소아암 환자 시스플라틴 유발 난청 걱정 뚝~
美 페넥 파마 ‘페드마크’(티오황산염) FDA 승인
입력 2022.09.22 10:31
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시스플라틴을 사용해 치료를 진행한 소아암 환자들 가운데 60% 정도에서 최대 90% 안팎에서 영구적인 청력손상이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

이와 관련, 미국 노스 캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크에 소재한 전문 제약기업 페넥 파마슈티컬스社(Fennec Pharmaceuticals)가 FDA로부터 ‘페드마크’(Pedmark: 티오황산염 나트륨 주사제)의 발매를 승인받았다고 21일 공표해 귀를 쫑끗 세우게 하고 있다.

‘페드마크’는 생후 1개월 이상의 소아 국소, 비 전이성 고형암 환자들에게 수반될 수 있는 시스플라틴 관련 이(耳) 독성 위험성을 감소시키는 용도의 치료제이다.

이에 따라 ‘페드마크’는 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

페넥 파마슈티컬스社의 로스티 레이코브 대표는 “FDA가 ‘페드마크’의 발매를 승인한 것이 시스플라틴 유발 청력손상 위험성에 직면한 소아 국소, 비 전이성 고형암 환자들을 위해 중요한 돌파구가 마련되었음을 의미하는 것”이라며 “시스플라틴이 소아암을 치료하는 데 중요한 데다 효과적인 표준요법제로 사용되고 있음에도 불구하고 영구적이고 불가역적인 양쪽 귀 청력손상을 빈도높게 유발할 수 있는 것으로 알려져 왔던 형편”이라는 말로 ‘페드마크’의 허가취득에 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘페드마크’가 발매를 승인받음에 따라 의사들은 이제 소아암 환자들에게서 시스플라틴 유발 청력손상 위험성을 감소시킬 수 있는 치료대안을 확보하게 됐다”며 “오리건 보건과학대학을 포함해 ‘페드마크’가 개발되어 나오기까지 기여한 모든 관계자분들게 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 덧붙였다.

FDA는 2건의 본임상 3상 개방표지, 피험자 무작위 분류 ‘SIOPEL 6 시험’ 및 ‘COG ACCL0431 시험’에서 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘페드마크’의 발매를 승인한 것이다.

두 시험은 소아암 환자들을 대상으로 시스플라틴 유발 청력손상 위험성을 감소시키는 데 ‘페드마크’ 및 시스플라틴 병용요법을 진행한 그룹에서 나타난 효과를 시스플라틴 기반요법을 행한 대조그룹과 비교평가하기 위해 진행되었던 시험례들이다.

시험을 진행한 결과 ‘COG ACCL0431 시험’ 및 ‘SIOPEL 6 시험’에서 ‘페드마크’ 및 시스플라틴을 병용한 환자그룹의 경우 청력손상이 각각 21.4%와 32.7%에서 수반되어 시스플라틴 단독 대조그룹의 73.3% 및 63%에 비해 일관되고 괄목할 만한 청력손상 감소 효능이 입증됐다.

‘SIOPEL 6 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 구토, 감염증, 구역, 헤모글로빈 수치의 감소 및 고나트륨혈증 등이 관찰됐다.

‘COG ACCL0431 시험’에서 가장 다빈도로 나타난 부작용으로는 저칼륨혈증이 눈에 띄었다.

‘COG ACCL0431 시험’을 총괄한 로스앤젤레스 아동병원 암‧혈액질환연구소(CBDI)의 데이비드 R. 프라이어 박사는 “지금까지 시스플라틴 유발 청력손상을 예방해 주는 치료제로 허가를 취득한 대안이 부재했다”면서 “소아암 환자들을 치료하는 데 상당기간 동안 힘을 기울여 왔던 의사이자 ‘페드마크’의 임상 3상 시험에 주도적으로 참여한 입장에서 FDA의 허가결정이 나온 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 해 줄 개가인 데다 다수의 소아암 환자들에게서 일상생활 활동을 크게 개선해 줄 있도록 해 줄 희소식”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

사실 항암화학요법제 기반요법은 그 동안 상당한 진전이 이루어져 소아 국소 고형암 환자들의 5년 생존률이 85%를 상회하는 수준에 이른 것으로 알려져 있다.

하지만 백금착제 기반 항암화학요법이 여전히 다수의 치험례들에 선택되고 있는 가운데서도 귀에 독성을 수반할 수 있는 데다 시스플라틴의 경우 영구적이고 불가역적인 양쪽 귀 청력손상을 빈도높게 유발하고 있다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.

지금까지 사용되고 있는 인공와우(人工蝸牛: 청각신경에 전기적 자극을 주어 청력개선을 돕는 장치)와 보청기 등은 청력손상이 발견된 이후에야 사용될 수 있는 데다 정상적인 청력회복을 기대할 수 없다는 한계가 따라왔다.

‘SIOPEL 6 시험’을 총괄한 영국 런던 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 페넬로페 페피 R. 브록 박사는 “청력손상이 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 데다 인지기능이나 심리사회적 기능, 언어구사력 등이 한창 발달하는 단계에 있는 소아들에게 청력손상이 미치는 영향은 더욱 클 수 밖에 없다”며 “시스플라틴 요법의 효과를 감소시키지 않으면서 소아암 환자들의 청력을 보존하기 위해 ‘페드마크’와 현행 치료전략을 병행할 수 있게 된 것은 장기적인 치료효과의 개선을 돕는 데 진일보가 이루어진 것”이라고 단언했다.

한편 FDA는 지난 2004년 ‘페드마크’를 ‘희귀의약품’으로 지정한 데 이어 ‘신속심사’ 대상으로도 지정해 심사절차를 빠르게 진행해 왔다.

‘페드마크’는 현재 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 심사가 진행 중이다.
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