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희귀질환 APDS 신약 EU서 ‘표준심사’로 변경
和 파밍 레니올리십..하반기 CHMP 의견제시 전망
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.20 11:36
네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 파밍 그룹(Pharming Group N.V.)은 레니올리십(leniolisib)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘신속심사’ 대상에서 ‘표준심사’ 대상으로 지위를 변경했다고 16일 공표했다.
레니올리십은 희귀 원발성 면역결핍증의 일종인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)을 나타내는 12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 위한 치료제로 지난해 10월말 CHMP의 심사가 개시되었던 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제의 일종이다.
파밍 그룹은 최초 허가신청서에 동봉되었던 중간분석 결과 이후 현재 진행 중인 장기 연장시험에서 수집된 최신(updated) 자료를 포함한 질의목록을 EMA로부터 통보받았다.
이에 대해 제출할 답변자료 일정을 근거로 파밍 그룹은 CHMP가 올해 하반기 중으로 레니올리십의 승인 신청 건에 대한 의견을 제시할 수 있을 것으로 전망했다.
파밍 그룹의 시멘 더 프리스 대표는 “허가심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀한 협력을 지속하고 있다”면서 “이를 통해 유럽경제지역(EEA)에서 레니올리십이 허가를 취득할 수 있도록 변함없는 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
그는 뒤이어 “미국의 경우 FDA의 ‘신속심사’ 절차가 차질없이 진전되고 있는 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망”이라며 “우리는 세계 각국에서 레니올리십이 허가를 취득하고 APDS 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
EMA는 지난해 8월 레니올리십의 가속승인 신청 건을 접수했으며, 같은 해 10월 CHMP가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.
레니올리십츼 허가신청서는 지난해 2월 2일 긍정적인 임상 2/3상 시험 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 레니올리십을 사용해 치료를 진행한 APDS 환자그룹은 림프절의 크기가 감소했을 뿐 아니라 순수(naive) B세포의 비율이 증가해 일차적인 시험목표가 충족됐다.
또한 시험에서 확보된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
최초 허가신청서에는 이와 함께 APDS 환자들을 대상으로 레니올리십을 사용해 치료한 1건의 장기, 개방표지 연장시험 자료가 동봉됐다.
APDS는 100만명당 1~2명 정도의 비율로 나타나는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종이다.
백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에서 변이가 나타남에 따라 발병하게 된다.
이들 두 유전자에 변이가 나타나면 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ)의 작용경로에 활동항진(hyperactivity)이 수반되면서 면역세포들이 성숙화되지 못해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 수반된다.
레니올리십은 희귀 원발성 면역결핍증의 일종인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)을 나타내는 12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 위한 치료제로 지난해 10월말 CHMP의 심사가 개시되었던 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제의 일종이다.
파밍 그룹은 최초 허가신청서에 동봉되었던 중간분석 결과 이후 현재 진행 중인 장기 연장시험에서 수집된 최신(updated) 자료를 포함한 질의목록을 EMA로부터 통보받았다.
이에 대해 제출할 답변자료 일정을 근거로 파밍 그룹은 CHMP가 올해 하반기 중으로 레니올리십의 승인 신청 건에 대한 의견을 제시할 수 있을 것으로 전망했다.
파밍 그룹의 시멘 더 프리스 대표는 “허가심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀한 협력을 지속하고 있다”면서 “이를 통해 유럽경제지역(EEA)에서 레니올리십이 허가를 취득할 수 있도록 변함없는 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
그는 뒤이어 “미국의 경우 FDA의 ‘신속심사’ 절차가 차질없이 진전되고 있는 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망”이라며 “우리는 세계 각국에서 레니올리십이 허가를 취득하고 APDS 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
EMA는 지난해 8월 레니올리십의 가속승인 신청 건을 접수했으며, 같은 해 10월 CHMP가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.
레니올리십츼 허가신청서는 지난해 2월 2일 긍정적인 임상 2/3상 시험 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 레니올리십을 사용해 치료를 진행한 APDS 환자그룹은 림프절의 크기가 감소했을 뿐 아니라 순수(naive) B세포의 비율이 증가해 일차적인 시험목표가 충족됐다.
또한 시험에서 확보된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
최초 허가신청서에는 이와 함께 APDS 환자들을 대상으로 레니올리십을 사용해 치료한 1건의 장기, 개방표지 연장시험 자료가 동봉됐다.
APDS는 100만명당 1~2명 정도의 비율로 나타나는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종이다.
백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에서 변이가 나타남에 따라 발병하게 된다.
이들 두 유전자에 변이가 나타나면 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ)의 작용경로에 활동항진(hyperactivity)이 수반되면서 면역세포들이 성숙화되지 못해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 수반된다.
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희귀질환 APDS 치료제 EU서 허가심사 스타트
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희귀질환 APDS 신약 EU서 ‘표준심사’로 변경
和 파밍 레니올리십..하반기 CHMP 의견제시 전망
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.20 11:36
네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 파밍 그룹(Pharming Group N.V.)은 레니올리십(leniolisib)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘신속심사’ 대상에서 ‘표준심사’ 대상으로 지위를 변경했다고 16일 공표했다.
레니올리십은 희귀 원발성 면역결핍증의 일종인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)을 나타내는 12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 위한 치료제로 지난해 10월말 CHMP의 심사가 개시되었던 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제의 일종이다.
파밍 그룹은 최초 허가신청서에 동봉되었던 중간분석 결과 이후 현재 진행 중인 장기 연장시험에서 수집된 최신(updated) 자료를 포함한 질의목록을 EMA로부터 통보받았다.
이에 대해 제출할 답변자료 일정을 근거로 파밍 그룹은 CHMP가 올해 하반기 중으로 레니올리십의 승인 신청 건에 대한 의견을 제시할 수 있을 것으로 전망했다.
파밍 그룹의 시멘 더 프리스 대표는 “허가심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀한 협력을 지속하고 있다”면서 “이를 통해 유럽경제지역(EEA)에서 레니올리십이 허가를 취득할 수 있도록 변함없는 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
그는 뒤이어 “미국의 경우 FDA의 ‘신속심사’ 절차가 차질없이 진전되고 있는 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망”이라며 “우리는 세계 각국에서 레니올리십이 허가를 취득하고 APDS 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
EMA는 지난해 8월 레니올리십의 가속승인 신청 건을 접수했으며, 같은 해 10월 CHMP가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.
레니올리십츼 허가신청서는 지난해 2월 2일 긍정적인 임상 2/3상 시험 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 레니올리십을 사용해 치료를 진행한 APDS 환자그룹은 림프절의 크기가 감소했을 뿐 아니라 순수(naive) B세포의 비율이 증가해 일차적인 시험목표가 충족됐다.
또한 시험에서 확보된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
최초 허가신청서에는 이와 함께 APDS 환자들을 대상으로 레니올리십을 사용해 치료한 1건의 장기, 개방표지 연장시험 자료가 동봉됐다.
APDS는 100만명당 1~2명 정도의 비율로 나타나는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종이다.
백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에서 변이가 나타남에 따라 발병하게 된다.
이들 두 유전자에 변이가 나타나면 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ)의 작용경로에 활동항진(hyperactivity)이 수반되면서 면역세포들이 성숙화되지 못해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 수반된다.
레니올리십은 희귀 원발성 면역결핍증의 일종인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)을 나타내는 12세 이상의 청소년‧성인 환자들을 위한 치료제로 지난해 10월말 CHMP의 심사가 개시되었던 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제의 일종이다.
파밍 그룹은 최초 허가신청서에 동봉되었던 중간분석 결과 이후 현재 진행 중인 장기 연장시험에서 수집된 최신(updated) 자료를 포함한 질의목록을 EMA로부터 통보받았다.
이에 대해 제출할 답변자료 일정을 근거로 파밍 그룹은 CHMP가 올해 하반기 중으로 레니올리십의 승인 신청 건에 대한 의견을 제시할 수 있을 것으로 전망했다.
파밍 그룹의 시멘 더 프리스 대표는 “허가심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀한 협력을 지속하고 있다”면서 “이를 통해 유럽경제지역(EEA)에서 레니올리십이 허가를 취득할 수 있도록 변함없는 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.
그는 뒤이어 “미국의 경우 FDA의 ‘신속심사’ 절차가 차질없이 진전되고 있는 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망”이라며 “우리는 세계 각국에서 레니올리십이 허가를 취득하고 APDS 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
EMA는 지난해 8월 레니올리십의 가속승인 신청 건을 접수했으며, 같은 해 10월 CHMP가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.
레니올리십츼 허가신청서는 지난해 2월 2일 긍정적인 임상 2/3상 시험 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 레니올리십을 사용해 치료를 진행한 APDS 환자그룹은 림프절의 크기가 감소했을 뿐 아니라 순수(naive) B세포의 비율이 증가해 일차적인 시험목표가 충족됐다.
또한 시험에서 확보된 안전성 자료를 보면 레니올리십은 양호한 내약성을 내보였다.
최초 허가신청서에는 이와 함께 APDS 환자들을 대상으로 레니올리십을 사용해 치료한 1건의 장기, 개방표지 연장시험 자료가 동봉됐다.
APDS는 100만명당 1~2명 정도의 비율로 나타나는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종이다.
백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에서 변이가 나타남에 따라 발병하게 된다.
이들 두 유전자에 변이가 나타나면 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ)의 작용경로에 활동항진(hyperactivity)이 수반되면서 면역세포들이 성숙화되지 못해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등이 수반된다.
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