FDA, 최초 플라스미노겐 결핍증 치료제 승인
프로메틱 바이오테라퓨틱스 ‘라이플라짐’..희귀 유전질환 대응
이덕규 기자 abcd@yakup.com 플러스 아이콘
입력 2021.06.07 09:55
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미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 전문 제약기업 프로메틱 바이오테라퓨틱스社(ProMetic Biotherapeutics)는 FDA가 자사의 제 1형 플라스미노겐 결핍증 치료제 ‘라이플라짐’(Ryplazim: 플라스미노겐, 휴먼-tmvh)을 승인했다고 4일 공표했다.

저플라스미노겐혈증으로도 불리는 제 1형 플라스미노겐 결핍증은 정상적인 조직과 장기(臟器)의 기능에 손상을 유발할 수 있는 데다 시력상실로 이어질 수 있는 희귀 유전성 질환의 일종이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 막스 소장은 “지금까지 FDA의 허가를 취득한 제 1형 플라스미노겐 결핍증 치료제는 부재했던 형편”이라면서 “오늘 승인으로 이 희귀 유전성 질환을 앓고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.

이와 관련, 제 1형 플라스미노겐 결핍증 환자들은 체내에서 피브린 응고를 용해하는 데 관여하는 플라스미노겐이라 불리는 단백질이 결핍되면서 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

플라스미노겐이 결핍되면 피브린이 체내에 축적되어 병변이 나타나면서 정상적인 조직과 장기의 기능에 손상이 수반되고, 이 같은 병변이 안구에 영향을 미치면 시력상실로 이어지게 될 수 있다.

‘라이플라짐’의 약효성분인 플라스미노겐은 체내의 혈장을 순도높게 정제한 것이다.

프로메틱 바이오테라퓨틱스 측에 따르면 ‘라이플라짐’을 사용해 치료를 진행하면 혈장 속 플라스미노겐 수치가 증가해 플라스미노겐 결핍증이 일시적으로 개선되고 병변이 감소하거나 해소될 수 있게 된다.

‘라이플라짐’의 효능 및 안전성은 15명의 소아 및 성인 제 1형 플라스미노겐 결핍증 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 단일그룹, 개방표지 임상시험을 통해 평가됐다.

전체 피험자들은 48주 동안 2~4일 간격으로 ‘라이플라짐’을 투여받았다.

그 결과 착수시점에서 병변을 나타낸 11명의 환자들은 ‘라이플라짐’을 투여했을 때 병변 부위가 최소한 50% 개선됐으며, 15명의 환자들 모두 48주의 치료기간 동안 증상이 재발하거나 새로운 병변이 나타나지 않은 것으로 입증됐다.

‘라이플라짐’을 사용해 치료를 진행한 환자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용은 복통, 팽만감, 구역, 출혈, 다리통증, 피로, 변비, 구갈, 두통, 현훈, 관절통 및 요통 등이 보고됐다.

FDA는 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘신속심사’ 및 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 등의 대상으로 지정을 거친 끝에 ‘라이플라짐’의 발매를 승인한 것이다.

제 1형 플라스미노겐 결핍증 환자들은 증상과 관련한 병변으로 인해 출혈이 나타날 수 있다.

‘라이플라짐’의 사용으로 출혈이 지연되거나 악화될 수 있으며, 조직 가피(痂皮)도 관찰됐다.

‘라이플라짐’은 사람의 혈장에서 추출된 것이므로 감염원이 전이될 위험성을 동반할 수 있다.

이에 따라 기증자를 대상으로 한 스크리닝 절차와 제품 제조과정을 효과적으로 진행하면 감염성 질환이 전이될 위험성을 배제할 수 있다.

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