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‘코로나19’ 새 폼페병 치료제 개발에도 악영향
여행통제로 중국 내 제조시설 현장실사 불가 때문
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.11.02 10:21
미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 희귀질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 폼페병 치료제 ‘AT-GAA’의 허가신청 건과 관련, FDA가 결정 유예를 통보해 왔다고 지난달 28일 공표했다.
이날 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 ‘코로나19’로 인한 여행제한에 발목이 잡혀 심사를 진행하는 동안 필요한 중국 장수성(江蘇省) 우시(無錫)에 소재한 생물학적 제제 제조공장에 대한 현장실사를 진행할 수 없다는 사유로 결정 유예를 통보해 온 것이다.
FDA가 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 있을 때까지 허가신청 건에 대한 결정을 유예키로 했다는 것.
그럼에도 불구, 이날 애미커스 테라퓨틱스 측은 FDA가 ‘AT-GAA’를 구성하는 시파글루코시다제 α(cipaglucosidase α)에 대한 생물의약품 허가신청 건과 미글루스타트(miglustat)에 대한 신약 허가신청 건을 승인할 것이라는 변함없는 기대감을 감추지 않았다.
실제로 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 유일한 사유로 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 없는 상황이라는 점을 언급했다.
다만 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 중국 내 공공보건 상황과 여행 제한조치를 지속적으로 모니터링하고 있는 가운데 구체적인 예상일자는 지정하지 않았다고 애미커스 테라퓨틱스 측은 설명했다.
그러면서 애미커스 테라퓨틱스 측은 허가 前 실사계획을 위한 계획성안과 실행계획을 마련하기 위해 FDA와 활발한 협력을 진행하고 있다고 덧붙였다.
현재 FDA의 지침은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 이어지는 동안 허가 前 실사와 관련해서 제조시설 현장실사를 필요로 하지만, 결함이 확인되지 않은 데다 신청내용이 허가요건을 충족하고 있더라도 여행제한 조치로 인해 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표시점까지 실사를 마칠 수 없을 경우 임박한 결정을 유예할 수 있도록 하고 있다.
애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “우리는 미국에서 ‘AT-GAA’가 허가를 취득하는 데 필요한 절차를 밟는 과정에서 한 보를 뒷걸음했다”면서 “우리는 ‘AT-GAA’의 허가취득이 조건이 아니라 단지 시기상의 문제일 뿐이라는 믿음을 변함없이 갖고 잇는 만큼 FDA가 승인을 결정하는 데 필요한 최종 제조시설 현장실사를 마칠 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴급한 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.
이를 통해 미국 내 폼페병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 것.
캠벨 대표는 뒤이어 “EU에서는 심사가 원활하게 진행되고 있어 약물사용자문위원회(CHMP)가 연내에 의견을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 세계 각국의 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
FDA는 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능결과를 근거로 앞서 ‘AT-GAA’를 후기 발병형 폼페병 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
EU의 경우 허가 前 실사를 필요로 하지 않는 가운데 심사절차가 궤도 위를 순항 중이어서 CHMP가 연말 이전에 허가권고 유무에 대한 의견을 내놓을 수 있을 전망이다.
이날 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 ‘코로나19’로 인한 여행제한에 발목이 잡혀 심사를 진행하는 동안 필요한 중국 장수성(江蘇省) 우시(無錫)에 소재한 생물학적 제제 제조공장에 대한 현장실사를 진행할 수 없다는 사유로 결정 유예를 통보해 온 것이다.
FDA가 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 있을 때까지 허가신청 건에 대한 결정을 유예키로 했다는 것.
그럼에도 불구, 이날 애미커스 테라퓨틱스 측은 FDA가 ‘AT-GAA’를 구성하는 시파글루코시다제 α(cipaglucosidase α)에 대한 생물의약품 허가신청 건과 미글루스타트(miglustat)에 대한 신약 허가신청 건을 승인할 것이라는 변함없는 기대감을 감추지 않았다.
실제로 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 유일한 사유로 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 없는 상황이라는 점을 언급했다.
다만 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 중국 내 공공보건 상황과 여행 제한조치를 지속적으로 모니터링하고 있는 가운데 구체적인 예상일자는 지정하지 않았다고 애미커스 테라퓨틱스 측은 설명했다.
그러면서 애미커스 테라퓨틱스 측은 허가 前 실사계획을 위한 계획성안과 실행계획을 마련하기 위해 FDA와 활발한 협력을 진행하고 있다고 덧붙였다.
현재 FDA의 지침은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 이어지는 동안 허가 前 실사와 관련해서 제조시설 현장실사를 필요로 하지만, 결함이 확인되지 않은 데다 신청내용이 허가요건을 충족하고 있더라도 여행제한 조치로 인해 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표시점까지 실사를 마칠 수 없을 경우 임박한 결정을 유예할 수 있도록 하고 있다.
애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “우리는 미국에서 ‘AT-GAA’가 허가를 취득하는 데 필요한 절차를 밟는 과정에서 한 보를 뒷걸음했다”면서 “우리는 ‘AT-GAA’의 허가취득이 조건이 아니라 단지 시기상의 문제일 뿐이라는 믿음을 변함없이 갖고 잇는 만큼 FDA가 승인을 결정하는 데 필요한 최종 제조시설 현장실사를 마칠 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴급한 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.
이를 통해 미국 내 폼페병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 것.
캠벨 대표는 뒤이어 “EU에서는 심사가 원활하게 진행되고 있어 약물사용자문위원회(CHMP)가 연내에 의견을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 세계 각국의 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
FDA는 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능결과를 근거로 앞서 ‘AT-GAA’를 후기 발병형 폼페병 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
EU의 경우 허가 前 실사를 필요로 하지 않는 가운데 심사절차가 궤도 위를 순항 중이어서 CHMP가 연말 이전에 허가권고 유무에 대한 의견을 내놓을 수 있을 전망이다.
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FDA, 폼페병 신약후보물질 ‘혁신 치료제’ 지정
2019-02-28 05:00
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‘코로나19’ 새 폼페병 치료제 개발에도 악영향
여행통제로 중국 내 제조시설 현장실사 불가 때문
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.11.02 10:21
미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 희귀질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 폼페병 치료제 ‘AT-GAA’의 허가신청 건과 관련, FDA가 결정 유예를 통보해 왔다고 지난달 28일 공표했다.
이날 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 ‘코로나19’로 인한 여행제한에 발목이 잡혀 심사를 진행하는 동안 필요한 중국 장수성(江蘇省) 우시(無錫)에 소재한 생물학적 제제 제조공장에 대한 현장실사를 진행할 수 없다는 사유로 결정 유예를 통보해 온 것이다.
FDA가 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 있을 때까지 허가신청 건에 대한 결정을 유예키로 했다는 것.
그럼에도 불구, 이날 애미커스 테라퓨틱스 측은 FDA가 ‘AT-GAA’를 구성하는 시파글루코시다제 α(cipaglucosidase α)에 대한 생물의약품 허가신청 건과 미글루스타트(miglustat)에 대한 신약 허가신청 건을 승인할 것이라는 변함없는 기대감을 감추지 않았다.
실제로 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 유일한 사유로 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 없는 상황이라는 점을 언급했다.
다만 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 중국 내 공공보건 상황과 여행 제한조치를 지속적으로 모니터링하고 있는 가운데 구체적인 예상일자는 지정하지 않았다고 애미커스 테라퓨틱스 측은 설명했다.
그러면서 애미커스 테라퓨틱스 측은 허가 前 실사계획을 위한 계획성안과 실행계획을 마련하기 위해 FDA와 활발한 협력을 진행하고 있다고 덧붙였다.
현재 FDA의 지침은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 이어지는 동안 허가 前 실사와 관련해서 제조시설 현장실사를 필요로 하지만, 결함이 확인되지 않은 데다 신청내용이 허가요건을 충족하고 있더라도 여행제한 조치로 인해 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표시점까지 실사를 마칠 수 없을 경우 임박한 결정을 유예할 수 있도록 하고 있다.
애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “우리는 미국에서 ‘AT-GAA’가 허가를 취득하는 데 필요한 절차를 밟는 과정에서 한 보를 뒷걸음했다”면서 “우리는 ‘AT-GAA’의 허가취득이 조건이 아니라 단지 시기상의 문제일 뿐이라는 믿음을 변함없이 갖고 잇는 만큼 FDA가 승인을 결정하는 데 필요한 최종 제조시설 현장실사를 마칠 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴급한 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.
이를 통해 미국 내 폼페병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 것.
캠벨 대표는 뒤이어 “EU에서는 심사가 원활하게 진행되고 있어 약물사용자문위원회(CHMP)가 연내에 의견을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 세계 각국의 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
FDA는 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능결과를 근거로 앞서 ‘AT-GAA’를 후기 발병형 폼페병 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
EU의 경우 허가 前 실사를 필요로 하지 않는 가운데 심사절차가 궤도 위를 순항 중이어서 CHMP가 연말 이전에 허가권고 유무에 대한 의견을 내놓을 수 있을 전망이다.
이날 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 ‘코로나19’로 인한 여행제한에 발목이 잡혀 심사를 진행하는 동안 필요한 중국 장수성(江蘇省) 우시(無錫)에 소재한 생물학적 제제 제조공장에 대한 현장실사를 진행할 수 없다는 사유로 결정 유예를 통보해 온 것이다.
FDA가 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 있을 때까지 허가신청 건에 대한 결정을 유예키로 했다는 것.
그럼에도 불구, 이날 애미커스 테라퓨틱스 측은 FDA가 ‘AT-GAA’를 구성하는 시파글루코시다제 α(cipaglucosidase α)에 대한 생물의약품 허가신청 건과 미글루스타트(miglustat)에 대한 신약 허가신청 건을 승인할 것이라는 변함없는 기대감을 감추지 않았다.
실제로 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 유일한 사유로 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 없는 상황이라는 점을 언급했다.
다만 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 중국 내 공공보건 상황과 여행 제한조치를 지속적으로 모니터링하고 있는 가운데 구체적인 예상일자는 지정하지 않았다고 애미커스 테라퓨틱스 측은 설명했다.
그러면서 애미커스 테라퓨틱스 측은 허가 前 실사계획을 위한 계획성안과 실행계획을 마련하기 위해 FDA와 활발한 협력을 진행하고 있다고 덧붙였다.
현재 FDA의 지침은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 이어지는 동안 허가 前 실사와 관련해서 제조시설 현장실사를 필요로 하지만, 결함이 확인되지 않은 데다 신청내용이 허가요건을 충족하고 있더라도 여행제한 조치로 인해 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표시점까지 실사를 마칠 수 없을 경우 임박한 결정을 유예할 수 있도록 하고 있다.
애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “우리는 미국에서 ‘AT-GAA’가 허가를 취득하는 데 필요한 절차를 밟는 과정에서 한 보를 뒷걸음했다”면서 “우리는 ‘AT-GAA’의 허가취득이 조건이 아니라 단지 시기상의 문제일 뿐이라는 믿음을 변함없이 갖고 잇는 만큼 FDA가 승인을 결정하는 데 필요한 최종 제조시설 현장실사를 마칠 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴급한 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.
이를 통해 미국 내 폼페병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 것.
캠벨 대표는 뒤이어 “EU에서는 심사가 원활하게 진행되고 있어 약물사용자문위원회(CHMP)가 연내에 의견을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 세계 각국의 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.
FDA는 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능결과를 근거로 앞서 ‘AT-GAA’를 후기 발병형 폼페병 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
EU의 경우 허가 前 실사를 필요로 하지 않는 가운데 심사절차가 궤도 위를 순항 중이어서 CHMP가 연말 이전에 허가권고 유무에 대한 의견을 내놓을 수 있을 전망이다.
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