헬릭스미스는 샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험계획 을 식품의약품안전처로부터 20일 승인받았다고 21일 공시했다. 

임상시험 제목은 '샤르코-마리-투스1A 환자에서 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 근육내 반복 투여에 따른 270일간 안전성 및 내약성 평가를 위한 단일기관, 공개, 제 1/2a상 임상시험'으로, 대상질환 환자는  질환 중증도가 경도(mild)에서 중등도(moderate)인 샤르코-마리-투스병 1A 아형 환자(Charcot-Marie-Tooth disease subtype1A; CMT1A)다. 

임상시험은 12명을 대상으로 삼성서울병원에서 식품의약품안전처 승인 후 12개월(시험 대상자 등록 상황 및 투여기간에 따라 변동 가능) 동안 진행된다.

회사 측은 " 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 CMT 환자 근육에 Engensis(VM202)를 주사해, HGF가 치료 작용을 할 것을 기대할 수 있다"고 밝혔다.

또 " VM202를 근육 주사하면 HGF가 발현하고 HGF는 혈관형성인자로서 작용할 뿐만 아니라, 신경영양성인자로 작용하며 근육 조직 재생, 세포자멸사억제, 항염증, 항섬유화 활성, 신경보호인자 등 역할을 해 퇴행하는 신경세포에서 치료 효과를 나타낸다"며 "더구나 국소적으로 발현하므로 전신적인 부작용을 일으키지 않는 안전한 치료 방법"이라고 설명했다.