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면역글로불린A 신병증 치료제 FDA 가속승인
美 트래비어 테라퓨틱스 ‘필스파리’(스파센탄)..단백뇨 ↓
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.20 13:30
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 17일 공표했다.
성인 원발성 면역글로불린 신병증 환자들에게서 증상이 빠르게 진행되어 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 나타나는 단백뇨 위험성을 감소시켜 주는 약물로 ‘필스파리’를 사용할 수 있도록 FDA가 가속승인했다는 것.
‘필스파리’가 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는지 여부는 아직까지 명확하게 확립되지 않았다.
가속승인을 취득함에 따라 ‘필스파리’가 승인지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.
‘PROTECT 시험’은 ‘필스파리’가 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시키는지 유무를 입증하기 위해 설계된 시험례이다.
2개년 확증시험으로 설계된 이 시험의 주요한 결과는 오는 4/4분기 중으로 확보되어 ‘필스파리’가 완전승인을 취득하기 위한 근거자료로 참조될 수 있을 전망이다.
‘필스파리’는 엔도텔린-1과 안지오텐신 Ⅱ 등 면역글로불린A 신병증이 진행되는 2개 핵심적인 경로에 선택적으로 작용하도록 개발된 1일 1회 경구복용 요법제이다.
면역글로불린A 신병증 치료제로 허가받은 최초이자 유일한 면역억제제 이외의 치료제이기도 하다.
희귀 신장질환의 일종인 면역글로불린A 신병증은 사구체 질환으로 인해 신부전을 유발하는 증상의 하나로 알려져 있다.
미국 내 환자 수가 최대 15만명에 달하는 것으로 추정되는 가운데 이 중 30,000~50,000명 정도가 이번에 가속승인을 취득한 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행할 수 있을 것으로 사료되고 있다.
트래비어 테라퓨틱스 측은 ‘필스파리’가 2월 27일부터 시작되는 이달 마지막 주부터 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.
트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “이번에 ‘필스파리’가 가속승인을 취득한 것은 면역글로불린A 신병증 커뮤니티를 위해 전환적인(transformative) 치료제에 대한 접근성이 확보될 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “동종계열 최초의 면역억제제 이외의 치료대안으로 승인받은 ‘필스파리’가 궁극적으로는 면역글로불린A 신병증 치료를 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.
지금까지 면역글로불린A 신병증 환자들은 별달리 치료제를 선택할 수 있는 여지가 없었다고 덧붙이기도 했다.
‘PROTECT 시험’의 운영위원회 위원으로 관여한 오하이오주립대학 의과대학의 브랜드 로빈 박사(신장병학)는 “오늘 ‘필스파리’가 허가를 취득함에 따라 면역글로불린A 신병증 환자들을 위한 새로운 표준요법제의 자리가 예약됐다”면서 “지금까지 면역글로불린A 신병증을 진단받은 환자들 가운데 상당수가 원래 면역글로불린A 신병증 적응증을 허가받지 않았지만 전통적으로 표준요법제처럼 사용되어 왔던 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않았던 것이 현실”이라고 지적했다.
이 같은 치료제들의 예로 로빈 박사는 안지오텐신 수용체 차단제(ARBs), 안지오텐신 전환효소(ACE) 저해제 및 전신성 글루코코르티코이드 등을 열거했다.
이 때문에 다수의 환자들이 증상을 관리하는 데 어려움을 겪었고, 신부전으로 빠르게 진행될 수 밖에 없었던 것이 현실이라고 지적하기도 했다.
로빈 박사는 또 “이처럼 혁신적인 치료제가 허가를 취득한 것은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접대조 임상 3상 시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 성사됐다”며 “증상이 빠르게 진행될 위험성이 높은 데다 오랜 기간 동안 좋은 치료제를 학수고대해 왔던 다수의 환자들이 이제 보다 나은 미래에 대한 희망을 가질 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 현재 진행 중인 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 활성대조群과 비교했을 때 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 단백뇨가 임상적으로 유의미하고 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타난 시험결과를 근거로 가속승인을 결정한 것이다.
‘PROTECT 시험’은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접적 비교평가 개입시험례이다.
피험자 무작위 분류, 다기관, 이중맹검법, 활성대조群 시험으로 설계된 이 글로벌 임상시험은 18세 이상의 면역글로불린A 신병증 환자들로 최대 내약성 용량의 ACE 저해제 또는 ARB 차단제를 사용해 치료를 진행했음에도 불구, 단백뇨 증상이 지속된 404명의 피험자들을 대상으로 ‘필스파리’ 400mg 또는 항고혈압제 ‘아프로벨’(이르베사르탄) 300mg을 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.
지난 2021년 8월 트래비어 테라퓨틱스 측은 사전에 정한 일차적 분석일정에 따라 주요한 긍정적 중간결과를 공개한 바 있다.
이에 따르면 ‘필스파리’를 36주 동안 복용한 환자그룹의 경우 단백뇨가 평균적으로 볼 때 착수시점에 비해 49.8% 감소한 것으로 분석되어 이르베사르탄을 복용한 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
마찬가지로 FDA의 요구에 따라 허가받은 제품라벨 표기내용에 포함된 효능자료를 보면 281명의 환자들을 대상으로 사후 감수성 분석을 진행한 결과 ‘필스파리’를 복용한 그룹은 착수시점에 비해 단백뇨가 평균적으로 45% 감소해 이르베사르탄 대조그룹의 15%를 괄목할 만하게 웃돌았다.
두 시험에서 모두 ‘필스파리’를 복용한 환자그룹이 이르베사르탄 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 단백뇨가 개선되었다는 의미이다.
이에 따라 임상시험 규약을 근거로 ‘PROTECT 시험’에 충원된 환자들은 맹검법으로 110주에 걸쳐 사구체 기울기(eGFR slope)에 미친 ‘필스파리’의 효과를 평가받았다.
이 확증분석에서 도출될 결과는 오는 4/4분기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.
‘PROTECT 시험’을 중간평가한 결과를 보면 ‘필스파리’는 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 명확하게 규정된 안전성 프로필과 함께 양호한 내약성을 내보였다.
‘PROTECT 시험’에서 전체 피험자들의 5% 이상에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 저혈압, 현훈, 고칼륨혈증 및 빈혈 등이 보고됐다.
간 손상 및 선천성 결손아 위험성으로 인해 ‘필스파리’는 FDA로부터 승인받은 위험성 평가‧완화 전략(REMS)이 적용된 가운데 복용이 이루어져야 한다.
한편 트래비어 테라퓨틱스 측은 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 함께 ‘필스파리’에 대한 유럽 의약품감독국(EMA)의 조건부 승인 여부를 학수고대하고 있다.
양사는 지난해 8월 ‘필스파리’의 허가신청서를 EMA에 제출한 바 있다.
이와 별도로 트래비어 테라퓨틱스 측은 국소 분절 가수체 경화증(FSGS) 환자들을 충원해 2년 계획으로 현재 진행 중인 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’의 주요한 결과가 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
그 결과에 따라 올해 하반기 중으로 FSGS 적응증에 대한 완전승인 신청서가 FDA에 제출될 수 있을 것으로 예상하고 있다.
뒤이어 올해 말까지 유럽에서 FSGS 적응증 추가를 위한 조건부 승인 신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측하고 있다.
‘필스파리’는 미국과 유럽에서 모두 면역글로불린A 신병증 및 FSGS 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.
성인 원발성 면역글로불린 신병증 환자들에게서 증상이 빠르게 진행되어 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 나타나는 단백뇨 위험성을 감소시켜 주는 약물로 ‘필스파리’를 사용할 수 있도록 FDA가 가속승인했다는 것.
‘필스파리’가 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는지 여부는 아직까지 명확하게 확립되지 않았다.
가속승인을 취득함에 따라 ‘필스파리’가 승인지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.
‘PROTECT 시험’은 ‘필스파리’가 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시키는지 유무를 입증하기 위해 설계된 시험례이다.
2개년 확증시험으로 설계된 이 시험의 주요한 결과는 오는 4/4분기 중으로 확보되어 ‘필스파리’가 완전승인을 취득하기 위한 근거자료로 참조될 수 있을 전망이다.
‘필스파리’는 엔도텔린-1과 안지오텐신 Ⅱ 등 면역글로불린A 신병증이 진행되는 2개 핵심적인 경로에 선택적으로 작용하도록 개발된 1일 1회 경구복용 요법제이다.
면역글로불린A 신병증 치료제로 허가받은 최초이자 유일한 면역억제제 이외의 치료제이기도 하다.
희귀 신장질환의 일종인 면역글로불린A 신병증은 사구체 질환으로 인해 신부전을 유발하는 증상의 하나로 알려져 있다.
미국 내 환자 수가 최대 15만명에 달하는 것으로 추정되는 가운데 이 중 30,000~50,000명 정도가 이번에 가속승인을 취득한 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행할 수 있을 것으로 사료되고 있다.
트래비어 테라퓨틱스 측은 ‘필스파리’가 2월 27일부터 시작되는 이달 마지막 주부터 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.
트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “이번에 ‘필스파리’가 가속승인을 취득한 것은 면역글로불린A 신병증 커뮤니티를 위해 전환적인(transformative) 치료제에 대한 접근성이 확보될 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “동종계열 최초의 면역억제제 이외의 치료대안으로 승인받은 ‘필스파리’가 궁극적으로는 면역글로불린A 신병증 치료를 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.
지금까지 면역글로불린A 신병증 환자들은 별달리 치료제를 선택할 수 있는 여지가 없었다고 덧붙이기도 했다.
‘PROTECT 시험’의 운영위원회 위원으로 관여한 오하이오주립대학 의과대학의 브랜드 로빈 박사(신장병학)는 “오늘 ‘필스파리’가 허가를 취득함에 따라 면역글로불린A 신병증 환자들을 위한 새로운 표준요법제의 자리가 예약됐다”면서 “지금까지 면역글로불린A 신병증을 진단받은 환자들 가운데 상당수가 원래 면역글로불린A 신병증 적응증을 허가받지 않았지만 전통적으로 표준요법제처럼 사용되어 왔던 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않았던 것이 현실”이라고 지적했다.
이 같은 치료제들의 예로 로빈 박사는 안지오텐신 수용체 차단제(ARBs), 안지오텐신 전환효소(ACE) 저해제 및 전신성 글루코코르티코이드 등을 열거했다.
이 때문에 다수의 환자들이 증상을 관리하는 데 어려움을 겪었고, 신부전으로 빠르게 진행될 수 밖에 없었던 것이 현실이라고 지적하기도 했다.
로빈 박사는 또 “이처럼 혁신적인 치료제가 허가를 취득한 것은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접대조 임상 3상 시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 성사됐다”며 “증상이 빠르게 진행될 위험성이 높은 데다 오랜 기간 동안 좋은 치료제를 학수고대해 왔던 다수의 환자들이 이제 보다 나은 미래에 대한 희망을 가질 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 현재 진행 중인 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 활성대조群과 비교했을 때 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 단백뇨가 임상적으로 유의미하고 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타난 시험결과를 근거로 가속승인을 결정한 것이다.
‘PROTECT 시험’은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접적 비교평가 개입시험례이다.
피험자 무작위 분류, 다기관, 이중맹검법, 활성대조群 시험으로 설계된 이 글로벌 임상시험은 18세 이상의 면역글로불린A 신병증 환자들로 최대 내약성 용량의 ACE 저해제 또는 ARB 차단제를 사용해 치료를 진행했음에도 불구, 단백뇨 증상이 지속된 404명의 피험자들을 대상으로 ‘필스파리’ 400mg 또는 항고혈압제 ‘아프로벨’(이르베사르탄) 300mg을 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.
지난 2021년 8월 트래비어 테라퓨틱스 측은 사전에 정한 일차적 분석일정에 따라 주요한 긍정적 중간결과를 공개한 바 있다.
이에 따르면 ‘필스파리’를 36주 동안 복용한 환자그룹의 경우 단백뇨가 평균적으로 볼 때 착수시점에 비해 49.8% 감소한 것으로 분석되어 이르베사르탄을 복용한 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
마찬가지로 FDA의 요구에 따라 허가받은 제품라벨 표기내용에 포함된 효능자료를 보면 281명의 환자들을 대상으로 사후 감수성 분석을 진행한 결과 ‘필스파리’를 복용한 그룹은 착수시점에 비해 단백뇨가 평균적으로 45% 감소해 이르베사르탄 대조그룹의 15%를 괄목할 만하게 웃돌았다.
두 시험에서 모두 ‘필스파리’를 복용한 환자그룹이 이르베사르탄 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 단백뇨가 개선되었다는 의미이다.
이에 따라 임상시험 규약을 근거로 ‘PROTECT 시험’에 충원된 환자들은 맹검법으로 110주에 걸쳐 사구체 기울기(eGFR slope)에 미친 ‘필스파리’의 효과를 평가받았다.
이 확증분석에서 도출될 결과는 오는 4/4분기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.
‘PROTECT 시험’을 중간평가한 결과를 보면 ‘필스파리’는 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 명확하게 규정된 안전성 프로필과 함께 양호한 내약성을 내보였다.
‘PROTECT 시험’에서 전체 피험자들의 5% 이상에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 저혈압, 현훈, 고칼륨혈증 및 빈혈 등이 보고됐다.
간 손상 및 선천성 결손아 위험성으로 인해 ‘필스파리’는 FDA로부터 승인받은 위험성 평가‧완화 전략(REMS)이 적용된 가운데 복용이 이루어져야 한다.
한편 트래비어 테라퓨틱스 측은 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 함께 ‘필스파리’에 대한 유럽 의약품감독국(EMA)의 조건부 승인 여부를 학수고대하고 있다.
양사는 지난해 8월 ‘필스파리’의 허가신청서를 EMA에 제출한 바 있다.
이와 별도로 트래비어 테라퓨틱스 측은 국소 분절 가수체 경화증(FSGS) 환자들을 충원해 2년 계획으로 현재 진행 중인 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’의 주요한 결과가 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
그 결과에 따라 올해 하반기 중으로 FSGS 적응증에 대한 완전승인 신청서가 FDA에 제출될 수 있을 것으로 예상하고 있다.
뒤이어 올해 말까지 유럽에서 FSGS 적응증 추가를 위한 조건부 승인 신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측하고 있다.
‘필스파리’는 미국과 유럽에서 모두 면역글로불린A 신병증 및 FSGS 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.
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면역글로불린A 신병증 신약 허가신청 EU 접수
2022-08-23 11:56
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美 트래비어 테라퓨틱스 ‘필스파리’(스파센탄)..단백뇨 ↓
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.20 13:30
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 17일 공표했다.
성인 원발성 면역글로불린 신병증 환자들에게서 증상이 빠르게 진행되어 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 나타나는 단백뇨 위험성을 감소시켜 주는 약물로 ‘필스파리’를 사용할 수 있도록 FDA가 가속승인했다는 것.
‘필스파리’가 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는지 여부는 아직까지 명확하게 확립되지 않았다.
가속승인을 취득함에 따라 ‘필스파리’가 승인지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.
‘PROTECT 시험’은 ‘필스파리’가 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시키는지 유무를 입증하기 위해 설계된 시험례이다.
2개년 확증시험으로 설계된 이 시험의 주요한 결과는 오는 4/4분기 중으로 확보되어 ‘필스파리’가 완전승인을 취득하기 위한 근거자료로 참조될 수 있을 전망이다.
‘필스파리’는 엔도텔린-1과 안지오텐신 Ⅱ 등 면역글로불린A 신병증이 진행되는 2개 핵심적인 경로에 선택적으로 작용하도록 개발된 1일 1회 경구복용 요법제이다.
면역글로불린A 신병증 치료제로 허가받은 최초이자 유일한 면역억제제 이외의 치료제이기도 하다.
희귀 신장질환의 일종인 면역글로불린A 신병증은 사구체 질환으로 인해 신부전을 유발하는 증상의 하나로 알려져 있다.
미국 내 환자 수가 최대 15만명에 달하는 것으로 추정되는 가운데 이 중 30,000~50,000명 정도가 이번에 가속승인을 취득한 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행할 수 있을 것으로 사료되고 있다.
트래비어 테라퓨틱스 측은 ‘필스파리’가 2월 27일부터 시작되는 이달 마지막 주부터 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.
트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “이번에 ‘필스파리’가 가속승인을 취득한 것은 면역글로불린A 신병증 커뮤니티를 위해 전환적인(transformative) 치료제에 대한 접근성이 확보될 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “동종계열 최초의 면역억제제 이외의 치료대안으로 승인받은 ‘필스파리’가 궁극적으로는 면역글로불린A 신병증 치료를 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.
지금까지 면역글로불린A 신병증 환자들은 별달리 치료제를 선택할 수 있는 여지가 없었다고 덧붙이기도 했다.
‘PROTECT 시험’의 운영위원회 위원으로 관여한 오하이오주립대학 의과대학의 브랜드 로빈 박사(신장병학)는 “오늘 ‘필스파리’가 허가를 취득함에 따라 면역글로불린A 신병증 환자들을 위한 새로운 표준요법제의 자리가 예약됐다”면서 “지금까지 면역글로불린A 신병증을 진단받은 환자들 가운데 상당수가 원래 면역글로불린A 신병증 적응증을 허가받지 않았지만 전통적으로 표준요법제처럼 사용되어 왔던 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않았던 것이 현실”이라고 지적했다.
이 같은 치료제들의 예로 로빈 박사는 안지오텐신 수용체 차단제(ARBs), 안지오텐신 전환효소(ACE) 저해제 및 전신성 글루코코르티코이드 등을 열거했다.
이 때문에 다수의 환자들이 증상을 관리하는 데 어려움을 겪었고, 신부전으로 빠르게 진행될 수 밖에 없었던 것이 현실이라고 지적하기도 했다.
로빈 박사는 또 “이처럼 혁신적인 치료제가 허가를 취득한 것은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접대조 임상 3상 시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 성사됐다”며 “증상이 빠르게 진행될 위험성이 높은 데다 오랜 기간 동안 좋은 치료제를 학수고대해 왔던 다수의 환자들이 이제 보다 나은 미래에 대한 희망을 가질 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 현재 진행 중인 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 활성대조群과 비교했을 때 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 단백뇨가 임상적으로 유의미하고 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타난 시험결과를 근거로 가속승인을 결정한 것이다.
‘PROTECT 시험’은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접적 비교평가 개입시험례이다.
피험자 무작위 분류, 다기관, 이중맹검법, 활성대조群 시험으로 설계된 이 글로벌 임상시험은 18세 이상의 면역글로불린A 신병증 환자들로 최대 내약성 용량의 ACE 저해제 또는 ARB 차단제를 사용해 치료를 진행했음에도 불구, 단백뇨 증상이 지속된 404명의 피험자들을 대상으로 ‘필스파리’ 400mg 또는 항고혈압제 ‘아프로벨’(이르베사르탄) 300mg을 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.
지난 2021년 8월 트래비어 테라퓨틱스 측은 사전에 정한 일차적 분석일정에 따라 주요한 긍정적 중간결과를 공개한 바 있다.
이에 따르면 ‘필스파리’를 36주 동안 복용한 환자그룹의 경우 단백뇨가 평균적으로 볼 때 착수시점에 비해 49.8% 감소한 것으로 분석되어 이르베사르탄을 복용한 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
마찬가지로 FDA의 요구에 따라 허가받은 제품라벨 표기내용에 포함된 효능자료를 보면 281명의 환자들을 대상으로 사후 감수성 분석을 진행한 결과 ‘필스파리’를 복용한 그룹은 착수시점에 비해 단백뇨가 평균적으로 45% 감소해 이르베사르탄 대조그룹의 15%를 괄목할 만하게 웃돌았다.
두 시험에서 모두 ‘필스파리’를 복용한 환자그룹이 이르베사르탄 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 단백뇨가 개선되었다는 의미이다.
이에 따라 임상시험 규약을 근거로 ‘PROTECT 시험’에 충원된 환자들은 맹검법으로 110주에 걸쳐 사구체 기울기(eGFR slope)에 미친 ‘필스파리’의 효과를 평가받았다.
이 확증분석에서 도출될 결과는 오는 4/4분기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.
‘PROTECT 시험’을 중간평가한 결과를 보면 ‘필스파리’는 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 명확하게 규정된 안전성 프로필과 함께 양호한 내약성을 내보였다.
‘PROTECT 시험’에서 전체 피험자들의 5% 이상에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 저혈압, 현훈, 고칼륨혈증 및 빈혈 등이 보고됐다.
간 손상 및 선천성 결손아 위험성으로 인해 ‘필스파리’는 FDA로부터 승인받은 위험성 평가‧완화 전략(REMS)이 적용된 가운데 복용이 이루어져야 한다.
한편 트래비어 테라퓨틱스 측은 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 함께 ‘필스파리’에 대한 유럽 의약품감독국(EMA)의 조건부 승인 여부를 학수고대하고 있다.
양사는 지난해 8월 ‘필스파리’의 허가신청서를 EMA에 제출한 바 있다.
이와 별도로 트래비어 테라퓨틱스 측은 국소 분절 가수체 경화증(FSGS) 환자들을 충원해 2년 계획으로 현재 진행 중인 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’의 주요한 결과가 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
그 결과에 따라 올해 하반기 중으로 FSGS 적응증에 대한 완전승인 신청서가 FDA에 제출될 수 있을 것으로 예상하고 있다.
뒤이어 올해 말까지 유럽에서 FSGS 적응증 추가를 위한 조건부 승인 신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측하고 있다.
‘필스파리’는 미국과 유럽에서 모두 면역글로불린A 신병증 및 FSGS 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.
성인 원발성 면역글로불린 신병증 환자들에게서 증상이 빠르게 진행되어 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 나타나는 단백뇨 위험성을 감소시켜 주는 약물로 ‘필스파리’를 사용할 수 있도록 FDA가 가속승인했다는 것.
‘필스파리’가 면역글로불린A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는지 여부는 아직까지 명확하게 확립되지 않았다.
가속승인을 취득함에 따라 ‘필스파리’가 승인지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.
‘PROTECT 시험’은 ‘필스파리’가 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시키는지 유무를 입증하기 위해 설계된 시험례이다.
2개년 확증시험으로 설계된 이 시험의 주요한 결과는 오는 4/4분기 중으로 확보되어 ‘필스파리’가 완전승인을 취득하기 위한 근거자료로 참조될 수 있을 전망이다.
‘필스파리’는 엔도텔린-1과 안지오텐신 Ⅱ 등 면역글로불린A 신병증이 진행되는 2개 핵심적인 경로에 선택적으로 작용하도록 개발된 1일 1회 경구복용 요법제이다.
면역글로불린A 신병증 치료제로 허가받은 최초이자 유일한 면역억제제 이외의 치료제이기도 하다.
희귀 신장질환의 일종인 면역글로불린A 신병증은 사구체 질환으로 인해 신부전을 유발하는 증상의 하나로 알려져 있다.
미국 내 환자 수가 최대 15만명에 달하는 것으로 추정되는 가운데 이 중 30,000~50,000명 정도가 이번에 가속승인을 취득한 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행할 수 있을 것으로 사료되고 있다.
트래비어 테라퓨틱스 측은 ‘필스파리’가 2월 27일부터 시작되는 이달 마지막 주부터 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.
트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “이번에 ‘필스파리’가 가속승인을 취득한 것은 면역글로불린A 신병증 커뮤니티를 위해 전환적인(transformative) 치료제에 대한 접근성이 확보될 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “동종계열 최초의 면역억제제 이외의 치료대안으로 승인받은 ‘필스파리’가 궁극적으로는 면역글로불린A 신병증 치료를 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.
지금까지 면역글로불린A 신병증 환자들은 별달리 치료제를 선택할 수 있는 여지가 없었다고 덧붙이기도 했다.
‘PROTECT 시험’의 운영위원회 위원으로 관여한 오하이오주립대학 의과대학의 브랜드 로빈 박사(신장병학)는 “오늘 ‘필스파리’가 허가를 취득함에 따라 면역글로불린A 신병증 환자들을 위한 새로운 표준요법제의 자리가 예약됐다”면서 “지금까지 면역글로불린A 신병증을 진단받은 환자들 가운데 상당수가 원래 면역글로불린A 신병증 적응증을 허가받지 않았지만 전통적으로 표준요법제처럼 사용되어 왔던 치료제들에 충분한 반응을 나타내지 않았던 것이 현실”이라고 지적했다.
이 같은 치료제들의 예로 로빈 박사는 안지오텐신 수용체 차단제(ARBs), 안지오텐신 전환효소(ACE) 저해제 및 전신성 글루코코르티코이드 등을 열거했다.
이 때문에 다수의 환자들이 증상을 관리하는 데 어려움을 겪었고, 신부전으로 빠르게 진행될 수 밖에 없었던 것이 현실이라고 지적하기도 했다.
로빈 박사는 또 “이처럼 혁신적인 치료제가 허가를 취득한 것은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접대조 임상 3상 시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 성사됐다”며 “증상이 빠르게 진행될 위험성이 높은 데다 오랜 기간 동안 좋은 치료제를 학수고대해 왔던 다수의 환자들이 이제 보다 나은 미래에 대한 희망을 가질 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
FDA는 현재 진행 중인 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 활성대조群과 비교했을 때 ‘필스파리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 단백뇨가 임상적으로 유의미하고 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타난 시험결과를 근거로 가속승인을 결정한 것이다.
‘PROTECT 시험’은 면역글로불린A 신병증과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모의 직접적 비교평가 개입시험례이다.
피험자 무작위 분류, 다기관, 이중맹검법, 활성대조群 시험으로 설계된 이 글로벌 임상시험은 18세 이상의 면역글로불린A 신병증 환자들로 최대 내약성 용량의 ACE 저해제 또는 ARB 차단제를 사용해 치료를 진행했음에도 불구, 단백뇨 증상이 지속된 404명의 피험자들을 대상으로 ‘필스파리’ 400mg 또는 항고혈압제 ‘아프로벨’(이르베사르탄) 300mg을 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.
지난 2021년 8월 트래비어 테라퓨틱스 측은 사전에 정한 일차적 분석일정에 따라 주요한 긍정적 중간결과를 공개한 바 있다.
이에 따르면 ‘필스파리’를 36주 동안 복용한 환자그룹의 경우 단백뇨가 평균적으로 볼 때 착수시점에 비해 49.8% 감소한 것으로 분석되어 이르베사르탄을 복용한 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
마찬가지로 FDA의 요구에 따라 허가받은 제품라벨 표기내용에 포함된 효능자료를 보면 281명의 환자들을 대상으로 사후 감수성 분석을 진행한 결과 ‘필스파리’를 복용한 그룹은 착수시점에 비해 단백뇨가 평균적으로 45% 감소해 이르베사르탄 대조그룹의 15%를 괄목할 만하게 웃돌았다.
두 시험에서 모두 ‘필스파리’를 복용한 환자그룹이 이르베사르탄 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 단백뇨가 개선되었다는 의미이다.
이에 따라 임상시험 규약을 근거로 ‘PROTECT 시험’에 충원된 환자들은 맹검법으로 110주에 걸쳐 사구체 기울기(eGFR slope)에 미친 ‘필스파리’의 효과를 평가받았다.
이 확증분석에서 도출될 결과는 오는 4/4분기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.
‘PROTECT 시험’을 중간평가한 결과를 보면 ‘필스파리’는 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 명확하게 규정된 안전성 프로필과 함께 양호한 내약성을 내보였다.
‘PROTECT 시험’에서 전체 피험자들의 5% 이상에 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 저혈압, 현훈, 고칼륨혈증 및 빈혈 등이 보고됐다.
간 손상 및 선천성 결손아 위험성으로 인해 ‘필스파리’는 FDA로부터 승인받은 위험성 평가‧완화 전략(REMS)이 적용된 가운데 복용이 이루어져야 한다.
한편 트래비어 테라퓨틱스 측은 스위스 제약기업 CSL 피포르社(CSL Vifor)와 함께 ‘필스파리’에 대한 유럽 의약품감독국(EMA)의 조건부 승인 여부를 학수고대하고 있다.
양사는 지난해 8월 ‘필스파리’의 허가신청서를 EMA에 제출한 바 있다.
이와 별도로 트래비어 테라퓨틱스 측은 국소 분절 가수체 경화증(FSGS) 환자들을 충원해 2년 계획으로 현재 진행 중인 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’의 주요한 결과가 2/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
그 결과에 따라 올해 하반기 중으로 FSGS 적응증에 대한 완전승인 신청서가 FDA에 제출될 수 있을 것으로 예상하고 있다.
뒤이어 올해 말까지 유럽에서 FSGS 적응증 추가를 위한 조건부 승인 신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측하고 있다.
‘필스파리’는 미국과 유럽에서 모두 면역글로불린A 신병증 및 FSGS 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.
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