코아스템켐온은 주요 파이프라인인 루게릭병(Amyotrophic lateral sclerosis, 근위축성측삭경화증) 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알(성분명 Lenzumestrocel)’의 임상 3상 마지막 환자 투약이 완료됐다고 2일 밝혔다.

해당 임상시험은 2020년 한국 식약처와 미국 FDA로부터 임상 3상 IND(임상시험계획서) 동시에 승인을 받아 국내 5개 병원 사이트에서 진행돼 왔다. 모집 인원은 총 126명으로 2021년 첫 환자 투여부터 마지막 환자 투여까지 약 3.5년간 이어졌다.

코아스템켐온은 임상시험 종료에 따라 임상 결과 확인을 위한 본격적인 데이터 분석을 진행할 계획이다. 임상시험을 주관한 CRO(임상시험대행기관)의 최종 임상시험결과보고서(CSR, Clinical Study Report) 수령은  2025년 1분기 내 공개될 예정이다.

코아스템켐온은 최종 보고서 수령 이전 주요 통계적 유의성 데이터는 빠르면 연내 공개할 수 있다고 설명했다. 동시에 코아스템켐온은 앞서 만남을 이어오던 글로벌 제약사들에 임상이 종료됨을 알리고 약물의 라이선스 아웃(판권 이전)을 위한 글로벌 빅파마와의 협상전에도 속도를 낸다는 계획이다. 임상시험 1차 지표가 유의미한 결과가 확인된다면 2025년 내 2분기 내 각국에  품목허가 신청서를 제출하는 것도 가능해 졌다.

코아스템켐온 관계자는 “임상 3상 종료 소식을 글로벌 제약사들에게 곧바로 알릴 계획”이라며 “임상 데이터가 일정 수준 확보가 된다면 신약 품목허가까지 빠르게 논의가 이뤄질 것으로 예상한다”고 전했다.  

한편 ‘뉴로나타-알’은 코아스템켐온의 자체개발 신약으로 2003년 코아스템 설립 당시부터 지금까지 현재까지 420명이 넘는 국내외 환자가 루게릭병 치료를 위해 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’을 투여한 이력을 가지고 있다. 미국 내 판매 중인 미쓰비시타나베사의 ‘라디컷’은 지난해 약 7500억원의 글로벌 매출을 올리며 성장세를 이어감에 따라 ‘뉴로나타-알’이 임상 3상 성공 시, 최소 7000억원 이상의 매출을 기대해 볼 수 있을 것이라 보고 있다.