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‘온파트로’(파티시란) 새 적응증 FDA 심사개시
트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 수반 심근병증 치료
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.22 10:28
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 21일 공표했다.
FDA의 심사가 개시된 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 의한 심근병증을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
적응증 추가 신청서를 접수했음을 앨나이램 파마슈티컬스社에 통보해 오면서 FDA는 심사과정상의 문제점을 확인하지 못했으며, 자문위원회의 소집을 계획하고 있다고 고지했다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증이 아직도 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전의 기저원인 가운데 하나라는 인식이 갈수록 고조되고 있다”고 지적했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “이번에 FDA가 ‘온파트로’의 적응증 추가 신청 건을 접수한 것은 우리가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들에게 증상의 기저원인에 대응하고, 기능적인 역량과 삶의 질을 유의미하게 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다.
적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 앨나이램 파마슈티컬스가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 업계를 선도하는 프랜차이즈를 구축해 나가는 과정에서 얻어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
‘온파트로’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 12개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 효과가 입증됐다.
수반된 부작용의 경우 중증도 측면에서 봤을 때 대부분 경도 또는 중등도에 그쳤으며, ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘온파트로’의 임상시험 및 시판 후 사용경험 결과와 대동소이했다.
시험에서 12개월차에 확보된 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)과 9월 30일~10월 3일 미국 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국 심부전학회(HFSA) 연례 사이언티픽 미팅에서 공개됐다.
FDA의 심사가 개시된 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 의한 심근병증을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
적응증 추가 신청서를 접수했음을 앨나이램 파마슈티컬스社에 통보해 오면서 FDA는 심사과정상의 문제점을 확인하지 못했으며, 자문위원회의 소집을 계획하고 있다고 고지했다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증이 아직도 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전의 기저원인 가운데 하나라는 인식이 갈수록 고조되고 있다”고 지적했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “이번에 FDA가 ‘온파트로’의 적응증 추가 신청 건을 접수한 것은 우리가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들에게 증상의 기저원인에 대응하고, 기능적인 역량과 삶의 질을 유의미하게 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다.
적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 앨나이램 파마슈티컬스가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 업계를 선도하는 프랜차이즈를 구축해 나가는 과정에서 얻어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
‘온파트로’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 12개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 효과가 입증됐다.
수반된 부작용의 경우 중증도 측면에서 봤을 때 대부분 경도 또는 중등도에 그쳤으며, ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘온파트로’의 임상시험 및 시판 후 사용경험 결과와 대동소이했다.
시험에서 12개월차에 확보된 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)과 9월 30일~10월 3일 미국 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국 심부전학회(HFSA) 연례 사이언티픽 미팅에서 공개됐다.
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RNAi 치료제 ‘온파트로’ FDA 적응증 추가 신청
2022-12-12 10:35
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‘온파트로’(파티시란) 새 적응증 FDA 심사개시
트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 수반 심근병증 치료
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.22 10:28
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 21일 공표했다.
FDA의 심사가 개시된 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 의한 심근병증을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
적응증 추가 신청서를 접수했음을 앨나이램 파마슈티컬스社에 통보해 오면서 FDA는 심사과정상의 문제점을 확인하지 못했으며, 자문위원회의 소집을 계획하고 있다고 고지했다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증이 아직도 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전의 기저원인 가운데 하나라는 인식이 갈수록 고조되고 있다”고 지적했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “이번에 FDA가 ‘온파트로’의 적응증 추가 신청 건을 접수한 것은 우리가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들에게 증상의 기저원인에 대응하고, 기능적인 역량과 삶의 질을 유의미하게 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다.
적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 앨나이램 파마슈티컬스가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 업계를 선도하는 프랜차이즈를 구축해 나가는 과정에서 얻어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
‘온파트로’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 12개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 효과가 입증됐다.
수반된 부작용의 경우 중증도 측면에서 봤을 때 대부분 경도 또는 중등도에 그쳤으며, ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘온파트로’의 임상시험 및 시판 후 사용경험 결과와 대동소이했다.
시험에서 12개월차에 확보된 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)과 9월 30일~10월 3일 미국 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국 심부전학회(HFSA) 연례 사이언티픽 미팅에서 공개됐다.
FDA의 심사가 개시된 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 의한 심근병증을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
적응증 추가 신청서를 접수했음을 앨나이램 파마슈티컬스社에 통보해 오면서 FDA는 심사과정상의 문제점을 확인하지 못했으며, 자문위원회의 소집을 계획하고 있다고 고지했다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증이 아직도 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전의 기저원인 가운데 하나라는 인식이 갈수록 고조되고 있다”고 지적했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “이번에 FDA가 ‘온파트로’의 적응증 추가 신청 건을 접수한 것은 우리가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들에게 증상의 기저원인에 대응하고, 기능적인 역량과 삶의 질을 유의미하게 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다.
적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 앨나이램 파마슈티컬스가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 업계를 선도하는 프랜차이즈를 구축해 나가는 과정에서 얻어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
‘온파트로’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 12개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 효과가 입증됐다.
수반된 부작용의 경우 중증도 측면에서 봤을 때 대부분 경도 또는 중등도에 그쳤으며, ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘온파트로’의 임상시험 및 시판 후 사용경험 결과와 대동소이했다.
시험에서 12개월차에 확보된 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)과 9월 30일~10월 3일 미국 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국 심부전학회(HFSA) 연례 사이언티픽 미팅에서 공개됐다.
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