DKSH 코리아 헬스케어사업부가 국내 도입을 추진 중인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제가 식품의약품안전처 희귀의약품 지정을 받았다.

DKSH코리아 헬스케어사업부는 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제 ‘아트루비정(가칭·성분명 아코라미디스염산염)’이 최근 식약처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다. 회사는 2026년 하반기 국내 품목허가를 신청할 계획이다.

트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 비정상적인 접힘으로 인해 발생하는 진행성 희귀질환이다. 변형된 단백질이 심장 조직에 아밀로이드 형태로 축적되면서 심장 기능 저하와 심근병증, 심부전 등을 유발한다.

특히 60세 이상 고령층과 남성 환자에서 상대적으로 높은 유병률을 보이는 것으로 알려져 있다. 환자들은 반복적인 심부전 입원과 신체 기능 저하, 삶의 질 악화 등을 경험하는 경우가 많지만, 증상이 비특이적이어서 다른 질환으로 오인되는 사례도 적지 않았다. 과거에는 심내막심근생검 등 침습적 검사가 필요한 경우가 많아 진단과 치료 접근에도 한계가 있었다.

이번에 희귀의약품으로 지정된 아코라미디스염산염은 경구 투여가 가능한 저분자 트랜스티레틴 안정화제로, 구조생물학과 유전학 기반 데이터를 활용해 개발된 치료제다. 회사 측은 높은 선택성과 강한 결합 특성을 바탕으로 TTR 단백질 안정화에 기여한다고 설명했다.

아코라미디스는 이미 주요 글로벌 규제기관에서도 허가를 획득한 바 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 11월 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원 감소 적응증으로 승인했으며, 유럽집행위원회(EC)도 2025년 2월 동일 적응증으로 허가를 부여했다.

글로벌 3상 임상시험 ‘ATTRibute-CM’ 결과도 근거로 제시됐다. 총 632명의 환자를 대상으로 진행된 해당 연구에서 아코라미디스 투여군은 위약군 대비 심혈관 관련 입원 위험 감소 효과를 보였으며, 누적 위험 기준으로 약 50% 감소 효과가 확인됐다.

또한 30개월 생존율은 아코라미디스 투여군이 81%로 위약군 74% 대비 높게 나타났고, 사망 위험 역시 약 25% 감소한 것으로 보고됐다.

김한상 대표는 “DKSH코리아는 환자 중심 접근과 ‘모든 환자를 위한 더 나은 헬스케어’라는 미션 아래 필요한 치료제가 적시에 공급될 수 있도록 노력하고 있다”며 “아트루비정의 희귀의약품 지정을 계기로 국내 허가 절차를 적극 추진해 환자 치료 접근성 향상에 기여하겠다”고 말했다.

한편 DKSH코리아 헬스케어사업부는 2024년 초 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 치료제 ‘아타칸’ 국내 유통·판매를 시작으로 국내 시장 공략을 본격화했다. 이후 심혈관 질환 분야 사업 확대에 나섰으며, 같은 해 9월에는 쿄와기린과 전략적 파트너십을 체결해 전문의약품 영업·마케팅·유통 및 허가권 관리 등을 수행하고 있다.