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RNAi 치료제 ‘온파트로’ FDA 적응증 추가 신청
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.12.12 10:35
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 8일 공표했다.
허가신청이 이루어진 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증을 치료하는 용도이다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 ‘온파트로’를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제로 발매하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 ‘온파트로’가 개선할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전 증상의 원인으로 인지도가 상승일로를 치닫고 있다고 덧붙이기도 했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 ‘온파트로’의 긍정적인 결과를 보면 RNA 간섭 치료제를 사용한 트랜스티레틴 단백질의 침북(silencing)을 유도하는 요법이 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 수반 심근병증을 치료하는 데 효과적일 수 있다는 치료가설에 무게를 싣게 한다”며 “이것은 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 치료 분야에서 업계를 선도하고 있는 앨나이램 파마슈티컬스가 도출한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.
적응증 추가 신청서는 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다.
‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 안전성 프로필을 보면 ‘APOLLO 시험’과 ‘온파트로’의 시판 후 치험례에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.
‘APOLLO-B 시험’에서 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.
이 시험의 12개월차 시점에서 도출된 자료는 지난 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열린 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
허가신청이 이루어진 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증을 치료하는 용도이다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 ‘온파트로’를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제로 발매하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 ‘온파트로’가 개선할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전 증상의 원인으로 인지도가 상승일로를 치닫고 있다고 덧붙이기도 했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 ‘온파트로’의 긍정적인 결과를 보면 RNA 간섭 치료제를 사용한 트랜스티레틴 단백질의 침북(silencing)을 유도하는 요법이 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 수반 심근병증을 치료하는 데 효과적일 수 있다는 치료가설에 무게를 싣게 한다”며 “이것은 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 치료 분야에서 업계를 선도하고 있는 앨나이램 파마슈티컬스가 도출한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.
적응증 추가 신청서는 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다.
‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 안전성 프로필을 보면 ‘APOLLO 시험’과 ‘온파트로’의 시판 후 치험례에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.
‘APOLLO-B 시험’에서 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.
이 시험의 12개월차 시점에서 도출된 자료는 지난 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열린 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
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2018-08-31 18:36
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RNAi 치료제 ‘온파트로’ FDA 적응증 추가 신청
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.12.12 10:35
미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 8일 공표했다.
허가신청이 이루어진 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증을 치료하는 용도이다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 ‘온파트로’를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제로 발매하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 ‘온파트로’가 개선할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전 증상의 원인으로 인지도가 상승일로를 치닫고 있다고 덧붙이기도 했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 ‘온파트로’의 긍정적인 결과를 보면 RNA 간섭 치료제를 사용한 트랜스티레틴 단백질의 침북(silencing)을 유도하는 요법이 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 수반 심근병증을 치료하는 데 효과적일 수 있다는 치료가설에 무게를 싣게 한다”며 “이것은 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 치료 분야에서 업계를 선도하고 있는 앨나이램 파마슈티컬스가 도출한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.
적응증 추가 신청서는 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다.
‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 안전성 프로필을 보면 ‘APOLLO 시험’과 ‘온파트로’의 시판 후 치험례에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.
‘APOLLO-B 시험’에서 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.
이 시험의 12개월차 시점에서 도출된 자료는 지난 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열린 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
허가신청이 이루어진 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증을 치료하는 용도이다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 ‘온파트로’를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제로 발매하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 ‘온파트로’가 개선할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전 증상의 원인으로 인지도가 상승일로를 치닫고 있다고 덧붙이기도 했다.
데논커트 부사장은 뒤이어 “임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 ‘온파트로’의 긍정적인 결과를 보면 RNA 간섭 치료제를 사용한 트랜스티레틴 단백질의 침북(silencing)을 유도하는 요법이 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 수반 심근병증을 치료하는 데 효과적일 수 있다는 치료가설에 무게를 싣게 한다”며 “이것은 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 치료 분야에서 업계를 선도하고 있는 앨나이램 파마슈티컬스가 도출한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.
적응증 추가 신청서는 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘온파트로’는 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다.
‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 안전성 프로필을 보면 ‘APOLLO 시험’과 ‘온파트로’의 시판 후 치험례에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.
‘APOLLO-B 시험’에서 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.
이 시험의 12개월차 시점에서 도출된 자료는 지난 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열린 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
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