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EU 승인 A형 혈우병 치료제 FDA 허가 무산?
바이오마린, 자문위 소집없다 FDA 통보로 피 마르게..
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.11.24 11:18
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)가 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 FDA 심사 진행상황을 23일 공개했다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 8월 24일 ‘록타비안’(Roctavian) 브랜드 네임으로 EU 집행위원회의 조건부 허가를 취득한 성인 중증 A형 혈우병 유전자 치료제이다.
하지만 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없다는 내용을 최근 FDA로부터 통보받았다고 밝혔다.
앞서 FDA는 구체적인 일정은 언급하지 않으면서도 자문위원회를 소집할 계획임을 전해온 바 있다고 바이오마린 파마슈티컬 측은 설명했다.
또한 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 자사의 유전자 치료제 제조시설에 대한 FDA의 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection)를 차후 수 주 이내에 받기 위한 준비를 계속 진행하고 있다고 덧붙였다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청 건에 대한 심사가 역동적인 과정”이라면서 “FDA가 중증 A형 혈우병 환자들을 위해 잠재적으로 획기적인(transformative) 치료제를 선보일 수 있도록 하고자 힘을 기울이고 있는 우리와 협력해 온 것에 감사의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.
훅스 대표는 뒤이어 “허가신청 건에 대한 심사가 진행되는 동안 우리가 FDA와 보다 심도깊은 의사소통을 진행할 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.
발록토코진 록사파보벡은 지난해 3월 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정되었는가 하면 앞서 2017년에는 ‘혁신 치료제’로 지정받기도 했다.
이와 함께 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.
뒤이어 EMA로부터 조건부 승인을 취득함에 따라 발록토코진 록사파보벡은 순항을 이어가는 듯 보였다.
FDA가 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 통보해 옴에 따라 전도가 불투명해진 발록토코진 록사파보벡의 행보를 주시해 볼 일이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 8월 24일 ‘록타비안’(Roctavian) 브랜드 네임으로 EU 집행위원회의 조건부 허가를 취득한 성인 중증 A형 혈우병 유전자 치료제이다.
하지만 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없다는 내용을 최근 FDA로부터 통보받았다고 밝혔다.
앞서 FDA는 구체적인 일정은 언급하지 않으면서도 자문위원회를 소집할 계획임을 전해온 바 있다고 바이오마린 파마슈티컬 측은 설명했다.
또한 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 자사의 유전자 치료제 제조시설에 대한 FDA의 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection)를 차후 수 주 이내에 받기 위한 준비를 계속 진행하고 있다고 덧붙였다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청 건에 대한 심사가 역동적인 과정”이라면서 “FDA가 중증 A형 혈우병 환자들을 위해 잠재적으로 획기적인(transformative) 치료제를 선보일 수 있도록 하고자 힘을 기울이고 있는 우리와 협력해 온 것에 감사의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.
훅스 대표는 뒤이어 “허가신청 건에 대한 심사가 진행되는 동안 우리가 FDA와 보다 심도깊은 의사소통을 진행할 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.
발록토코진 록사파보벡은 지난해 3월 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정되었는가 하면 앞서 2017년에는 ‘혁신 치료제’로 지정받기도 했다.
이와 함께 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.
뒤이어 EMA로부터 조건부 승인을 취득함에 따라 발록토코진 록사파보벡은 순항을 이어가는 듯 보였다.
FDA가 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 통보해 옴에 따라 전도가 불투명해진 발록토코진 록사파보벡의 행보를 주시해 볼 일이다.
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EU 승인 A형 혈우병 치료제 FDA 허가 무산?
바이오마린, 자문위 소집없다 FDA 통보로 피 마르게..
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.11.24 11:18
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)가 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 FDA 심사 진행상황을 23일 공개했다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 8월 24일 ‘록타비안’(Roctavian) 브랜드 네임으로 EU 집행위원회의 조건부 허가를 취득한 성인 중증 A형 혈우병 유전자 치료제이다.
하지만 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없다는 내용을 최근 FDA로부터 통보받았다고 밝혔다.
앞서 FDA는 구체적인 일정은 언급하지 않으면서도 자문위원회를 소집할 계획임을 전해온 바 있다고 바이오마린 파마슈티컬 측은 설명했다.
또한 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 자사의 유전자 치료제 제조시설에 대한 FDA의 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection)를 차후 수 주 이내에 받기 위한 준비를 계속 진행하고 있다고 덧붙였다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청 건에 대한 심사가 역동적인 과정”이라면서 “FDA가 중증 A형 혈우병 환자들을 위해 잠재적으로 획기적인(transformative) 치료제를 선보일 수 있도록 하고자 힘을 기울이고 있는 우리와 협력해 온 것에 감사의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.
훅스 대표는 뒤이어 “허가신청 건에 대한 심사가 진행되는 동안 우리가 FDA와 보다 심도깊은 의사소통을 진행할 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.
발록토코진 록사파보벡은 지난해 3월 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정되었는가 하면 앞서 2017년에는 ‘혁신 치료제’로 지정받기도 했다.
이와 함께 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.
뒤이어 EMA로부터 조건부 승인을 취득함에 따라 발록토코진 록사파보벡은 순항을 이어가는 듯 보였다.
FDA가 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 통보해 옴에 따라 전도가 불투명해진 발록토코진 록사파보벡의 행보를 주시해 볼 일이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 8월 24일 ‘록타비안’(Roctavian) 브랜드 네임으로 EU 집행위원회의 조건부 허가를 취득한 성인 중증 A형 혈우병 유전자 치료제이다.
하지만 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없다는 내용을 최근 FDA로부터 통보받았다고 밝혔다.
앞서 FDA는 구체적인 일정은 언급하지 않으면서도 자문위원회를 소집할 계획임을 전해온 바 있다고 바이오마린 파마슈티컬 측은 설명했다.
또한 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 자사의 유전자 치료제 제조시설에 대한 FDA의 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection)를 차후 수 주 이내에 받기 위한 준비를 계속 진행하고 있다고 덧붙였다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청 건에 대한 심사가 역동적인 과정”이라면서 “FDA가 중증 A형 혈우병 환자들을 위해 잠재적으로 획기적인(transformative) 치료제를 선보일 수 있도록 하고자 힘을 기울이고 있는 우리와 협력해 온 것에 감사의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.
훅스 대표는 뒤이어 “허가신청 건에 대한 심사가 진행되는 동안 우리가 FDA와 보다 심도깊은 의사소통을 진행할 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.
발록토코진 록사파보벡은 지난해 3월 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정되었는가 하면 앞서 2017년에는 ‘혁신 치료제’로 지정받기도 했다.
이와 함께 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.
뒤이어 EMA로부터 조건부 승인을 취득함에 따라 발록토코진 록사파보벡은 순항을 이어가는 듯 보였다.
FDA가 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 통보해 옴에 따라 전도가 불투명해진 발록토코진 록사파보벡의 행보를 주시해 볼 일이다.
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