희귀 내분비계 장애 쿠싱병 치료제 FDA서 승인
美 제리스 바이오파마 레보케토코나졸 제제 ‘레콜레브’
입력 2021.12.31 12:34
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미국 일리노이州 시카고에 소재한 내분비계 질환, 신경계 질환 및 위장병 치료제 전문 제약기업 제리스 바이오파마 홀딩스社(Xeris Biopharma Holdings)는 자사의 쿠싱병 치료제 ‘레콜레브’(Recorlev: 레보케토코나졸)가 FDA의 허가를 취득했다고 30일 공표했다.

‘레콜레브’는 수술을 선택할 수 없거나 수술로도 치유할 수 없는 성인 쿠싱 증후군 환자들의 내인성 高코르티솔혈증을 치료하는 용도로 FDA의 허가관문을 통과했다.

제리스 바이오파마社의 폴 R. 에딕 대표는 “FDA가 내인성 쿠싱 증후군 환자들을 위한 안전하고 효과적인 치료대안으로 ‘레콜레브’의 발매를 승인한 것을 기쁘게 생각한다”면서 “이번에 허가를 취득함에 따라 내분비계 치료제에 집중해 왔던 제리스 바이오파마의 경험많은 영업조직이 미국 내 쿠싱 증후군 환자들의 니즈에 부응할 수 있도록 하기 위해 발빠르게 움직여 나갈 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “오늘 발표가 펜실베이니아州 트레보스에 본사를 둔 희귀 신경근‧내분비계 장애 치료제 전문 제약기업 스트롱브리지 바이오파마社(Strongbridge Biopharma)로부터 매력적인 희귀질환 치료제 포트폴리오를 우리가 인수할 당시 직시했던 가치에 한층 힘을 실어주는 것”이라며 “이것이 우리의 투자자들에게 장기간에 걸쳐 주목하지 않을 수 없는 가치를 선사해 줄 수 있을 것으로 믿는다”고 덧붙였다.

특히 이날 에딕 대표는 ‘레콜레브’가 2022년 1/4분기 중으로 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상했다.

‘쿠싱 증후군’이란 부신(副腎) 및 뇌하수체 이상으로 인해 부신피질 호르몬의 일종인 코르티솔이 과도하게 분비되면서 신체에 이상을 나타내는 희귀 내분비계 장애의 일종으로 알려져 있다. ‘부신피질 기능항진증’으로도 불리는 쿠싱 증후군을 앓는 환자들은 비만, 2형 당뇨병, 혈당 불내성, 고혈압, 각종 감염성 질환, 다리‧폐 혈전, 골 손실 및 골절, 면역계 약화, 우울증 등을 수반할 위험성이 증가하게 된다.

남성들보다 여성들의 유병률이 훨씬 높게 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘레콜레브’는 2건의 임상 3상 시험에서 확보된 효능 및 안전성 자료를 근거로 이번에 FDA로부터 발매를 승인받은 것이다.

이들 시험은 미국에서 약물치료를 받은 성인 쿠싱 증후군 환자들에 대한 대표성이 확보된 166명의 환자들을 대상으로 ‘레콜레브’의 효능을 평가하기 위해 진행되었던 시험례들이다.

이 중 ‘SONICS 시험’은 ‘레콜레브’의 용량을 증가하지 않으면서 평균 뇨중 유리 코르티솔 농도가 괄목할 만하게 감소해 정상화된 것으로 나타남에 따라 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.

이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류 중단시험으로 이루어진 ‘LOGICS 시험’ 또한 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.

플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘레콜레브’를 사용해 치료를 진행한 그룹의 경우 치료반응이 정상화되고 유지되면서 효능‧안전성이 확인되었다는 의미이다.

쿠싱병환자지원‧연구재단(CSRF)의 레슬리 에드윈 대표는 “희귀질환의 일종인 쿠싱 증후군이 신체적으로나 감정적으로나 환자에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 데다 대부분의 환자들이 진단에 앞서 수 년 동안 관련증상들을 감내하고 있고, 진단 후에도 효과적인 치료제가 제한적인 현실에 직면하고 있는 형편”이라며 “오늘 우리는 희귀질환 치료제를 개발하기 위해 오랜 기간에 걸쳐 복잡한 과정을 거친 끝에 그 동안 충분한 치료를 받지 못하고 있는(underserved) 쿠싱병 커뮤니티를 위한 새로운 치료대안이 FDA의 허가를 취득하는 성과에 도달한 개가를 기쁘게 지켜볼 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.
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