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녹십자 제휴 美 제약사 적응증 추가 FDA 신청
간질환 치료제 ‘리브말리’ PFIC 환자에도 사용을..
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.16 11:36
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 본사를 둔 희귀 간질환 치료제 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃)의 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했다고 14일 공표해 관심을 모으고 있다.
생후 2개월 이상의 진행성 가족성 간내(肝內) 담즙정체(또는 담즙울혈), 즉 PFIC 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 치료하는 데도 ‘리브말리’ 경구용 액제를 사용할 수 있도록 허가를 신청했다는 것.
진행성 가족성 간내 담즙정체 환자 수는 미국과 유럽 각국에서 신생아 50,000~10만명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
‘리브말리’는 지난 2021년 9월 1세 이상의 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
특히 ‘리브말리’는 GC녹십자가 같은 해 7월 미럼 파마슈티컬스社와 개발‧발매를 위한 독점 라이센스 계약을 체결해 낯익은 치료제이기도 하다.
‘리브말리’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘MARCH PFIC 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.
‘MARCH PFIC 시험’은 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 및 상세불명 변이 등 6가지 아유형 전체를 포함한 93명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 PFIC 관련 최대 규모의 피험자 무작위 분류 시험례이다.
이 시험에서 ‘리브말리’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 소양증, 혈중 담즙산, 빌리루빈 및 체중 Z-점수로 평가한 성장속도 등이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다.
적응증 추가 신청서에는 이와 함께 PFIC2 환자들을 충원해 이루어진 임상 2상 ‘INDIGO 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.
‘INDIGO 시험’은 '리브말리‘를 사용해 5년 이상 치료를 진행한 후에 담즙산 반응을 나타낸 전체 환자들의 무이식(transplant-free) 생존기간을 평가한 시험례이다.
현재 ‘리브말리’는 미국과 이스라엘에서 1세 이상의 알라질 증후군 환자들의 담즙정체성 소양증을 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있으며, 유럽에서는 생후 2개월 이상의 같은 증상 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.
미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “획기적인(groundbreaking) ‘MARCH 시험’ 자료가 도출됨에 따라 우리가 미국 내 PFIC 환자 커뮤니티에 ‘리브말리’를 공급할 수 있는 기회를 모색하게 된 것은 고무적인 일”이라면서 “소양증을 크게 감소시킬 뿐 아니라 PFIC로 인한 부담을 크게 덜어줄 치료제로 ‘리브말리’가 큰 기대감을 갖게 하기 때문”이라고 말했다.
또한 ‘MARCH PFIC 시험’이 가장 폭넓은 유전형 환자들을 포괄한 가운데 PFIC 환자들을 위한 치료대안으로 사용될 가능성에 힘을 실어준 시험례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
환자대변단체 PFIC 네트워크를 이끌고 있는 데다 PFIC를 앓고 있는 자녀를 둔 에밀리 벤투라 대표는 “PFIC 환자들이 가차없는(unrelenting) 증상 관련 소양증으로 인해 커다란 고통에 직면하고 있는 만큼 사용 가능성을 뒷받침하는 압도적인(compelling) 자료가 확보되면서 또 다른 치료대안으로 자리매김할 가능성을 강화시킨 것은 매우 고무적인 부분”이라고 피력했다.
‘리브말리’의 임상시험에서 관찰된 결과를 보면 보다 건강한 미래에 대한 희망을 갖게 하는 잠재적 유익성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.
생후 2개월 이상의 진행성 가족성 간내(肝內) 담즙정체(또는 담즙울혈), 즉 PFIC 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 치료하는 데도 ‘리브말리’ 경구용 액제를 사용할 수 있도록 허가를 신청했다는 것.
진행성 가족성 간내 담즙정체 환자 수는 미국과 유럽 각국에서 신생아 50,000~10만명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
‘리브말리’는 지난 2021년 9월 1세 이상의 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
특히 ‘리브말리’는 GC녹십자가 같은 해 7월 미럼 파마슈티컬스社와 개발‧발매를 위한 독점 라이센스 계약을 체결해 낯익은 치료제이기도 하다.
‘리브말리’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘MARCH PFIC 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.
‘MARCH PFIC 시험’은 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 및 상세불명 변이 등 6가지 아유형 전체를 포함한 93명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 PFIC 관련 최대 규모의 피험자 무작위 분류 시험례이다.
이 시험에서 ‘리브말리’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 소양증, 혈중 담즙산, 빌리루빈 및 체중 Z-점수로 평가한 성장속도 등이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다.
적응증 추가 신청서에는 이와 함께 PFIC2 환자들을 충원해 이루어진 임상 2상 ‘INDIGO 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.
‘INDIGO 시험’은 '리브말리‘를 사용해 5년 이상 치료를 진행한 후에 담즙산 반응을 나타낸 전체 환자들의 무이식(transplant-free) 생존기간을 평가한 시험례이다.
현재 ‘리브말리’는 미국과 이스라엘에서 1세 이상의 알라질 증후군 환자들의 담즙정체성 소양증을 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있으며, 유럽에서는 생후 2개월 이상의 같은 증상 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.
미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “획기적인(groundbreaking) ‘MARCH 시험’ 자료가 도출됨에 따라 우리가 미국 내 PFIC 환자 커뮤니티에 ‘리브말리’를 공급할 수 있는 기회를 모색하게 된 것은 고무적인 일”이라면서 “소양증을 크게 감소시킬 뿐 아니라 PFIC로 인한 부담을 크게 덜어줄 치료제로 ‘리브말리’가 큰 기대감을 갖게 하기 때문”이라고 말했다.
또한 ‘MARCH PFIC 시험’이 가장 폭넓은 유전형 환자들을 포괄한 가운데 PFIC 환자들을 위한 치료대안으로 사용될 가능성에 힘을 실어준 시험례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
환자대변단체 PFIC 네트워크를 이끌고 있는 데다 PFIC를 앓고 있는 자녀를 둔 에밀리 벤투라 대표는 “PFIC 환자들이 가차없는(unrelenting) 증상 관련 소양증으로 인해 커다란 고통에 직면하고 있는 만큼 사용 가능성을 뒷받침하는 압도적인(compelling) 자료가 확보되면서 또 다른 치료대안으로 자리매김할 가능성을 강화시킨 것은 매우 고무적인 부분”이라고 피력했다.
‘리브말리’의 임상시험에서 관찰된 결과를 보면 보다 건강한 미래에 대한 희망을 갖게 하는 잠재적 유익성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.
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녹십자 제휴 美 제약사 간질환 신약 FDA 허가
2021-09-30 12:10
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간질환 치료제 ‘리브말리’ PFIC 환자에도 사용을..
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.16 11:36
미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 본사를 둔 희귀 간질환 치료제 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃)의 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했다고 14일 공표해 관심을 모으고 있다.
생후 2개월 이상의 진행성 가족성 간내(肝內) 담즙정체(또는 담즙울혈), 즉 PFIC 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 치료하는 데도 ‘리브말리’ 경구용 액제를 사용할 수 있도록 허가를 신청했다는 것.
진행성 가족성 간내 담즙정체 환자 수는 미국과 유럽 각국에서 신생아 50,000~10만명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
‘리브말리’는 지난 2021년 9월 1세 이상의 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
특히 ‘리브말리’는 GC녹십자가 같은 해 7월 미럼 파마슈티컬스社와 개발‧발매를 위한 독점 라이센스 계약을 체결해 낯익은 치료제이기도 하다.
‘리브말리’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘MARCH PFIC 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.
‘MARCH PFIC 시험’은 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 및 상세불명 변이 등 6가지 아유형 전체를 포함한 93명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 PFIC 관련 최대 규모의 피험자 무작위 분류 시험례이다.
이 시험에서 ‘리브말리’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 소양증, 혈중 담즙산, 빌리루빈 및 체중 Z-점수로 평가한 성장속도 등이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다.
적응증 추가 신청서에는 이와 함께 PFIC2 환자들을 충원해 이루어진 임상 2상 ‘INDIGO 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.
‘INDIGO 시험’은 '리브말리‘를 사용해 5년 이상 치료를 진행한 후에 담즙산 반응을 나타낸 전체 환자들의 무이식(transplant-free) 생존기간을 평가한 시험례이다.
현재 ‘리브말리’는 미국과 이스라엘에서 1세 이상의 알라질 증후군 환자들의 담즙정체성 소양증을 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있으며, 유럽에서는 생후 2개월 이상의 같은 증상 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.
미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “획기적인(groundbreaking) ‘MARCH 시험’ 자료가 도출됨에 따라 우리가 미국 내 PFIC 환자 커뮤니티에 ‘리브말리’를 공급할 수 있는 기회를 모색하게 된 것은 고무적인 일”이라면서 “소양증을 크게 감소시킬 뿐 아니라 PFIC로 인한 부담을 크게 덜어줄 치료제로 ‘리브말리’가 큰 기대감을 갖게 하기 때문”이라고 말했다.
또한 ‘MARCH PFIC 시험’이 가장 폭넓은 유전형 환자들을 포괄한 가운데 PFIC 환자들을 위한 치료대안으로 사용될 가능성에 힘을 실어준 시험례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
환자대변단체 PFIC 네트워크를 이끌고 있는 데다 PFIC를 앓고 있는 자녀를 둔 에밀리 벤투라 대표는 “PFIC 환자들이 가차없는(unrelenting) 증상 관련 소양증으로 인해 커다란 고통에 직면하고 있는 만큼 사용 가능성을 뒷받침하는 압도적인(compelling) 자료가 확보되면서 또 다른 치료대안으로 자리매김할 가능성을 강화시킨 것은 매우 고무적인 부분”이라고 피력했다.
‘리브말리’의 임상시험에서 관찰된 결과를 보면 보다 건강한 미래에 대한 희망을 갖게 하는 잠재적 유익성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.
생후 2개월 이상의 진행성 가족성 간내(肝內) 담즙정체(또는 담즙울혈), 즉 PFIC 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증을 치료하는 데도 ‘리브말리’ 경구용 액제를 사용할 수 있도록 허가를 신청했다는 것.
진행성 가족성 간내 담즙정체 환자 수는 미국과 유럽 각국에서 신생아 50,000~10만명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
‘리브말리’는 지난 2021년 9월 1세 이상의 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자들에게 수반되는 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
특히 ‘리브말리’는 GC녹십자가 같은 해 7월 미럼 파마슈티컬스社와 개발‧발매를 위한 독점 라이센스 계약을 체결해 낯익은 치료제이기도 하다.
‘리브말리’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘MARCH PFIC 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.
‘MARCH PFIC 시험’은 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 및 상세불명 변이 등 6가지 아유형 전체를 포함한 93명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 PFIC 관련 최대 규모의 피험자 무작위 분류 시험례이다.
이 시험에서 ‘리브말리’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 소양증, 혈중 담즙산, 빌리루빈 및 체중 Z-점수로 평가한 성장속도 등이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다.
적응증 추가 신청서에는 이와 함께 PFIC2 환자들을 충원해 이루어진 임상 2상 ‘INDIGO 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.
‘INDIGO 시험’은 '리브말리‘를 사용해 5년 이상 치료를 진행한 후에 담즙산 반응을 나타낸 전체 환자들의 무이식(transplant-free) 생존기간을 평가한 시험례이다.
현재 ‘리브말리’는 미국과 이스라엘에서 1세 이상의 알라질 증후군 환자들의 담즙정체성 소양증을 치료하는 약물로 승인받아 사용되고 있으며, 유럽에서는 생후 2개월 이상의 같은 증상 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.
미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “획기적인(groundbreaking) ‘MARCH 시험’ 자료가 도출됨에 따라 우리가 미국 내 PFIC 환자 커뮤니티에 ‘리브말리’를 공급할 수 있는 기회를 모색하게 된 것은 고무적인 일”이라면서 “소양증을 크게 감소시킬 뿐 아니라 PFIC로 인한 부담을 크게 덜어줄 치료제로 ‘리브말리’가 큰 기대감을 갖게 하기 때문”이라고 말했다.
또한 ‘MARCH PFIC 시험’이 가장 폭넓은 유전형 환자들을 포괄한 가운데 PFIC 환자들을 위한 치료대안으로 사용될 가능성에 힘을 실어준 시험례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.
환자대변단체 PFIC 네트워크를 이끌고 있는 데다 PFIC를 앓고 있는 자녀를 둔 에밀리 벤투라 대표는 “PFIC 환자들이 가차없는(unrelenting) 증상 관련 소양증으로 인해 커다란 고통에 직면하고 있는 만큼 사용 가능성을 뒷받침하는 압도적인(compelling) 자료가 확보되면서 또 다른 치료대안으로 자리매김할 가능성을 강화시킨 것은 매우 고무적인 부분”이라고 피력했다.
‘리브말리’의 임상시험에서 관찰된 결과를 보면 보다 건강한 미래에 대한 희망을 갖게 하는 잠재적 유익성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.
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