중증 근무력증 치료 피하주사제 FDA ‘신속심사’
和 아르겐엑스 SC 에프가티지모드..정맥주사제 비견
입력 2022.11.24 12:20
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네덜란드의 중증 자가면역성 질환‧암 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자 치료제 SC 에프가티지모드(1,000mg efgartigimod-PH20)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 22일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 20일 에프가티지모드 피하주사제의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

에프가티지모드 피하주사제는 재조합 휴먼 히알루로니다제 PH20(rHuPH20)과 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 할로자임 테라퓨틱스社(Halozyme Therapeutics)가 독자보유한 ‘인핸즈’(Enhanze) 약물전달 기술이 적용된 제제이다.

‘인핸즈’는 통상적으로 정맥주사제를 통해 이루어지는 생물학적 제제의 약물전달을 피하주사제를 사용해 진행할 수 있도록 해 주는 기술을 말한다.

앞서 에프가티지모드 정맥주사제가 ‘바이브가트’(Vyvgart) 브랜드 네임으로 지난해 12월 FDA로부터 허가를 취득한 바 있다.

아르겐엑스社의 키쓰 우즈 최고 운영책임자는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것은 가장 폭넓은(broadest) 전신성 중증 근무력증 치료대안을 공급하고자 하는 우리의 비전이 이행되는 데 고무적인 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “전신성 중증 근무력증이 개별환자들에 따라 천차만별로 나타나기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “에프가티지모드 정맥주사제가 추가로 확보되면서 개별환자들에 따라 투여방법과 투여일정을 달리하는 가운데 한층 다양한 방식으로 약물을 투여할 수 있게 될 것이라는 점은 고무적인 부분”이라면서 “FDA가 정한 일정에 따라 우리의 두 번째 상용화 제품을 공급하기 위한 준비에 만전을 기하면서 또 하나의 동종계열 최초 전신성 중증 근무력증 치료제의 공급이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

에프가티지모드 피하주사제의 허가신청서는 임상 3상 ‘ADAPT-SC 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 성인 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 에프가티지모드 피하주사제가 나타내는 약역학적(藥力學的) 효과를 정맥주사제 ‘바이브가트’와 비교하면서 비 열등성을 입증하기 위해 설계된 시험례이다.

시험에 충원된 대부분의 피험자들은 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체들에 양성을 나타낸 환자들이었지만, 아세틸콜린 수용체 항체들이 검출되지 않은 환자들도 피험자 그룹에 일부 포함되어 있었다.

‘ADAPT-SC 시험’을 진행한 결과 29일차에 착수시점과 비교했을 때 총 면역글로불린 G(IgG) 수치가 감소한 것으로 나타나면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

즉, 에프가티지모드 피하주사제와 정맥주사제인 ‘바이브가트’의 비 열등성이 입증되었다는 의미이다.

실제로 에프가티지모드 피하주사제를 투여한 환자그룹은 29일차에 평가했을 때 착수시점에 비해 평균 총 면역글로불린 G 수치가 66.4% 감소한 것으로 나타나 ‘바이브가트’를 투여한 대조그룹의 62.2%와 대동소이한 양상을 내보였다.

이 같은 결과는 아세틸콜린 수용체 항체를 보유한 환자그룹과 아세틸콜린 수용체 항체가 검출되지 않은 환자그룹을 포함한 전체 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.

더욱이 에프가티지모드 피하주사제를 투여한 환자그룹의 69.1%가 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용했을 때 반응을 나타냈음이 눈에 띄었다.(responders)

여기서 반응이 나타났다는 것은 MG-ADL 지표를 적용했을 때 최소한 2점 개선된 상태가 최소 4주 연속으로 지속되었다는 의미이다.

마찬가지로 에프가티지모드 피하주사제를 투여한 환자그룹은 65.5%가 ‘정량적 중증 근무력증’(QMG) 지표를 적용했을 때 반응을 나타낸 것으로 분석됐다.

반응을 나타냈다는 것은 QMG 지표를 적용했을 때 최소한 3점 개선된 상태가 최소 4주 연속으로 지속되었다는 의미이다.

무증상(symptom-free)을 나타내는 지표인 최소 증상 발현(MSE: minimal symptom expression)의 경우 에프가티지모드 피하주사제를 투여받은 환자그룹의 37%가 1회 치료주기를 마친 후 도달한 것으로 나타나 임상 3상 ‘ADAPT 시험’의 결과와 궤를 같이했다.

에프가티지모드 피하주사제의 안전성 프로필 또한 ‘ADAPT 시험’과 대동소이하게 나타났다.

일반적으로 양호한 내약성이 확인된 가운데 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응이 관찰됐다.

주사부위 반응은 생물학적 제제를 피하주사했을 때 일반적으로 관찰되는 증상이다.

또한 이 같은 주사부위 반응은 경도에서 중등도에 그쳤고, 시간에 흐름에 따라 해소됐다.

이에 따라 ‘ADAPT-SC 시험’을 마친 피험자들의 95%가 에프가티지모드 피하주사제의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 3개년, 개방표지 연장시험으로 설계된 ‘ADAPT-SC+ 시험’에 참여키로 했다.
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