GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인
입력 2024.07.11 13:46 수정 2024.07.11 13:47
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GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A(MPSIIIA) 치료제인 ‘GC1130A’ 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인헌터라제에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정되었다이와 함께 지난 달에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의로 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼산필리포증후군(A)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다고 말했다.

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