헬릭스미스가 지난 21일 서울 마곡 본사에서 CAR-T 기술 상용화 워크숍을 개최했다. 투 도안(Thu Doan) 인허가본부장이 미국 FDA 규제 측면에서의 CAR-T 개발 경험을, 김선영 대표이사가 유전자세포치료제 생산시설 CGT Plant에 대해 소개했다. 이번 행사에는 셀렌진, 지아이셀, 카텍셀, 툴젠, 티카로스, LG화학 등 바이오 업계 관계자들이 다수 참석했다.

투 도안 박사는 미국 헬릭스미스에서 규제 부문(Regulatory Affair)을 총괄한다. 규제 분야에서 15년의 경력을 갖고 있으며, 특히 CAR-T 제품 ‘예스카타(Yescarta)’의 시판으로 유명한 카이트파마(Kite Pharma)에서 근무한 바 있다.

도안 박사는 CAR-T 품목허가를 성공적으로 끌어낸 경험을 바탕으로 현재 허가된 고형암 타겟 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah)와 예스카타(Yescarta)에 대해 설명했다. 이와 함께 RA 전문가로서 미국 FDA 규제 정책과 방향 등을 소개했다. 지난해 1월 새롭게 신설된 장기후속조치(Long-Term Follow-Up), 위험 평가 및 완화 전략(Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS), 복제 가능 레트로바이러스(Replication competent retrovirus, RCR) 벡터 기반 유전자치료제의 FDA 권고사항 등 FDA의 유전자세포치료제 관련 핵심 가이드라인에 대해 설명했다.

한편, 헬릭스미스는 지난 9월 서울 마곡 본사에 유전자세포치료제 공정 및 분석법 개발과 임상시료 생산을 목표로 CGT Plant(Cell & Gene Therapy Plant)를 설립했다.

CGT Plant는 첨단바이오의약품 GMP(우수제조관리기준) 기준에 부합하는 운영 및 조직체계를 갖추고 있다. 특히, 유전자세포치료제 분야 고객사들에게 유전자세포치료제 관련 제재의 신속한 제조 및 품질분석을 통한 고품질 임상시료를 원활히 제공하는데 주안점을 두고 설립했다.

유전자세포치료제 생산을 위한 제조·공정·분석 등 전 분야 솔루션 제공이 가능하며, 바이러스벡터 제조를 위한 음압제조실도 보유했다는 것이 특징이다. 이날 워크숍에서 헬릭스미스는 유전자세포치료제의 개발과 상용화를 위해 준비하는 개발사들이 직접 생산시설을 둘러볼 수 있도록 했다. CGT Plant가 상용화를 위한 첫 단계를 국내에서 안정적으로 빠르게 시작하는데 큰 기반이 될 수 있는 시설임을 강조했다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “헬릭스미스는 지난 25년간의 경험과 노하우를 기반으로 유전자세포치료제 개발 및 CDMO 사업에서 차별화된 경쟁력을 보여줄 것이다. 국내외 CAR-T 개발사뿐만 아니라 유전자세포치료제 개발사의 동반자로서 서비스와 솔루션 공급은 물론이고, 더 나아가 공동 개발까지도 진행하길 기대한다. 당사가 유전자세포치료제 산업의 발전에 가치 있는 역할을 할 수 있도록 적극적으로 노력할 것이다”라고 말했다.