A형 혈우병 유전자 치료제 FDA 심사기간 연장?
제조시설 실사일정 확정..3개월 추가 가능성 배제 못해
입력 2022.11.09 10:48
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미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)가 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 FDA 심사 진행현황을 7일 공개했다.

발록토코진 록사파보벡은 바이오마린 파마슈티컬 측이 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 재차 제출했던 허가신청서가 지난달 FDA에 의해 접수된 바 있다.

이에 따라 FDA는 현재 발록토코진 록사파보벡에 대한 심사를 진행 중이다.

심사절차의 한 부분으로 FDA는 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 자사의 유전자 치료제 제조시설에 대한 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection) 일정을 확정한 상태라고 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 설명했다.

또한 FDA는 예상했던 대로 현재 진행 중인 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’의 3년 자료분석 결과를 제출토록 요망했다고 덧붙이기도 했다.

발록토코진 록사파보벡은 허가를 취득할 경우 미국에서 중증 A형 혈우병 치료제로 승인된 첫 번째 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보이는 기대주이다.

이날 바이오마린 파마슈티컬 측에 따르면 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 발록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론에 도출할 시점으로 예정된 내년 3월 31일 일정을 변경하지 않았다.

다만 FDA는 제출될 결과들이 허가신청 내용의 중요한 변경(major amendment)으로 보고 심사기간을 3개월 연장할 수 있다는 점을 언급했다고 바이오마린 파마슈티컬 측은 전했다.

이 같은 결정을 하기에 앞서 FDA는 추가자료에 대한 평가를 진행할 예정이다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가심사 초기단계에서 FDA가 관여할 수위는 우리가 예상했던 것”이라면서 “우리의 유전자 치료제 제조시설에 대한 실사가 예정되었음을 공개할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’의 3년 자료분석 결과를 요망해 온 것과 관련, “이 자료가 장기 효능‧안전성 정보를 제공해 줄 것이라는 예상을 FDA가 언급했다”며 “허가를 취득할 경우 A형 혈우병 환자들과 의료인들이 치료 선택지의 하나로 발록토코진 록사파보벡을 고려할 때 정보에 기반을 둔 결정을 내리는 데 유용하게 사용될 수 있을 것으로 FDA가 예상했다는 의미”라고 설명했다.

훅스 대표는 “지난 1월 공개했던 임상 3상 시험의 첫 번째 코호트 환자그룹에서 3년 관찰을 진행했을 때 출혈 조절 결과에 우리가 상당히 고무되어 있다”면서 “전체 피험자들(134명)에게서 확보될 3년 분석결과를 예의주시할 것”이라고 덧붙였다.

분석결과는 내년 초 공개될 수 있을 것으로 보인다고 예상하기도 했다.

한편 FDA는 재차 제출된 발록토코진 록사파보벡의 허가신청 건을 지난달 12일 접수했다.

FDA의 자문위원회 회의 소집일정 및 통상적인 관보 게재일정은 아직까지 확정되지 않았다.

회의일정에 따라 바이오마린 파마슈티컬 측은 FDA에 의해 요구된 3년 자료분석에 대해 자문위와 논의할 기회를 모색한다는 방침이다.
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