중증 재생불량성 빈혈 치료제 '로미플레이트주(성분명 로미플로스팀)'의 건강보험 급여 적용 범위가 확대되면서 치료 경험이 없는 환자도 초기부터 건강보험 혜택을 받을 수 있게 됐다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부는 로미플레이트주가 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자에서 면역억제요법과 병용하는 1차 치료요법으로 지난 1일부터 건강보험 급여가 적용됐다고 4일 밝혔다.

이번 급여 확대에 따라 기존 '면역억제요법에 불응하거나 면역억제요법을 받을 수 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자'에 한정됐던 급여 대상이 치료 경험이 없는 환자의 1차 치료까지 확대됐다. 이에 따라 초기부터 토끼 항흉선세포글로불린(rATG)과 사이클로스포린(CsA)을 기반으로 한 면역억제요법과 로미플레이트주를 병용한 치료를 건강보험으로 받을 수 있게 됐다.

재생불량성 빈혈은 골수 내 조혈모세포 감소로 혈액세포 생성이 저하되는 희귀 혈액질환으로, 중증 환자는 신속한 치료가 필요한 질환이다. 회사 측은 이번 급여 확대로 환자의 조기 치료 접근성과 치료 선택의 폭이 확대될 것으로 기대했다.

로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴(TPO) 수용체 작용제(TPO-RA)로, 지난 2024년 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료 적응증을 획득했다. DKSH코리아는 이를 바탕으로 지난해 건강보험심사평가원에 급여 확대를 신청했다.

근거가 된 전향적 임상연구에서는 치료 경험이 없는 아시아 재생불량성 빈혈 환자에서 표준 면역억제요법과 로미플레이트주를 병용한 결과 27주 차 전체 혈액학적 반응률이 76.5%로 확인됐다. 이는 기존 표준 면역억제요법에서 보고된 약 50% 수준보다 높은 수치다.

또 올해 대한혈액학회 국제학술대회에서 소개된 5년 장기 추적 연구에서는 2년 시점 혈액학적 반응률이 93.3%(14명/15명)를 기록했으며, 5년까지 반응이 유지됐다. 수혈 의존도도 약 10% 수준으로 감소했고, 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병(AML), 골수형성이상증후군(MDS)으로의 진행은 관찰되지 않았다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부 관계자는 "이번 급여 확대를 통해 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 보다 신속하게 적절한 치료를 시작하고 초기부터 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 환자의 치료 접근성 향상과 국내 혈액질환 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다"고 말했다.