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B형 혈우병 최초 유전자 치료제 FDA서 승인
‘헴제닉스’(에트라나코진 데자파보벡)..CSL 베링 발매
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.11.23 12:15
FDA가 성인 B형 혈우병 치료를 위한 아데노 연관 바이러스 운반체 기반 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(Hemgenix: 에트라나코진 데자파보벡)의 발매를 22일 승인했다.
이에 따라 ‘헴제닉스’는 현재 제 9혈액응고인자(FIX) 예방요법제를 사용 중이거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 증상이 나타났거나, 중증의 자연출혈발작이 거듭 나타나는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매될 수 있게 됐다.
‘헴제닉스’는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아 소재 자회사인 CSL 베링社(CSL Behring)가 허가신청서를 제출했던 제품이다.
FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제가 지난 20여년 동안 곧 발매될 수 있을 것 같은 상황이 이어져 왔다”면서 “혈우병 치료제 분야에 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 출혈발작 예방‧치료가 환자들의 삶의 질에 좋지 않은 영향을 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.
그는 뒤이어 “오늘 허가결정으로 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 제시되면서 B형 혈우병과 관련한 과중한 부담을 겪어야 했던 환자들을 위한 혁신적인 치료제의 개발에서 중요한 진일보가 이루어졌다”는 말로 의의를 강조했다.
이와 관련, B형 혈우병이란 제 9혈액응고인자의 결함 또는 불충분한 수치로 인해 나타나는 유전적 출혈장애의 일종을 말한다.
제 9혈액응고인자는 혈액을 응고시켜 출혈이 멈추게 하는 데 필요한 단백질의 일종이다.
B형 혈우병은 상처를 입었거나 수술 또는 치과시술을 받은 후 장시간 계속되는 출혈 또는 과다출혈 등의 증상들을 수반하는데, 증상이 심할 경우 명확한 이유없이 출혈발작이 자연적으로 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
출혈발작이 장시간 계속되면 관절 출혈, 근육 출혈 또는 뇌를 포함한 내부장기 출혈 등의 중증 합병증 발생으로 이어질 수 있다.
대부분의 B형 혈우병 환자들은 남성들인 것으로 알려져 있다.
B형 혈우병의 유병률은 인구 40,000명당 1명 꼴 정도로 알려진 가운데 전체 혈우병에서 B형 혈우병의 비율은 15% 안팎이다.
여성들의 경우 B형 혈우병 보인자들(carriers)를 갖고 있더라도 대부분은 증상이 나타나지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.
하지만 보인자들을 갖고 있는 여성들의 10~25% 정도는 경도 증상들을 나타내고, 드물게는 중등도 또는 중증 증상을 내보일 수 있는 것으로 알려져 있다.
통상적으로 B형 혈우병의 치료는 부재하거나 결함이 있는 혈액응고인자를 대체해 체내의 출혈 중단능력을 개선하고 치유를 돕는 요법이 사용되고 있다.
중증 B형 혈우병 환자들은 일반적으로 제 9혈액응고인자 대체요법제를 정맥주사제로 투여해 혈액응고인자가 충분한 수치를 나타내도록 하고, 이를 통해 출혈발작을 예방하는 요법이 사용되고 있다.
‘헴제닉스’는 정맥주사제로 1회 주입하는 1회용 유전자 치료제이다.
제 9혈액응고인자의 유전자를 전달하는 바이러스 운반체로 구성되어 있다.
이 유전자는 간 내부에서 발현해 제 9혈액응고인자 단백질을 생성시켜 혈중 제 9혈액응고인자의 수치를 높이고, 이를 통해 출혈발작을 제한하는 역할을 한다.
‘헴제닉스’의 효능 및 안전성은 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병을 나타내는 18~75세 연령대 성인환자 총 57명을 대상으로 이루어진 2건의 임상시험에서 평가가 이루어졌다.
이 중 효능은 남성들의 연간 출혈률(ABR) 감소 수준을 기반으로 확립됐다.
2건의 시험 가운데 1건에 참여한 54명의 피험자들을 보면 제 9혈액응고인자의 수치가 증가함에 따라 제 9혈액응고인자 대체 예방요법제를 사용해야 할 필요성을 감소시킨 데다 연간 출혈률의 경우 착수시점에 비해 54% 감소한 것으로 나타났다.
가장 빈도높게 수반된 ‘헴제닉스’의 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 경도 주입 관련 반응 및 인플루엔자 유사증상 등이 관찰됐다.
이에 따라 환자들은 주입 이상반응과 혈중 간 효소 수치의 상승 유무를 모니터링받아야 한다.
한편 ‘헴제닉스’는 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’ 대상 지정을 거친 끝에 이번에 마침내 승인관문을 넘어섰다.
이에 따라 ‘헴제닉스’는 현재 제 9혈액응고인자(FIX) 예방요법제를 사용 중이거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 증상이 나타났거나, 중증의 자연출혈발작이 거듭 나타나는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매될 수 있게 됐다.
‘헴제닉스’는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아 소재 자회사인 CSL 베링社(CSL Behring)가 허가신청서를 제출했던 제품이다.
FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제가 지난 20여년 동안 곧 발매될 수 있을 것 같은 상황이 이어져 왔다”면서 “혈우병 치료제 분야에 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 출혈발작 예방‧치료가 환자들의 삶의 질에 좋지 않은 영향을 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.
그는 뒤이어 “오늘 허가결정으로 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 제시되면서 B형 혈우병과 관련한 과중한 부담을 겪어야 했던 환자들을 위한 혁신적인 치료제의 개발에서 중요한 진일보가 이루어졌다”는 말로 의의를 강조했다.
이와 관련, B형 혈우병이란 제 9혈액응고인자의 결함 또는 불충분한 수치로 인해 나타나는 유전적 출혈장애의 일종을 말한다.
제 9혈액응고인자는 혈액을 응고시켜 출혈이 멈추게 하는 데 필요한 단백질의 일종이다.
B형 혈우병은 상처를 입었거나 수술 또는 치과시술을 받은 후 장시간 계속되는 출혈 또는 과다출혈 등의 증상들을 수반하는데, 증상이 심할 경우 명확한 이유없이 출혈발작이 자연적으로 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
출혈발작이 장시간 계속되면 관절 출혈, 근육 출혈 또는 뇌를 포함한 내부장기 출혈 등의 중증 합병증 발생으로 이어질 수 있다.
대부분의 B형 혈우병 환자들은 남성들인 것으로 알려져 있다.
B형 혈우병의 유병률은 인구 40,000명당 1명 꼴 정도로 알려진 가운데 전체 혈우병에서 B형 혈우병의 비율은 15% 안팎이다.
여성들의 경우 B형 혈우병 보인자들(carriers)를 갖고 있더라도 대부분은 증상이 나타나지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.
하지만 보인자들을 갖고 있는 여성들의 10~25% 정도는 경도 증상들을 나타내고, 드물게는 중등도 또는 중증 증상을 내보일 수 있는 것으로 알려져 있다.
통상적으로 B형 혈우병의 치료는 부재하거나 결함이 있는 혈액응고인자를 대체해 체내의 출혈 중단능력을 개선하고 치유를 돕는 요법이 사용되고 있다.
중증 B형 혈우병 환자들은 일반적으로 제 9혈액응고인자 대체요법제를 정맥주사제로 투여해 혈액응고인자가 충분한 수치를 나타내도록 하고, 이를 통해 출혈발작을 예방하는 요법이 사용되고 있다.
‘헴제닉스’는 정맥주사제로 1회 주입하는 1회용 유전자 치료제이다.
제 9혈액응고인자의 유전자를 전달하는 바이러스 운반체로 구성되어 있다.
이 유전자는 간 내부에서 발현해 제 9혈액응고인자 단백질을 생성시켜 혈중 제 9혈액응고인자의 수치를 높이고, 이를 통해 출혈발작을 제한하는 역할을 한다.
‘헴제닉스’의 효능 및 안전성은 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병을 나타내는 18~75세 연령대 성인환자 총 57명을 대상으로 이루어진 2건의 임상시험에서 평가가 이루어졌다.
이 중 효능은 남성들의 연간 출혈률(ABR) 감소 수준을 기반으로 확립됐다.
2건의 시험 가운데 1건에 참여한 54명의 피험자들을 보면 제 9혈액응고인자의 수치가 증가함에 따라 제 9혈액응고인자 대체 예방요법제를 사용해야 할 필요성을 감소시킨 데다 연간 출혈률의 경우 착수시점에 비해 54% 감소한 것으로 나타났다.
가장 빈도높게 수반된 ‘헴제닉스’의 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 경도 주입 관련 반응 및 인플루엔자 유사증상 등이 관찰됐다.
이에 따라 환자들은 주입 이상반응과 혈중 간 효소 수치의 상승 유무를 모니터링받아야 한다.
한편 ‘헴제닉스’는 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’ 대상 지정을 거친 끝에 이번에 마침내 승인관문을 넘어섰다.
[관련기사]
B형 혈우병 유전자 치료제 FDA서 ‘신속심사’
2022-05-25 11:10
오늘의 헤드라인
전체댓글 1개
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정의로운자 2022.11.25 14:37 신고하기
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에스케이플라즈마는 CSL베링 회사의 혈우병 약제를 팔면서 환자들에게 현금을 제공하며 약물을 사용하도록 현혹하고 있고, 이로 인해 순진한 환자들이 나도 모르는 사이에 리베이트라는 불법적인 행위에 노출되고 있습니다. 은밀히 현금으로 제공하며 본인이 약제를 사용하면 100만원을 제공하고 주변에 다른 환우를 설득해서 약제를 바꾸게 하면 또 100만원을 준다고 합니다. 혈우사회에 이러한 이상한 불법적인 행동을 하는 회사가 있음을 고발하며 이로 인해 선량한 다수의 환자들에게 법적 피해가 가지 않도록 도움 부탁 드립니다.답글달기수정 삭제
B형 혈우병 최초 유전자 치료제 FDA서 승인
‘헴제닉스’(에트라나코진 데자파보벡)..CSL 베링 발매
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.11.23 12:15
FDA가 성인 B형 혈우병 치료를 위한 아데노 연관 바이러스 운반체 기반 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(Hemgenix: 에트라나코진 데자파보벡)의 발매를 22일 승인했다.
이에 따라 ‘헴제닉스’는 현재 제 9혈액응고인자(FIX) 예방요법제를 사용 중이거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 증상이 나타났거나, 중증의 자연출혈발작이 거듭 나타나는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매될 수 있게 됐다.
‘헴제닉스’는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아 소재 자회사인 CSL 베링社(CSL Behring)가 허가신청서를 제출했던 제품이다.
FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제가 지난 20여년 동안 곧 발매될 수 있을 것 같은 상황이 이어져 왔다”면서 “혈우병 치료제 분야에 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 출혈발작 예방‧치료가 환자들의 삶의 질에 좋지 않은 영향을 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.
그는 뒤이어 “오늘 허가결정으로 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 제시되면서 B형 혈우병과 관련한 과중한 부담을 겪어야 했던 환자들을 위한 혁신적인 치료제의 개발에서 중요한 진일보가 이루어졌다”는 말로 의의를 강조했다.
이와 관련, B형 혈우병이란 제 9혈액응고인자의 결함 또는 불충분한 수치로 인해 나타나는 유전적 출혈장애의 일종을 말한다.
제 9혈액응고인자는 혈액을 응고시켜 출혈이 멈추게 하는 데 필요한 단백질의 일종이다.
B형 혈우병은 상처를 입었거나 수술 또는 치과시술을 받은 후 장시간 계속되는 출혈 또는 과다출혈 등의 증상들을 수반하는데, 증상이 심할 경우 명확한 이유없이 출혈발작이 자연적으로 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
출혈발작이 장시간 계속되면 관절 출혈, 근육 출혈 또는 뇌를 포함한 내부장기 출혈 등의 중증 합병증 발생으로 이어질 수 있다.
대부분의 B형 혈우병 환자들은 남성들인 것으로 알려져 있다.
B형 혈우병의 유병률은 인구 40,000명당 1명 꼴 정도로 알려진 가운데 전체 혈우병에서 B형 혈우병의 비율은 15% 안팎이다.
여성들의 경우 B형 혈우병 보인자들(carriers)를 갖고 있더라도 대부분은 증상이 나타나지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.
하지만 보인자들을 갖고 있는 여성들의 10~25% 정도는 경도 증상들을 나타내고, 드물게는 중등도 또는 중증 증상을 내보일 수 있는 것으로 알려져 있다.
통상적으로 B형 혈우병의 치료는 부재하거나 결함이 있는 혈액응고인자를 대체해 체내의 출혈 중단능력을 개선하고 치유를 돕는 요법이 사용되고 있다.
중증 B형 혈우병 환자들은 일반적으로 제 9혈액응고인자 대체요법제를 정맥주사제로 투여해 혈액응고인자가 충분한 수치를 나타내도록 하고, 이를 통해 출혈발작을 예방하는 요법이 사용되고 있다.
‘헴제닉스’는 정맥주사제로 1회 주입하는 1회용 유전자 치료제이다.
제 9혈액응고인자의 유전자를 전달하는 바이러스 운반체로 구성되어 있다.
이 유전자는 간 내부에서 발현해 제 9혈액응고인자 단백질을 생성시켜 혈중 제 9혈액응고인자의 수치를 높이고, 이를 통해 출혈발작을 제한하는 역할을 한다.
‘헴제닉스’의 효능 및 안전성은 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병을 나타내는 18~75세 연령대 성인환자 총 57명을 대상으로 이루어진 2건의 임상시험에서 평가가 이루어졌다.
이 중 효능은 남성들의 연간 출혈률(ABR) 감소 수준을 기반으로 확립됐다.
2건의 시험 가운데 1건에 참여한 54명의 피험자들을 보면 제 9혈액응고인자의 수치가 증가함에 따라 제 9혈액응고인자 대체 예방요법제를 사용해야 할 필요성을 감소시킨 데다 연간 출혈률의 경우 착수시점에 비해 54% 감소한 것으로 나타났다.
가장 빈도높게 수반된 ‘헴제닉스’의 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 경도 주입 관련 반응 및 인플루엔자 유사증상 등이 관찰됐다.
이에 따라 환자들은 주입 이상반응과 혈중 간 효소 수치의 상승 유무를 모니터링받아야 한다.
한편 ‘헴제닉스’는 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’ 대상 지정을 거친 끝에 이번에 마침내 승인관문을 넘어섰다.
이에 따라 ‘헴제닉스’는 현재 제 9혈액응고인자(FIX) 예방요법제를 사용 중이거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 증상이 나타났거나, 중증의 자연출혈발작이 거듭 나타나는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매될 수 있게 됐다.
‘헴제닉스’는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아 소재 자회사인 CSL 베링社(CSL Behring)가 허가신청서를 제출했던 제품이다.
FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제가 지난 20여년 동안 곧 발매될 수 있을 것 같은 상황이 이어져 왔다”면서 “혈우병 치료제 분야에 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 출혈발작 예방‧치료가 환자들의 삶의 질에 좋지 않은 영향을 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.
그는 뒤이어 “오늘 허가결정으로 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 제시되면서 B형 혈우병과 관련한 과중한 부담을 겪어야 했던 환자들을 위한 혁신적인 치료제의 개발에서 중요한 진일보가 이루어졌다”는 말로 의의를 강조했다.
이와 관련, B형 혈우병이란 제 9혈액응고인자의 결함 또는 불충분한 수치로 인해 나타나는 유전적 출혈장애의 일종을 말한다.
제 9혈액응고인자는 혈액을 응고시켜 출혈이 멈추게 하는 데 필요한 단백질의 일종이다.
B형 혈우병은 상처를 입었거나 수술 또는 치과시술을 받은 후 장시간 계속되는 출혈 또는 과다출혈 등의 증상들을 수반하는데, 증상이 심할 경우 명확한 이유없이 출혈발작이 자연적으로 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
출혈발작이 장시간 계속되면 관절 출혈, 근육 출혈 또는 뇌를 포함한 내부장기 출혈 등의 중증 합병증 발생으로 이어질 수 있다.
대부분의 B형 혈우병 환자들은 남성들인 것으로 알려져 있다.
B형 혈우병의 유병률은 인구 40,000명당 1명 꼴 정도로 알려진 가운데 전체 혈우병에서 B형 혈우병의 비율은 15% 안팎이다.
여성들의 경우 B형 혈우병 보인자들(carriers)를 갖고 있더라도 대부분은 증상이 나타나지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.
하지만 보인자들을 갖고 있는 여성들의 10~25% 정도는 경도 증상들을 나타내고, 드물게는 중등도 또는 중증 증상을 내보일 수 있는 것으로 알려져 있다.
통상적으로 B형 혈우병의 치료는 부재하거나 결함이 있는 혈액응고인자를 대체해 체내의 출혈 중단능력을 개선하고 치유를 돕는 요법이 사용되고 있다.
중증 B형 혈우병 환자들은 일반적으로 제 9혈액응고인자 대체요법제를 정맥주사제로 투여해 혈액응고인자가 충분한 수치를 나타내도록 하고, 이를 통해 출혈발작을 예방하는 요법이 사용되고 있다.
‘헴제닉스’는 정맥주사제로 1회 주입하는 1회용 유전자 치료제이다.
제 9혈액응고인자의 유전자를 전달하는 바이러스 운반체로 구성되어 있다.
이 유전자는 간 내부에서 발현해 제 9혈액응고인자 단백질을 생성시켜 혈중 제 9혈액응고인자의 수치를 높이고, 이를 통해 출혈발작을 제한하는 역할을 한다.
‘헴제닉스’의 효능 및 안전성은 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병을 나타내는 18~75세 연령대 성인환자 총 57명을 대상으로 이루어진 2건의 임상시험에서 평가가 이루어졌다.
이 중 효능은 남성들의 연간 출혈률(ABR) 감소 수준을 기반으로 확립됐다.
2건의 시험 가운데 1건에 참여한 54명의 피험자들을 보면 제 9혈액응고인자의 수치가 증가함에 따라 제 9혈액응고인자 대체 예방요법제를 사용해야 할 필요성을 감소시킨 데다 연간 출혈률의 경우 착수시점에 비해 54% 감소한 것으로 나타났다.
가장 빈도높게 수반된 ‘헴제닉스’의 부작용을 보면 간 효소 수치의 상승, 두통, 경도 주입 관련 반응 및 인플루엔자 유사증상 등이 관찰됐다.
이에 따라 환자들은 주입 이상반응과 혈중 간 효소 수치의 상승 유무를 모니터링받아야 한다.
한편 ‘헴제닉스’는 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’ 대상 지정을 거친 끝에 이번에 마침내 승인관문을 넘어섰다.
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