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안면 견갑상완근 이영양증 치료제 ‘희귀의약품’
美 애비디티 바이오 FSHD 치료제 ‘AOC 1020’
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.17 09:33
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)는 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs)라 불리는 새로운 계열의 RNA 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업이다.
애비디티 바이오사이언스社가 자사의 안면 견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 공표해 기대치를 높이게 하고 있다.
현재까지 이처럼 파괴적인 쇠약성 근이영양증 장애에 대응하는 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재하기 때문.
FSHD는 중증의 희귀, 유전성 근육약화 증상의 일종으로 평생토록 근육기능의 상실이 진행되고 심한 통증, 피로 및 장애를 수반하는 것으로 알려져 있다.
‘AOC 1020’은 ‘이중 호메오박스 4’(double homeobox 4) 또는 ‘DUX4’라 불리는 유전자의 비정상적인 발현으로 인해 유발되는 FSHD의 기저원인을 치료하도록 개발된 기대주이다.
‘DUX4’ 단백질이 이상발현되면 근육세포 내부에서 유전자 발현에 변화가 수반되면서 평생토록 근육기능이 진행적으로 상실되는 FSHD의 전형적인 증상이 나타나게 된다.
‘AOC 1020’은 성인 FSHD 환자들을 대상으로 한 임상 1/2상 ‘FORTITUDE 시험’을 통해 효과를 평가받고 있다.
또한 ‘AOC 1020’은 애비디티 바이오사이언스 측이 임상단계의 개발을 진행 중인 두 번째 근육 표적 짧은 간섭(siRNA) 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체이다.
애비디티 바이오사이언스 측은 ‘AOC 1020’에 앞서 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 ‘AOC 1001’의 개발에 착수한 바 있다.
‘AOC 1020’과 관련, 애비디티 바이오사이언스 측은 ‘FORTITUDE 시험’에 충원된 피험자들의 절반 정도를 대상으로 진행한 예비적 평가를 통해 확보된 자료를 오는 2024년 상반기 중으로 공개할 수 있도록 할 예정이다.
애비디티 바이오사이언스社의 스티브 휴즈 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘AOC 1020’을 ‘희귀의약품’으로 지정하면서 FSHD 환자들을 위한 효과적인 치료대안 개발의 중요성에 힘을 실어준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.
그는 뒤이어 “증상을 유발하는 ‘DUX4’ 유전자를 직접적인 표적으로 작용해 FSHD의 기저 생물학적 발병원인을 치료하도록 한다는 목표에 따라 설계된 약물이 바로 ‘AOC 1020’이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘AOC 1020’의 개발을 진행해 하루빨리 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급이 착수될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다.
FDA 희귀의약품관리국은 미국 내 환자 수가 20만명을 하회하는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적인 수준에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.
‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 독점발매권, FDA 허가신청료의 면제, 임상시험 세액공제 등 다양한 혜택을 제공받게 된다.
안면 견갑상완근 이영양증은 진행성‧불균형성 골격근 상실로 인해 안면, 어깨, 팔 및 몸통 등의 근육이 약화되고, 이로 인해 하부의 근육약화가 진행되는 특징을 나타낸다.
FSHD는 상염색체 우성 유전성 질환의 일종이기도 하다.
치료제가 부재한 까닭에 FSHD 환자들은 상당수가 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
애비디티 바이오사이언스社가 자사의 안면 견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 공표해 기대치를 높이게 하고 있다.
현재까지 이처럼 파괴적인 쇠약성 근이영양증 장애에 대응하는 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재하기 때문.
FSHD는 중증의 희귀, 유전성 근육약화 증상의 일종으로 평생토록 근육기능의 상실이 진행되고 심한 통증, 피로 및 장애를 수반하는 것으로 알려져 있다.
‘AOC 1020’은 ‘이중 호메오박스 4’(double homeobox 4) 또는 ‘DUX4’라 불리는 유전자의 비정상적인 발현으로 인해 유발되는 FSHD의 기저원인을 치료하도록 개발된 기대주이다.
‘DUX4’ 단백질이 이상발현되면 근육세포 내부에서 유전자 발현에 변화가 수반되면서 평생토록 근육기능이 진행적으로 상실되는 FSHD의 전형적인 증상이 나타나게 된다.
‘AOC 1020’은 성인 FSHD 환자들을 대상으로 한 임상 1/2상 ‘FORTITUDE 시험’을 통해 효과를 평가받고 있다.
또한 ‘AOC 1020’은 애비디티 바이오사이언스 측이 임상단계의 개발을 진행 중인 두 번째 근육 표적 짧은 간섭(siRNA) 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체이다.
애비디티 바이오사이언스 측은 ‘AOC 1020’에 앞서 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 ‘AOC 1001’의 개발에 착수한 바 있다.
‘AOC 1020’과 관련, 애비디티 바이오사이언스 측은 ‘FORTITUDE 시험’에 충원된 피험자들의 절반 정도를 대상으로 진행한 예비적 평가를 통해 확보된 자료를 오는 2024년 상반기 중으로 공개할 수 있도록 할 예정이다.
애비디티 바이오사이언스社의 스티브 휴즈 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘AOC 1020’을 ‘희귀의약품’으로 지정하면서 FSHD 환자들을 위한 효과적인 치료대안 개발의 중요성에 힘을 실어준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.
그는 뒤이어 “증상을 유발하는 ‘DUX4’ 유전자를 직접적인 표적으로 작용해 FSHD의 기저 생물학적 발병원인을 치료하도록 한다는 목표에 따라 설계된 약물이 바로 ‘AOC 1020’이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘AOC 1020’의 개발을 진행해 하루빨리 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급이 착수될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다.
FDA 희귀의약품관리국은 미국 내 환자 수가 20만명을 하회하는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적인 수준에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.
‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 독점발매권, FDA 허가신청료의 면제, 임상시험 세액공제 등 다양한 혜택을 제공받게 된다.
안면 견갑상완근 이영양증은 진행성‧불균형성 골격근 상실로 인해 안면, 어깨, 팔 및 몸통 등의 근육이 약화되고, 이로 인해 하부의 근육약화가 진행되는 특징을 나타낸다.
FSHD는 상염색체 우성 유전성 질환의 일종이기도 하다.
치료제가 부재한 까닭에 FSHD 환자들은 상당수가 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
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근긴장성 이영양증 치료제 FDA 임상 부분보류
2022-09-28 10:31
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안면 견갑상완근 이영양증 치료제 ‘희귀의약품’
美 애비디티 바이오 FSHD 치료제 ‘AOC 1020’
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.17 09:33
미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)는 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs)라 불리는 새로운 계열의 RNA 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업이다.
애비디티 바이오사이언스社가 자사의 안면 견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 공표해 기대치를 높이게 하고 있다.
현재까지 이처럼 파괴적인 쇠약성 근이영양증 장애에 대응하는 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재하기 때문.
FSHD는 중증의 희귀, 유전성 근육약화 증상의 일종으로 평생토록 근육기능의 상실이 진행되고 심한 통증, 피로 및 장애를 수반하는 것으로 알려져 있다.
‘AOC 1020’은 ‘이중 호메오박스 4’(double homeobox 4) 또는 ‘DUX4’라 불리는 유전자의 비정상적인 발현으로 인해 유발되는 FSHD의 기저원인을 치료하도록 개발된 기대주이다.
‘DUX4’ 단백질이 이상발현되면 근육세포 내부에서 유전자 발현에 변화가 수반되면서 평생토록 근육기능이 진행적으로 상실되는 FSHD의 전형적인 증상이 나타나게 된다.
‘AOC 1020’은 성인 FSHD 환자들을 대상으로 한 임상 1/2상 ‘FORTITUDE 시험’을 통해 효과를 평가받고 있다.
또한 ‘AOC 1020’은 애비디티 바이오사이언스 측이 임상단계의 개발을 진행 중인 두 번째 근육 표적 짧은 간섭(siRNA) 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체이다.
애비디티 바이오사이언스 측은 ‘AOC 1020’에 앞서 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 ‘AOC 1001’의 개발에 착수한 바 있다.
‘AOC 1020’과 관련, 애비디티 바이오사이언스 측은 ‘FORTITUDE 시험’에 충원된 피험자들의 절반 정도를 대상으로 진행한 예비적 평가를 통해 확보된 자료를 오는 2024년 상반기 중으로 공개할 수 있도록 할 예정이다.
애비디티 바이오사이언스社의 스티브 휴즈 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘AOC 1020’을 ‘희귀의약품’으로 지정하면서 FSHD 환자들을 위한 효과적인 치료대안 개발의 중요성에 힘을 실어준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.
그는 뒤이어 “증상을 유발하는 ‘DUX4’ 유전자를 직접적인 표적으로 작용해 FSHD의 기저 생물학적 발병원인을 치료하도록 한다는 목표에 따라 설계된 약물이 바로 ‘AOC 1020’이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘AOC 1020’의 개발을 진행해 하루빨리 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급이 착수될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다.
FDA 희귀의약품관리국은 미국 내 환자 수가 20만명을 하회하는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적인 수준에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.
‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 독점발매권, FDA 허가신청료의 면제, 임상시험 세액공제 등 다양한 혜택을 제공받게 된다.
안면 견갑상완근 이영양증은 진행성‧불균형성 골격근 상실로 인해 안면, 어깨, 팔 및 몸통 등의 근육이 약화되고, 이로 인해 하부의 근육약화가 진행되는 특징을 나타낸다.
FSHD는 상염색체 우성 유전성 질환의 일종이기도 하다.
치료제가 부재한 까닭에 FSHD 환자들은 상당수가 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
애비디티 바이오사이언스社가 자사의 안면 견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 공표해 기대치를 높이게 하고 있다.
현재까지 이처럼 파괴적인 쇠약성 근이영양증 장애에 대응하는 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재하기 때문.
FSHD는 중증의 희귀, 유전성 근육약화 증상의 일종으로 평생토록 근육기능의 상실이 진행되고 심한 통증, 피로 및 장애를 수반하는 것으로 알려져 있다.
‘AOC 1020’은 ‘이중 호메오박스 4’(double homeobox 4) 또는 ‘DUX4’라 불리는 유전자의 비정상적인 발현으로 인해 유발되는 FSHD의 기저원인을 치료하도록 개발된 기대주이다.
‘DUX4’ 단백질이 이상발현되면 근육세포 내부에서 유전자 발현에 변화가 수반되면서 평생토록 근육기능이 진행적으로 상실되는 FSHD의 전형적인 증상이 나타나게 된다.
‘AOC 1020’은 성인 FSHD 환자들을 대상으로 한 임상 1/2상 ‘FORTITUDE 시험’을 통해 효과를 평가받고 있다.
또한 ‘AOC 1020’은 애비디티 바이오사이언스 측이 임상단계의 개발을 진행 중인 두 번째 근육 표적 짧은 간섭(siRNA) 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체이다.
애비디티 바이오사이언스 측은 ‘AOC 1020’에 앞서 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 ‘AOC 1001’의 개발에 착수한 바 있다.
‘AOC 1020’과 관련, 애비디티 바이오사이언스 측은 ‘FORTITUDE 시험’에 충원된 피험자들의 절반 정도를 대상으로 진행한 예비적 평가를 통해 확보된 자료를 오는 2024년 상반기 중으로 공개할 수 있도록 할 예정이다.
애비디티 바이오사이언스社의 스티브 휴즈 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘AOC 1020’을 ‘희귀의약품’으로 지정하면서 FSHD 환자들을 위한 효과적인 치료대안 개발의 중요성에 힘을 실어준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.
그는 뒤이어 “증상을 유발하는 ‘DUX4’ 유전자를 직접적인 표적으로 작용해 FSHD의 기저 생물학적 발병원인을 치료하도록 한다는 목표에 따라 설계된 약물이 바로 ‘AOC 1020’이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘AOC 1020’의 개발을 진행해 하루빨리 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급이 착수될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다.
FDA 희귀의약품관리국은 미국 내 환자 수가 20만명을 하회하는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 약물들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적인 수준에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.
‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 독점발매권, FDA 허가신청료의 면제, 임상시험 세액공제 등 다양한 혜택을 제공받게 된다.
안면 견갑상완근 이영양증은 진행성‧불균형성 골격근 상실로 인해 안면, 어깨, 팔 및 몸통 등의 근육이 약화되고, 이로 인해 하부의 근육약화가 진행되는 특징을 나타낸다.
FSHD는 상염색체 우성 유전성 질환의 일종이기도 하다.
치료제가 부재한 까닭에 FSHD 환자들은 상당수가 휠체어에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
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