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FDA, 척수성 근위축증 후보물질 ‘패스트 트랙’
美 바이오해븐 파마 미오스타틴 저해제 달데프그로벱 α
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.22 09:34
미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬 홀딩 컴퍼니社(Biohaven Pharmaceutical)는 새로운 항 미오스타틴 애드넥틴의 일종인 탈데프그로벱 알파(taldefgrobep α)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됐다고 21일 공표했다.
탈데프그로벱 알파는 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로도 지정받은 바 있다.
척수성 근위축증은 파괴적인 희귀 진행성 운동신경질환의 일종으로 근육량의 발달과 성장이 약화되면서 진행성 쇠약, 근 위축, 운동기능 감소, 삶의 질 저하 등을 수반하는 데도 사망으로 귀결될 가능성도 높은 것으로 알려진 신경계 질환이다.
골격근의 성장을 제한하는 단백질의 일종인 미오스타틴(myostatin)을 억제하는 것은 척수성 근위축증 치료의 잠재적인 표적으로 주목받고 있다.
탈데프그로벱은 다른 질병 조절제들과 병용해 미오스타틴의 활성을 차단하고 근육기능을 향상시킬 수 있는 새로운 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 사료되고 있다.
미오스타틴 저해제로 탈데프그로벱이 미오스타틴과 결합해 전체적인 미오스타틴 수치를 낮추고 수용체 길항제로 작용하면 골격근에서 미오스타틴의 신호전달을 차단할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
바이오해븐 파마슈티컬社의 린지 리 레어 임상개발 담당부사장은 “FDA가 탈데프그로벱 알파를 척수성 근위축증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들이 심각한 근육약화를 경험하는 데다 기능손상으로 인해 일상적인 삶의 질에 영향이 미치고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하고 있는 형편이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
무엇보다 탈데프그로벱 알파가 척수성 근위축증 환자 및 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 레어 부사장은 덧붙였다.
척수성 근위축증재단의 캐런 첸 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 척수성 근위축증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이 진행성 신경계 질환으로 인해 고통받고 있는 소아‧성인 환자들을 위해 추가로 새로운 병용요법제가 필요함을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
척수성 근위축증재단이 환자들에게 기능적인 측면에서 유익성을 제공해 줄 새로운 근육‧신경근 재생의학 치료제들의 개발을 지원하기 위해 집중적인 투자를 진행해 왔다고 언급한 첸 대표는 “새로운 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 보건당국들이 힘을 기울이고 있음을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다.
현재 바이오해븐 파마슈티컬 측은 탈데프그로벱의 임상 3상 시험을 진행하기 위해 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다.
탈데프그로벱 알파(또는 ‘BHV2000’)는 미오스타틴과 결합하도록 설계된 유전자 변형 애드넥틴의 일종이다.
애드넥틴(adnectin)은 인간혈청에 풍부한 세포외기질 단백질의 일종으로 알려진 피브로넥틴(fibronectin)에서 유래된 단백질로 고도의 친화성, 특이성, 안전성 및 반감기 등을 나타내는 것으로 알려져 있다.
탈데프그로벱 알파는 휴먼 항-미오스타틴 재조합 단백질의 일종이다.
탈데프그로벱 알파는 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로도 지정받은 바 있다.
척수성 근위축증은 파괴적인 희귀 진행성 운동신경질환의 일종으로 근육량의 발달과 성장이 약화되면서 진행성 쇠약, 근 위축, 운동기능 감소, 삶의 질 저하 등을 수반하는 데도 사망으로 귀결될 가능성도 높은 것으로 알려진 신경계 질환이다.
골격근의 성장을 제한하는 단백질의 일종인 미오스타틴(myostatin)을 억제하는 것은 척수성 근위축증 치료의 잠재적인 표적으로 주목받고 있다.
탈데프그로벱은 다른 질병 조절제들과 병용해 미오스타틴의 활성을 차단하고 근육기능을 향상시킬 수 있는 새로운 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 사료되고 있다.
미오스타틴 저해제로 탈데프그로벱이 미오스타틴과 결합해 전체적인 미오스타틴 수치를 낮추고 수용체 길항제로 작용하면 골격근에서 미오스타틴의 신호전달을 차단할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
바이오해븐 파마슈티컬社의 린지 리 레어 임상개발 담당부사장은 “FDA가 탈데프그로벱 알파를 척수성 근위축증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들이 심각한 근육약화를 경험하는 데다 기능손상으로 인해 일상적인 삶의 질에 영향이 미치고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하고 있는 형편이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
무엇보다 탈데프그로벱 알파가 척수성 근위축증 환자 및 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 레어 부사장은 덧붙였다.
척수성 근위축증재단의 캐런 첸 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 척수성 근위축증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이 진행성 신경계 질환으로 인해 고통받고 있는 소아‧성인 환자들을 위해 추가로 새로운 병용요법제가 필요함을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
척수성 근위축증재단이 환자들에게 기능적인 측면에서 유익성을 제공해 줄 새로운 근육‧신경근 재생의학 치료제들의 개발을 지원하기 위해 집중적인 투자를 진행해 왔다고 언급한 첸 대표는 “새로운 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 보건당국들이 힘을 기울이고 있음을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다.
현재 바이오해븐 파마슈티컬 측은 탈데프그로벱의 임상 3상 시험을 진행하기 위해 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다.
탈데프그로벱 알파(또는 ‘BHV2000’)는 미오스타틴과 결합하도록 설계된 유전자 변형 애드넥틴의 일종이다.
애드넥틴(adnectin)은 인간혈청에 풍부한 세포외기질 단백질의 일종으로 알려진 피브로넥틴(fibronectin)에서 유래된 단백질로 고도의 친화성, 특이성, 안전성 및 반감기 등을 나타내는 것으로 알려져 있다.
탈데프그로벱 알파는 휴먼 항-미오스타틴 재조합 단백질의 일종이다.
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FDA, 척수성 근위축증 후보물질 ‘패스트 트랙’
美 바이오해븐 파마 미오스타틴 저해제 달데프그로벱 α
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.22 09:34
미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬 홀딩 컴퍼니社(Biohaven Pharmaceutical)는 새로운 항 미오스타틴 애드넥틴의 일종인 탈데프그로벱 알파(taldefgrobep α)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됐다고 21일 공표했다.
탈데프그로벱 알파는 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로도 지정받은 바 있다.
척수성 근위축증은 파괴적인 희귀 진행성 운동신경질환의 일종으로 근육량의 발달과 성장이 약화되면서 진행성 쇠약, 근 위축, 운동기능 감소, 삶의 질 저하 등을 수반하는 데도 사망으로 귀결될 가능성도 높은 것으로 알려진 신경계 질환이다.
골격근의 성장을 제한하는 단백질의 일종인 미오스타틴(myostatin)을 억제하는 것은 척수성 근위축증 치료의 잠재적인 표적으로 주목받고 있다.
탈데프그로벱은 다른 질병 조절제들과 병용해 미오스타틴의 활성을 차단하고 근육기능을 향상시킬 수 있는 새로운 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 사료되고 있다.
미오스타틴 저해제로 탈데프그로벱이 미오스타틴과 결합해 전체적인 미오스타틴 수치를 낮추고 수용체 길항제로 작용하면 골격근에서 미오스타틴의 신호전달을 차단할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
바이오해븐 파마슈티컬社의 린지 리 레어 임상개발 담당부사장은 “FDA가 탈데프그로벱 알파를 척수성 근위축증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들이 심각한 근육약화를 경험하는 데다 기능손상으로 인해 일상적인 삶의 질에 영향이 미치고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하고 있는 형편이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
무엇보다 탈데프그로벱 알파가 척수성 근위축증 환자 및 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 레어 부사장은 덧붙였다.
척수성 근위축증재단의 캐런 첸 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 척수성 근위축증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이 진행성 신경계 질환으로 인해 고통받고 있는 소아‧성인 환자들을 위해 추가로 새로운 병용요법제가 필요함을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
척수성 근위축증재단이 환자들에게 기능적인 측면에서 유익성을 제공해 줄 새로운 근육‧신경근 재생의학 치료제들의 개발을 지원하기 위해 집중적인 투자를 진행해 왔다고 언급한 첸 대표는 “새로운 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 보건당국들이 힘을 기울이고 있음을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다.
현재 바이오해븐 파마슈티컬 측은 탈데프그로벱의 임상 3상 시험을 진행하기 위해 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다.
탈데프그로벱 알파(또는 ‘BHV2000’)는 미오스타틴과 결합하도록 설계된 유전자 변형 애드넥틴의 일종이다.
애드넥틴(adnectin)은 인간혈청에 풍부한 세포외기질 단백질의 일종으로 알려진 피브로넥틴(fibronectin)에서 유래된 단백질로 고도의 친화성, 특이성, 안전성 및 반감기 등을 나타내는 것으로 알려져 있다.
탈데프그로벱 알파는 휴먼 항-미오스타틴 재조합 단백질의 일종이다.
탈데프그로벱 알파는 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로도 지정받은 바 있다.
척수성 근위축증은 파괴적인 희귀 진행성 운동신경질환의 일종으로 근육량의 발달과 성장이 약화되면서 진행성 쇠약, 근 위축, 운동기능 감소, 삶의 질 저하 등을 수반하는 데도 사망으로 귀결될 가능성도 높은 것으로 알려진 신경계 질환이다.
골격근의 성장을 제한하는 단백질의 일종인 미오스타틴(myostatin)을 억제하는 것은 척수성 근위축증 치료의 잠재적인 표적으로 주목받고 있다.
탈데프그로벱은 다른 질병 조절제들과 병용해 미오스타틴의 활성을 차단하고 근육기능을 향상시킬 수 있는 새로운 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 사료되고 있다.
미오스타틴 저해제로 탈데프그로벱이 미오스타틴과 결합해 전체적인 미오스타틴 수치를 낮추고 수용체 길항제로 작용하면 골격근에서 미오스타틴의 신호전달을 차단할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
바이오해븐 파마슈티컬社의 린지 리 레어 임상개발 담당부사장은 “FDA가 탈데프그로벱 알파를 척수성 근위축증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들이 심각한 근육약화를 경험하는 데다 기능손상으로 인해 일상적인 삶의 질에 영향이 미치고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하고 있는 형편이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
무엇보다 탈데프그로벱 알파가 척수성 근위축증 환자 및 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 레어 부사장은 덧붙였다.
척수성 근위축증재단의 캐런 첸 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 척수성 근위축증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이 진행성 신경계 질환으로 인해 고통받고 있는 소아‧성인 환자들을 위해 추가로 새로운 병용요법제가 필요함을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
척수성 근위축증재단이 환자들에게 기능적인 측면에서 유익성을 제공해 줄 새로운 근육‧신경근 재생의학 치료제들의 개발을 지원하기 위해 집중적인 투자를 진행해 왔다고 언급한 첸 대표는 “새로운 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 보건당국들이 힘을 기울이고 있음을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다.
현재 바이오해븐 파마슈티컬 측은 탈데프그로벱의 임상 3상 시험을 진행하기 위해 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다.
탈데프그로벱 알파(또는 ‘BHV2000’)는 미오스타틴과 결합하도록 설계된 유전자 변형 애드넥틴의 일종이다.
애드넥틴(adnectin)은 인간혈청에 풍부한 세포외기질 단백질의 일종으로 알려진 피브로넥틴(fibronectin)에서 유래된 단백질로 고도의 친화성, 특이성, 안전성 및 반감기 등을 나타내는 것으로 알려져 있다.
탈데프그로벱 알파는 휴먼 항-미오스타틴 재조합 단백질의 일종이다.
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