이기 때문.
이처럼 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유한 PAM 컬렉션의 다양성은 다른 어떤 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 것보다 많은 수의 부위에서 염기 편집을 가능케 해 주고, 이를 통해 표적질환에서 예상치 못했던 유전체 접근성을 확보할 수 있게 될 것이라는 관측이다.
모더나 테라퓨틱스社의 계열사인 모더나 지노믹스社의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리가 언젠가는 환자들을 위한 전환적인(transformative) 차세대 RNA 치료제들을 선보일 수 있도록 해 줄 새로운 치료표적들을 신속하게 찾기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “라이프 이딧 테라퓨틱스 측과 제휴를 통해 보다 광범위한 연구‧개발 엔진의 일부로 유전자 편집기술의 힘을 이용해 mRNA의 약속을 이행하고자 하는 우리의 사명을 이루는 데 도움을 받을 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다.
한편 양사는 가장 도전적인 일부 유전성 질환들을 겨냥한 치유 요법제들을 개발한다는 목표를 수립했다.
합의를 도출함에 따라 양사는 모더나 테라퓨틱스 측이 비용을 부담하는 가운데 연구 및 전임상 연구를 함께 진행하기로 했다.,
이후 단계에서 모더나 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하면 후속 개발, 제조 및 상용화 부분을 책임지고 진행키로 했다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사금과 함께 차후 개발, 허가 및 발매 부분에서 성과가 도출되었을 때 개별표적별로 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 순매출에서 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.
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모더나, 유전자 편집 치료제 개발 전략적 제휴
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- 입력 2023.02.23 06:00 수정 2023.02.23 06:00
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社는 노스 캐롤라이나州 모리스빌에 위치한 차세대 유전자 편집기술 및 치료제 개발 전문 생명공학기업 라이프 이딧 테라퓨틱스社(Life Edit Therapeutics)와 전략적 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 22일 공표했다.
양사는 생체 내 mRNA 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
이에 따라 양사는 염기편집을 포함해 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 독자보유한 일련의 유전자 편집기술을 모더나 테라퓨틱스 측이 자랑하는 mRNA 플랫폼과 결합시켜 선택한 치료표적들에 작용하는 생체 내 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행할 수 있게 됐다.
mRNA는 희귀 유전성 질환 등을 치료하거나 치유를 가능케 할 유전자 편집 기술을 전달해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스社의 대표이자 이 회사를 계열사로 보유하고 있는 매사추세츠州 월덤 소재 첨단기술 기업 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 미첼 파이너 박사는 “라이프 이딧 테라퓨틱스와 모더나 테라퓨틱스의 제휴야말로 좀 더 특정한 표적질환을 겨냥한 가운데 프로그래밍이 가능한 의약품(programmable medicines)의 개발을 진행하기 위해 우리가 소유한 개별기술들의 강점을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “우리의 새로운 편집 시스템이 생체 내 및 탈체(脫體) 치료제 개발 양측면에서 유전자 표적들을 정밀하게 조작할(modify) 수 있도록 해 줄 것”이라며 “모더나 테라퓨틱스와 같은 제휴선들이 우리가 보유한 기술의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
라이프 이딧 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼은 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산가수분해효소들(RGNs)의 라이브러리를 제공해 주고 있다는 평가이다.
RNA 가이드 핵산가수분해효소들은 기존의 핵산가수분해효소들과 비교했을 때 크기는 작지만, 한층 더 유통성 있는 전달을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 다양한 PAMs(Protospacer Adjacent Motifs) 컬렉션에 힘입어 유전체에서 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 DNA 부위를 결정할 수 있도록 도움을 줄 것이기 때문.
이처럼 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유한 PAM 컬렉션의 다양성은 다른 어떤 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 것보다 많은 수의 부위에서 염기 편집을 가능케 해 주고, 이를 통해 표적질환에서 예상치 못했던 유전체 접근성을 확보할 수 있게 될 것이라는 관측이다.
모더나 테라퓨틱스社의 계열사인 모더나 지노믹스社의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리가 언젠가는 환자들을 위한 전환적인(transformative) 차세대 RNA 치료제들을 선보일 수 있도록 해 줄 새로운 치료표적들을 신속하게 찾기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “라이프 이딧 테라퓨틱스 측과 제휴를 통해 보다 광범위한 연구‧개발 엔진의 일부로 유전자 편집기술의 힘을 이용해 mRNA의 약속을 이행하고자 하는 우리의 사명을 이루는 데 도움을 받을 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다.
한편 양사는 가장 도전적인 일부 유전성 질환들을 겨냥한 치유 요법제들을 개발한다는 목표를 수립했다.
합의를 도출함에 따라 양사는 모더나 테라퓨틱스 측이 비용을 부담하는 가운데 연구 및 전임상 연구를 함께 진행하기로 했다.,
이후 단계에서 모더나 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하면 후속 개발, 제조 및 상용화 부분을 책임지고 진행키로 했다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사금과 함께 차후 개발, 허가 및 발매 부분에서 성과가 도출되었을 때 개별표적별로 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 순매출에서 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.
양사는 생체 내 mRNA 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
이에 따라 양사는 염기편집을 포함해 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 독자보유한 일련의 유전자 편집기술을 모더나 테라퓨틱스 측이 자랑하는 mRNA 플랫폼과 결합시켜 선택한 치료표적들에 작용하는 생체 내 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행할 수 있게 됐다.
mRNA는 희귀 유전성 질환 등을 치료하거나 치유를 가능케 할 유전자 편집 기술을 전달해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스社의 대표이자 이 회사를 계열사로 보유하고 있는 매사추세츠州 월덤 소재 첨단기술 기업 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 미첼 파이너 박사는 “라이프 이딧 테라퓨틱스와 모더나 테라퓨틱스의 제휴야말로 좀 더 특정한 표적질환을 겨냥한 가운데 프로그래밍이 가능한 의약품(programmable medicines)의 개발을 진행하기 위해 우리가 소유한 개별기술들의 강점을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “우리의 새로운 편집 시스템이 생체 내 및 탈체(脫體) 치료제 개발 양측면에서 유전자 표적들을 정밀하게 조작할(modify) 수 있도록 해 줄 것”이라며 “모더나 테라퓨틱스와 같은 제휴선들이 우리가 보유한 기술의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
라이프 이딧 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼은 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산가수분해효소들(RGNs)의 라이브러리를 제공해 주고 있다는 평가이다.
RNA 가이드 핵산가수분해효소들은 기존의 핵산가수분해효소들과 비교했을 때 크기는 작지만, 한층 더 유통성 있는 전달을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 다양한 PAMs(Protospacer Adjacent Motifs) 컬렉션에 힘입어 유전체에서 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 DNA 부위를 결정할 수 있도록 도움을 줄 것이기 때문.
이처럼 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유한 PAM 컬렉션의 다양성은 다른 어떤 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 것보다 많은 수의 부위에서 염기 편집을 가능케 해 주고, 이를 통해 표적질환에서 예상치 못했던 유전체 접근성을 확보할 수 있게 될 것이라는 관측이다.
모더나 테라퓨틱스社의 계열사인 모더나 지노믹스社의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리가 언젠가는 환자들을 위한 전환적인(transformative) 차세대 RNA 치료제들을 선보일 수 있도록 해 줄 새로운 치료표적들을 신속하게 찾기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “라이프 이딧 테라퓨틱스 측과 제휴를 통해 보다 광범위한 연구‧개발 엔진의 일부로 유전자 편집기술의 힘을 이용해 mRNA의 약속을 이행하고자 하는 우리의 사명을 이루는 데 도움을 받을 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다.
한편 양사는 가장 도전적인 일부 유전성 질환들을 겨냥한 치유 요법제들을 개발한다는 목표를 수립했다.
합의를 도출함에 따라 양사는 모더나 테라퓨틱스 측이 비용을 부담하는 가운데 연구 및 전임상 연구를 함께 진행하기로 했다.,
이후 단계에서 모더나 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하면 후속 개발, 제조 및 상용화 부분을 책임지고 진행키로 했다.
라이프 이딧 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사금과 함께 차후 개발, 허가 및 발매 부분에서 성과가 도출되었을 때 개별표적별로 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 순매출에서 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.
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