RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스는  미국 FDA와  미국약물정보학회(DIA)가 공동 개최한 ‘2026 DIA/FDA 올리고핵산 치료제 콘퍼런스(2026 DIA/FDA Oligonucleotide-Based Therapeutics Conference)’에 초청받아 황반변성 치료제 ‘OLX301A(물질명 OLX10212)’를 중심으로 자사 안과질환 RNAi 치료제 개발 성과를 발표했다고 29일 밝혔다.

이번 콘퍼런스는 FDA와 DIA가 공동 개발·운영하는 올리고핵산 치료제 전문 행사로, 글로벌 규제기관과 제약·바이오 업계, 학계 전문가들이 참여해 올리고핵산 치료제의 연구개발 및 규제 현안을 논의하는 자리다.

올릭스 미국 자회사 ‘올릭스 US’의 푸자 두아 박사(Pooja Dua, PhD.)는 지난 25일(현지 시간) ‘간외 조직 전달 전략을 다루는 세션(Extra-Hepatic Delivery Strategies to Optimize Distribution and Exposure for Improved Efficacy and Safety in Translational Models)’의 초청 연사로 참여해 ‘MyD88 표적 세포투과성 비대칭 siRNA를 통한 안구 변성 및 신생혈관 억제(Cell-penetrating Asymmetric siRNA Targeting MyD88 Suppresses Ocular Degeneration and Neovascularization)’를 주제로 발표했다.

두아 박사는  발표에서 OLX301A 전임상 및 임상 1상 개발 성과를 소개했다. OLX301A는 황반변성 발생과 진행에 관여하는 염증 신호 전달 단백질 MyD88을 표적하는 RNAi 치료제로, 전임상 연구에서 망막 손상과 기능 저하를 억제하고 비정상적인 신생혈관 형성을 줄이는 효과를 확인했다.

미국에서 진행한 임상 1상에서는 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 안전성과 내약성을 확인했으며, 지도모양 위축(GA) 환자를 포함한 일부 환자에서 시력 개선(BCVA gain) 등 초기 효능 신호도 관찰됐다.

올릭스는 현재 해당 임상 1상 결과를 바탕으로 GA를 동반한 노인성 황반변성 환자를 대상으로 OLX301A의 유효성을 평가하는 글로벌 임상 2a상 개발을 추진하고 있다.

이번 발표에서는 올릭스의 이중표적 RNAi 플랫폼 ‘OASIS-D’를 안과질환에 적용한 초기 연구 데이터도 함께 소개됐다. OASIS-D는 하나의 치료제로 동일 조직 내 두 개의 질환 관련 유전자를 동시에 억제하도록 개발 중인 플랫폼으로, 이번 발표에서는 안구 조직에서 이중 유전자 억제 가능성을 보여주는 초기 연구 결과가 공유됐다.

올릭스 관계자는 “FDA와 DIA 공동 콘퍼런스에 초청받아 OLX301A의 개발 성과와 안과질환에 적용한 RNAi 이중표적 플랫폼의 초기 연구 결과를 글로벌 규제기관 및 업계 전문가들과 공유했다는 점에서 의미가 있다”며 “특히 MyD88을 표적하는 임상 단계 siRNA 치료제로서 OLX301A의 차별화된 개발 성과에 현장의 높은 관심이 이어졌다”고 말했다. 이어 “앞서 글로벌 임상 2a상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 제출한 만큼, 후속 임상을 차질 없이 추진할 수 있도록 준비에 만전을 기하고 있다”고 덧붙였다.