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伊 키에지 희귀질환 효소 대체요법제 FDA 허가
리소좀 축적장애 일종 알파-만노사이드 축적증 치료제
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.20 09:52
이탈리아 키에지 그룹 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 중추신경계 이외의 부위에 나타난 소아 및 성인 알파-만노사이드 축적증 치료제 ‘람제드’(Lamzede: 벨마나제 α-tycv)가 FDA의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.
알파-만노사이드 축적증은 알파-만노시다제 효소의 결핍으로 인해 나타나는 초희귀, 진행성 리소좀 축적장애의 일종으로 알려져 있다.
키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “오늘 FDA가 ‘람제드’의 발매를 승인한 것이 알파-만노사이드 축적증 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과물의 하나라 할 수 있다”면서 “미국에서 알파-만노사이드 축적증 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 효소 대체요법제가 바로 ‘람제드’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
‘람제드’는 수 년에 걸친 임상개발 뿐 아니라 전체 임직원, 임상의사, 환자 및 환자가족들의 헌신 덕분에 이번에 허가관문을 통과할 수 있었던 것이라고 언급하기도 했다.
키에지 대표는 또 “알파-만노사이드 축적증이 소아기부터 성인기까지 진행되면서 청력, 언어 및 이동성 손상을 포함해 다양한 증상들을 나타낸다”며 “하지만 인식되지 못하거나, 진단을 받지 못하거나, 치료를 받지 못하는 사례가 적지 않은 형편”이라며 문제점을 지적했다.
외부에서 알파-만노시다제 효소를 공급해 주도록 개발된 약물인 ‘람제드’가 미국에서 치료대안을 학수고대해 왔던 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.
알파-만노사이드 축적증은 세계 각국에서 약 50만명당 1명에서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 알려져 있다.
알파-만노사이드 축적증 환자들은 체내의 세포들이 일부 복합당을 적절하게 분해시키지 못하게 된다.
이로 인해 당이 체내에 축적되면 체내의 장기(臟器)와 기관 다수에 영향을 미칠 수 있다.
알파-만노사이드 축적증으로 인한 영향은 개인에 따라 상당히 다양하게 나타나는 데다 시간이 흐름에 따라 진행된다는 것이 전문가들의 설명이다.
증상들은 환자들이 나이가 들수록 변화할 수 있는데, 재발성 흉부‧귀 감염증, 청력상실, 독특한 안면 특징(예: 대두증, 돌출 이마, 볼록한 턱 등), 근육약화, 골격계 및 관절 이상, 시각 이상 및 인지기능 이상 등이 수반될 수 있다.
‘람제드’는 알파-만노시다제를 공급하거나 보충해 주는 재조합 휴먼 알파-만노시다제이다.
알파-만노시다제는 만노스를 풍부하게 포함하고 있는 올리고당의 분해에 관여해 체내의 다양한 조직들에 축적되지 않도록 하는 효소이다.
‘람제드’를 사용해 치료를 진행했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 아나필락시스를 포함한 과민반응이 눈에 띄었다.
한편 ‘람제드’는 앞서 지난 2018년 4월 중추신경계 이외의 부위에 나타난 경도에서 중등도에 이르는 알파-만노사이드 축적증 치료제로 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 바 있다.
알파-만노사이드 축적증은 알파-만노시다제 효소의 결핍으로 인해 나타나는 초희귀, 진행성 리소좀 축적장애의 일종으로 알려져 있다.
키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “오늘 FDA가 ‘람제드’의 발매를 승인한 것이 알파-만노사이드 축적증 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과물의 하나라 할 수 있다”면서 “미국에서 알파-만노사이드 축적증 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 효소 대체요법제가 바로 ‘람제드’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
‘람제드’는 수 년에 걸친 임상개발 뿐 아니라 전체 임직원, 임상의사, 환자 및 환자가족들의 헌신 덕분에 이번에 허가관문을 통과할 수 있었던 것이라고 언급하기도 했다.
키에지 대표는 또 “알파-만노사이드 축적증이 소아기부터 성인기까지 진행되면서 청력, 언어 및 이동성 손상을 포함해 다양한 증상들을 나타낸다”며 “하지만 인식되지 못하거나, 진단을 받지 못하거나, 치료를 받지 못하는 사례가 적지 않은 형편”이라며 문제점을 지적했다.
외부에서 알파-만노시다제 효소를 공급해 주도록 개발된 약물인 ‘람제드’가 미국에서 치료대안을 학수고대해 왔던 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.
알파-만노사이드 축적증은 세계 각국에서 약 50만명당 1명에서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 알려져 있다.
알파-만노사이드 축적증 환자들은 체내의 세포들이 일부 복합당을 적절하게 분해시키지 못하게 된다.
이로 인해 당이 체내에 축적되면 체내의 장기(臟器)와 기관 다수에 영향을 미칠 수 있다.
알파-만노사이드 축적증으로 인한 영향은 개인에 따라 상당히 다양하게 나타나는 데다 시간이 흐름에 따라 진행된다는 것이 전문가들의 설명이다.
증상들은 환자들이 나이가 들수록 변화할 수 있는데, 재발성 흉부‧귀 감염증, 청력상실, 독특한 안면 특징(예: 대두증, 돌출 이마, 볼록한 턱 등), 근육약화, 골격계 및 관절 이상, 시각 이상 및 인지기능 이상 등이 수반될 수 있다.
‘람제드’는 알파-만노시다제를 공급하거나 보충해 주는 재조합 휴먼 알파-만노시다제이다.
알파-만노시다제는 만노스를 풍부하게 포함하고 있는 올리고당의 분해에 관여해 체내의 다양한 조직들에 축적되지 않도록 하는 효소이다.
‘람제드’를 사용해 치료를 진행했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 아나필락시스를 포함한 과민반응이 눈에 띄었다.
한편 ‘람제드’는 앞서 지난 2018년 4월 중추신경계 이외의 부위에 나타난 경도에서 중등도에 이르는 알파-만노사이드 축적증 치료제로 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 바 있다.
[관련기사]
희귀질환 만노사이트 축적증 치료제 EU 허가
2018-04-09 13:33
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伊 키에지 희귀질환 효소 대체요법제 FDA 허가
리소좀 축적장애 일종 알파-만노사이드 축적증 치료제
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.20 09:52
이탈리아 키에지 그룹 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 중추신경계 이외의 부위에 나타난 소아 및 성인 알파-만노사이드 축적증 치료제 ‘람제드’(Lamzede: 벨마나제 α-tycv)가 FDA의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.
알파-만노사이드 축적증은 알파-만노시다제 효소의 결핍으로 인해 나타나는 초희귀, 진행성 리소좀 축적장애의 일종으로 알려져 있다.
키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “오늘 FDA가 ‘람제드’의 발매를 승인한 것이 알파-만노사이드 축적증 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과물의 하나라 할 수 있다”면서 “미국에서 알파-만노사이드 축적증 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 효소 대체요법제가 바로 ‘람제드’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
‘람제드’는 수 년에 걸친 임상개발 뿐 아니라 전체 임직원, 임상의사, 환자 및 환자가족들의 헌신 덕분에 이번에 허가관문을 통과할 수 있었던 것이라고 언급하기도 했다.
키에지 대표는 또 “알파-만노사이드 축적증이 소아기부터 성인기까지 진행되면서 청력, 언어 및 이동성 손상을 포함해 다양한 증상들을 나타낸다”며 “하지만 인식되지 못하거나, 진단을 받지 못하거나, 치료를 받지 못하는 사례가 적지 않은 형편”이라며 문제점을 지적했다.
외부에서 알파-만노시다제 효소를 공급해 주도록 개발된 약물인 ‘람제드’가 미국에서 치료대안을 학수고대해 왔던 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.
알파-만노사이드 축적증은 세계 각국에서 약 50만명당 1명에서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 알려져 있다.
알파-만노사이드 축적증 환자들은 체내의 세포들이 일부 복합당을 적절하게 분해시키지 못하게 된다.
이로 인해 당이 체내에 축적되면 체내의 장기(臟器)와 기관 다수에 영향을 미칠 수 있다.
알파-만노사이드 축적증으로 인한 영향은 개인에 따라 상당히 다양하게 나타나는 데다 시간이 흐름에 따라 진행된다는 것이 전문가들의 설명이다.
증상들은 환자들이 나이가 들수록 변화할 수 있는데, 재발성 흉부‧귀 감염증, 청력상실, 독특한 안면 특징(예: 대두증, 돌출 이마, 볼록한 턱 등), 근육약화, 골격계 및 관절 이상, 시각 이상 및 인지기능 이상 등이 수반될 수 있다.
‘람제드’는 알파-만노시다제를 공급하거나 보충해 주는 재조합 휴먼 알파-만노시다제이다.
알파-만노시다제는 만노스를 풍부하게 포함하고 있는 올리고당의 분해에 관여해 체내의 다양한 조직들에 축적되지 않도록 하는 효소이다.
‘람제드’를 사용해 치료를 진행했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 아나필락시스를 포함한 과민반응이 눈에 띄었다.
한편 ‘람제드’는 앞서 지난 2018년 4월 중추신경계 이외의 부위에 나타난 경도에서 중등도에 이르는 알파-만노사이드 축적증 치료제로 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 바 있다.
알파-만노사이드 축적증은 알파-만노시다제 효소의 결핍으로 인해 나타나는 초희귀, 진행성 리소좀 축적장애의 일종으로 알려져 있다.
키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “오늘 FDA가 ‘람제드’의 발매를 승인한 것이 알파-만노사이드 축적증 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과물의 하나라 할 수 있다”면서 “미국에서 알파-만노사이드 축적증 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 효소 대체요법제가 바로 ‘람제드’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
‘람제드’는 수 년에 걸친 임상개발 뿐 아니라 전체 임직원, 임상의사, 환자 및 환자가족들의 헌신 덕분에 이번에 허가관문을 통과할 수 있었던 것이라고 언급하기도 했다.
키에지 대표는 또 “알파-만노사이드 축적증이 소아기부터 성인기까지 진행되면서 청력, 언어 및 이동성 손상을 포함해 다양한 증상들을 나타낸다”며 “하지만 인식되지 못하거나, 진단을 받지 못하거나, 치료를 받지 못하는 사례가 적지 않은 형편”이라며 문제점을 지적했다.
외부에서 알파-만노시다제 효소를 공급해 주도록 개발된 약물인 ‘람제드’가 미국에서 치료대안을 학수고대해 왔던 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.
알파-만노사이드 축적증은 세계 각국에서 약 50만명당 1명에서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 알려져 있다.
알파-만노사이드 축적증 환자들은 체내의 세포들이 일부 복합당을 적절하게 분해시키지 못하게 된다.
이로 인해 당이 체내에 축적되면 체내의 장기(臟器)와 기관 다수에 영향을 미칠 수 있다.
알파-만노사이드 축적증으로 인한 영향은 개인에 따라 상당히 다양하게 나타나는 데다 시간이 흐름에 따라 진행된다는 것이 전문가들의 설명이다.
증상들은 환자들이 나이가 들수록 변화할 수 있는데, 재발성 흉부‧귀 감염증, 청력상실, 독특한 안면 특징(예: 대두증, 돌출 이마, 볼록한 턱 등), 근육약화, 골격계 및 관절 이상, 시각 이상 및 인지기능 이상 등이 수반될 수 있다.
‘람제드’는 알파-만노시다제를 공급하거나 보충해 주는 재조합 휴먼 알파-만노시다제이다.
알파-만노시다제는 만노스를 풍부하게 포함하고 있는 올리고당의 분해에 관여해 체내의 다양한 조직들에 축적되지 않도록 하는 효소이다.
‘람제드’를 사용해 치료를 진행했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 아나필락시스를 포함한 과민반응이 눈에 띄었다.
한편 ‘람제드’는 앞서 지난 2018년 4월 중추신경계 이외의 부위에 나타난 경도에서 중등도에 이르는 알파-만노사이드 축적증 치료제로 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 바 있다.
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